Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2a VX-147 u dospělých s fokální segmentovou glomerulosklerózou zprostředkovanou APOL1

17. června 2023 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 2a, otevřená, jednoramenná, 2dílná studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky VX-147 u dospělých s fokální segmentovou glomerulosklerózou zprostředkovanou APOL1

Tato studie bude hodnotit účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku (PK) VX-147 u subjektů s fokální segmentální glomerulosklerózou (FSGS) zprostředkovanou apolipoproteinem L1 (APOL1).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Créteil, Francie
        • Hôpital Henri Mondor
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Paris, Francie
        • Bichat Hospital
      • Paris, Francie
        • Hopitaux Universitaires Est Parisien - Hopital Tenon
      • Paris, Francie
        • Service de Nephrologie - Hopital Universitaire Necker
      • Paris, Francie
        • Université Paris-Descartes / Hôpital Européen Georges Pompidou
  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00917
        • gcm Medical Group, Psc
  • Spojené království
      • Leicester, Spojené království
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust - Leicester General Hospital
      • London, Spojené království
        • Barts Health NHS Trust
      • Manchester, Spojené království
        • The Medicines Evaluation Unit
      • Southwark, Spojené království
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust - Guthrie Clinic
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama at Birmingham - The Kirklin Clinic
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • California Institute of Renal Research
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates - Kidney Disease & Hypertension
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33150
        • Kidney and Hypertension Specialists of Miami
      • Winter Park, Florida, Spojené státy, 32789
        • Florida Premier Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30310
        • Morehouse School of Medicine, Grady Memorial Hospital
      • Lawrenceville, Georgia, Spojené státy, 30046
        • Georgia Nehphrology
      • Macon, Georgia, Spojené státy, 31201
        • Central Georgia Kidney Specialists PC
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70808
        • Renal Associates of Baton Rouge
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Ochsner Medical Center - New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Medical Center
      • Springfield, Massachusetts, Spojené státy, 01107
        • Renal and Transplant Associates of New England, PC
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Spojené státy, 49007
        • Paragon Health, PC d/b/a Nephrology Center, PC
    • Mississippi
      • Tupelo, Mississippi, Spojené státy, 38801
        • Nephrology and Hypertension Associates, LTD
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63136
        • St Louis Kidney Care
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89106
        • Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • SUNY Downstate
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14201
        • Urban Family Practice
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • UNC Kidney Center Division of Nephrology & Hypertension
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28210
        • Tryon Medical Partners
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27704
        • Durham Nephrology Associates, Pa
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Molecular Physiology Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Temple University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Orangeburg, South Carolina, Spojené státy, 29118
        • South Carolina Nephrology and Hypertension Center, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University VU
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77054
        • Prolato Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77095
        • Privia Medical Group

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 63 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • APOL1 genotyp G1/G1, G2/G2 nebo G1/G2
  • FSGS diagnostikována biopsií ledviny

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Důkaz o FSGS nezprostředkovaném APOL1
  • Subjekty se známou srpkovitou anémií
  • Transplantace pevného orgánu nebo kostní dřeně

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: VX-147
Všichni účastníci dostávali VX-147 v dávce 15 mg jednou denně (qd) po dobu 2 týdnů a VX-147 v dávce 45 mg qd po dobu 11 týdnů. Část A byla zařazena do 2 kohort: kohorty 1 a kohorty 2. Kohorta 1 zahrnovala účastníky s poměrem bílkovin v moči ke kreatininu (UPCR) přibližně vyšším nebo rovným (≥) 3 g/g (± 10 %) a nižším než (< ) 10 g/g a odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) přibližně ≥30 ml/min/1,73 m2 (± 10 %). 2. kohorta zahrnovala účastníky s UPCR přibližně ≥ 0,8 g/g (± 10 %) a < 2,7 g/g a eGFR přibližně ≥ 30 ml/min/1,73 m2.
Lék: VX-147
Tablety pro orální podání.
Ostatní jména:
  • IXP

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v UPCR
Časové okno: Od základní linie do 13. týdne
Od základní linie do 13. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Od základního stavu do 17. týdne
Od základního stavu do 17. týdne
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) VX-147
Časové okno: Před dávkou a 0,25, 0,5, 1, 2, 4 a 12 hodin po dávce v den 1 a týden 5
Před dávkou a 0,25, 0,5, 1, 2, 4 a 12 hodin po dávce v den 1 a týden 5
Pozorovaná koncentrace před dávkou (Ctrough) VX-147
Časové okno: Předdávejte 8., 15., 3., 5., 9. a 13. týden
Předdávejte 8., 15., 3., 5., 9. a 13. týden
Oblast pod časovou křivkou koncentrace od 0 do 24 hodin (AUC0-24h) VX-147
Časové okno: Před dávkou a 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 a 24 hodin po dávce v 5. týdnu
Před dávkou a 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 a 24 hodin po dávce v 5. týdnu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. června 2020

Primární dokončení (Aktuální)

11. listopadu 2021

Dokončení studie (Aktuální)

9. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. dubna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

9. dubna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX19-147-101
  • 2020-000185-42 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup naleznete na: https://www.vrtx.com/independent výzkum/klinická-sdílení-dat.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Glomeruloskleróza, fokální segmentová

Klinické studie na VX-147

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guatemala

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit