Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2a undersøgelse af VX-147 hos voksne med APOL1-medieret fokal segmental glomerulosklerose

22. september 2025 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 2a, åbent, enkelt-arm, 2-delt undersøgelse til evaluering af effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​VX-147 hos voksne med APOL1-medieret fokal segmentel glomerulosklerose

Denne undersøgelse vil evaluere effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik (PK) af VX-147 hos personer med apolipoprotein L1 (APOL1)-medieret fokal segmentel glomerulosklerose (FSGS).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
16

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Leicester, Det Forenede Kongerige
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust - Leicester General Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Barts Health NHS Trust
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • The Medicines Evaluation Unit
      • Southwark, Det Forenede Kongerige
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust - Guthrie Clinic
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham - The Kirklin Clinic
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • California Institute of Renal Research
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates - Kidney Disease & Hypertension
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33150
        • Kidney and Hypertension Specialists of Miami
      • Winter Park, Florida, Forenede Stater, 32789
        • Florida Premier Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30310
        • Morehouse School of Medicine, Grady Memorial Hospital
      • Lawrenceville, Georgia, Forenede Stater, 30046
        • Georgia Nehphrology
      • Macon, Georgia, Forenede Stater, 31201
        • Central Georgia Kidney Specialists PC
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70808
        • Renal Associates of Baton Rouge
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Ochsner Medical Center - New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Medical Center
      • Springfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01107
        • Renal and Transplant Associates of New England, PC
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Forenede Stater, 49007
        • Paragon Health, PC d/b/a Nephrology Center, PC
    • Mississippi
      • Tupelo, Mississippi, Forenede Stater, 38801
        • Nephrology and Hypertension Associates, LTD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63136
        • St Louis Kidney Care
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89106
        • Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11203
        • SUNY Downstate
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14201
        • Urban Family Practice
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • UNC Kidney Center Division of Nephrology & Hypertension
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28210
        • Tryon Medical Partners
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27704
        • Durham Nephrology Associates, PA
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Molecular Physiology Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Temple University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Orangeburg, South Carolina, Forenede Stater, 29118
        • South Carolina Nephrology and Hypertension Center, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University VU
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77054
        • Prolato Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77095
        • Privia Medical Group
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig
        • Hopital Henri Mondor
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Paris, Frankrig
        • Bichat Hospital
      • Paris, Frankrig
        • Hopitaux Universitaires Est Parisien - Hopital Tenon
      • Paris, Frankrig
        • Service de Nephrologie - Hopital Universitaire Necker
      • Paris, Frankrig
        • Université Paris-Descartes / Hôpital Européen Georges Pompidou
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00917
        • GCM Medical Group, PSC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 61 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • APOL1 genotype af G1/G1, G2/G2 eller G1/G2
  • FSGS diagnosticeret ved nyrebiopsi

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Bevis for ikke-APOL1-medieret FSGS
  • Personer med kendt seglcellesygdom
  • Fast organ eller knoglemarvstransplantation

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: VX-147
Alle deltagere modtog VX-147 i en dosis på 15 mg én gang dagligt (qd) i 2 uger og VX-147 i en dosis på 45 mg qd i 11 uger. Del A blev indskrevet i 2 kohorter: kohorte 1 og kohorte 2. Kohorte 1 inkluderede deltagere med urinprotein til kreatinin ratio (UPCR) omtrent større end eller lig med (≥) 3 g/g (± 10%) og mindre end (< ) 10 g/g og estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ca. ≥30 mL/min/1,73 m2 (± 10%). Kohorte 2 inkluderede deltagere med UPCR ca. ≥0,8 g/g (± 10%) og <2,7 g/g og eGFR ca. ≥30 mL/min/1,73 m2.
Medicin: VX-147
Tabletter til oral administration.
Andre navne:
  • IXP

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i UPCR
Tidsramme: Fra baseline op til uge 13
Fra baseline op til uge 13

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 17
Fra baseline op til uge 17
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af VX-147
Tidsramme: Før dosis og 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 12 timer efter dosis på dag 1 og uge 5
Før dosis og 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 12 timer efter dosis på dag 1 og uge 5
Observeret koncentration før dosis (Ctrough) af VX-147
Tidsramme: Før dosis på dag 8, 15, uge ​​3, 5, 9 og 13
Før dosis på dag 8, 15, uge ​​3, 5, 9 og 13
Område under koncentrationstidskurven fra 0 til 24 timer (AUC0-24 timer) af VX-147
Tidsramme: Før dosis og 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 og 24 timer efter dosis i uge 5
Før dosis og 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 og 24 timer efter dosis i uge 5

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
8. juni 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
11. november 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
9. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. april 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. april 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. april 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. september 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VX19-147-101
  • 2020-000185-42 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent forskning/klinisk-forsøg-data-deling.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger