Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Probiotická léčba Prader-Williho syndromu

24. srpna 2022 aktualizováno: Fundació Sant Joan de Déu

Probiotika jako dlouhodobá strategie léčby Prader-Williho syndromu

Během posledního desetiletí se objevila zcela nová výzkumná oblast studující funkci střevních mikroorganismů, známých také jako střevní mikrobiota. Výsledkem je, že suplementace stravy specifickými bakteriemi (nebo probiotiky) je velmi slibná jako terapeutická strategie pro širokou škálu onemocnění, od obezity po úzkost a depresi, z nichž všechny jsou hlavními charakteristikami syndromu Prader-Willi (PWS).

Hlavním cílem tohoto návrhu je určit účinky Bifidobacterium animalis subsp. suplementace lactis (kmen BPL1) u dětí a mladých dospělých s PWS. Konkrétně budou účastníci dostávat placebo nebo BPL1 po dobu 6 měsíců a poté bude po této fázi následovat 6měsíční prodloužené období, ve kterém budou všichni účastníci dostávat BPL1. Tato studie nám umožní 1) určit účinky na tukovou hmotu a metabolismus glukózy; a 2) zkoumat účinky na symptomy duševního zdraví studiem potenciálních strukturálních změn v mozku pomocí zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) a také pomocí řady psychiatrických dotazníků.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
41

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikován Prader-Willi syndrom s genetickým potvrzením
  • Alespoň poslední dva měsíce před zápisem na stabilní dietu a léky

Kritéria vyloučení:

  • Aktuální zařazení do klinické studie nebo ukončení během posledních 30 dnů od klinické studie
  • Pacienti s bariatrickou chirurgií v posledních dvou letech
  • Pacienti s diabetem 2. typu na inzulínové terapii
  • Přítomnost jiných zdravotních problémů, které by vylučovaly účast na studiu
  • Nevhodné pro zařazení do studie podle názoru zkoušejícího

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Toto rameno bude dostávat placebo po dobu 6 měsíců a poté probiotika po dobu dalších 6 měsíců.
Doplněk stravy: Placebo
Intervence s denní dávkou placeba po dobu 6 měsíců
Doplněk stravy: Následné probiotikum
Intervence s denní dávkou probiotik po dobu 6 měsíců
Experimentální: Probiotické
Toto rameno bude dostávat probiotika po dobu 6 měsíců, poté bude pokračovat v užívání probiotik po dobu dalších 6 měsíců.
Doplněk stravy: Následné probiotikum
Intervence s denní dávkou probiotik po dobu 6 měsíců
Doplněk stravy: Probiotické
Intervence s denní dávkou probiotik po dobu 6 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna procentuálního obsahu tělesného tuku
Časové okno: 6 měsíců
Obsah tělesného tuku bude měřen duální energetickou rentgenovou absorpciometrií (DXA)
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna BMI a BMI z-skóre
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Hmotnost a výška budou kombinovány pro výpočet změn BMI a BMI bude hodnoceno skóre ze všech subjektů
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změna výšky (cm)
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Budou měřeny změny výšky od subjektů, které ještě nedosáhly konečné výšky.
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změna citlivosti na inzulín
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Koncentrace glykémie nalačno a inzulinu budou kombinovány pro výpočet HOMA-IR (Homeostatické modelové hodnocení inzulinové rezistence).
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změna lipidového profilu (triglyceridy, cholesterol)
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Krevní test po nočním hladovění
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změna hyperfagie
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Měřeno validovaným dotazníkem pro klinické studie Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT), specifickým pro subjekty s Prader-Williho syndromem (škála 0-36, vyšší hodnoty znamenají vyšší stupeň hiperfagie). Hlášení rodiče nebo pečovatele.
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změna skóre kontrolního seznamu Aberrant Behavior (ABC).
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Aberrant Behavior Checklist (ABC) je dotazník o 58 položkách. Skládá se z pěti subškál: hyperaktivita (0-48), letargie (0-48), stereotypní chování (0-21), podrážděnost (0-45) a nepřiměřená řeč (0-12). Vyšší skóre znamená horší výsledek. Hlášení rodiče nebo pečovatele.
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změna skóre na stupnici opakujícího se chování (RBS).
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Repetitive Behavior Scale (RBS) měří opakující se chování, které souvisí s autismem. Skládá se ze 43 položek seskupených do dvou různých skóre: opakující se chování vyššího řádu (ritualistické, stejnost, kompulzivní a omezené subškály; skóre 0-87) a nižšího řádu (stereotypie a sebepoškozování; skóre 0-42). Vyšší skóre znamená horší výsledek. Hlášení rodiče nebo pečovatele.
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změna skóre na stupnici sociální odezvy (SRS).
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Měřeno validovanou škálou sociální odezvy (SRS-2), která hodnotí symptomy související s autismem se zaměřením na sociální funkce. Vyšší hodnoty znamenají horší výsledek. Celkové skóre 76 nebo vyšší je považováno za závažné; skóre mezi 66 a 75 je považováno za střední; skóre mezi 60 a 65 je považováno za mírné; skóre 59 nebo nižší je považováno za normální. Hlášení rodiče nebo pečovatele.
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změna skóre klinického globálního dojmu (GCI skóre).
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Měřeno validovanou klinickou globální škálou zobrazení (CGI, škála 0-14, vyšší hodnoty znamenají horší výsledek). Toto mýtné doplní lékař.
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna složení střevní mikroflóry
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
DNA izolovaná ze vzorků stolice bude analyzována sekvenováním hypervariabilní oblasti bakteriálního genu 16S.
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změna plazmatického metabolomu
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
K získání komplexního metabolického profilu vzorků plazmy bude použita kapalinová chromatografie spojená s hmotnostní spektrometrií
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změny ve strukturální anatomii mozku
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Subjekty starší 12 let podstoupí zobrazování mozku magnetickou rezonancí (MRI). Budou hodnoceny změny orbitofrontálního kortexu, amygdaly, hypotalamu a celkového objemu šedé hmoty.
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Fundació Sant Joan de Déu

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Marta Ramon-Krauel, Hospital Sant Joan de Déu

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
11. ledna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. srpna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. srpna 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PIC-194-20

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení