Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Probiotická léčba Prader-Williho syndromu

24. srpna 2022 aktualizováno: Fundació Sant Joan de Déu

Probiotika jako dlouhodobá strategie léčby Prader-Williho syndromu

Během posledního desetiletí se objevila zcela nová výzkumná oblast studující funkci střevních mikroorganismů, známých také jako střevní mikrobiota. Výsledkem je, že suplementace stravy specifickými bakteriemi (nebo probiotiky) je velmi slibná jako terapeutická strategie pro širokou škálu onemocnění, od obezity po úzkost a depresi, z nichž všechny jsou hlavními charakteristikami syndromu Prader-Willi (PWS).

Hlavním cílem tohoto návrhu je určit účinky Bifidobacterium animalis subsp. suplementace lactis (kmen BPL1) u dětí a mladých dospělých s PWS. Konkrétně budou účastníci dostávat placebo nebo BPL1 po dobu 6 měsíců a poté bude po této fázi následovat 6měsíční prodloužené období, ve kterém budou všichni účastníci dostávat BPL1. Tato studie nám umožní 1) určit účinky na tukovou hmotu a metabolismus glukózy; a 2) zkoumat účinky na symptomy duševního zdraví studiem potenciálních strukturálních změn v mozku pomocí zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) a také pomocí řady psychiatrických dotazníků.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

41

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikován Prader-Willi syndrom s genetickým potvrzením
  • Alespoň poslední dva měsíce před zápisem na stabilní dietu a léky

Kritéria vyloučení:

  • Aktuální zařazení do klinické studie nebo ukončení během posledních 30 dnů od klinické studie
  • Pacienti s bariatrickou chirurgií v posledních dvou letech
  • Pacienti s diabetem 2. typu na inzulínové terapii
  • Přítomnost jiných zdravotních problémů, které by vylučovaly účast na studiu
  • Nevhodné pro zařazení do studie podle názoru zkoušejícího

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Toto rameno bude dostávat placebo po dobu 6 měsíců a poté probiotika po dobu dalších 6 měsíců.
Doplněk stravy: Placebo
Intervence s denní dávkou placeba po dobu 6 měsíců
Doplněk stravy: Následné probiotikum
Intervence s denní dávkou probiotik po dobu 6 měsíců
Experimentální: Probiotické
Toto rameno bude dostávat probiotika po dobu 6 měsíců, poté bude pokračovat v užívání probiotik po dobu dalších 6 měsíců.
Doplněk stravy: Následné probiotikum
Intervence s denní dávkou probiotik po dobu 6 měsíců
Doplněk stravy: Probiotické
Intervence s denní dávkou probiotik po dobu 6 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna procentuálního obsahu tělesného tuku
Časové okno: 6 měsíců
Obsah tělesného tuku bude měřen duální energetickou rentgenovou absorpciometrií (DXA)
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna BMI a BMI z-skóre
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Hmotnost a výška budou kombinovány pro výpočet změn BMI a BMI bude hodnoceno skóre ze všech subjektů
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změna výšky (cm)
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Budou měřeny změny výšky od subjektů, které ještě nedosáhly konečné výšky.
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změna citlivosti na inzulín
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Koncentrace glykémie nalačno a inzulinu budou kombinovány pro výpočet HOMA-IR (Homeostatické modelové hodnocení inzulinové rezistence).
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změna lipidového profilu (triglyceridy, cholesterol)
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Krevní test po nočním hladovění
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změna hyperfagie
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Měřeno validovaným dotazníkem pro klinické studie Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT), specifickým pro subjekty s Prader-Williho syndromem (škála 0-36, vyšší hodnoty znamenají vyšší stupeň hiperfagie). Hlášení rodiče nebo pečovatele.
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změna skóre kontrolního seznamu Aberrant Behavior (ABC).
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Aberrant Behavior Checklist (ABC) je dotazník o 58 položkách. Skládá se z pěti subškál: hyperaktivita (0-48), letargie (0-48), stereotypní chování (0-21), podrážděnost (0-45) a nepřiměřená řeč (0-12). Vyšší skóre znamená horší výsledek. Hlášení rodiče nebo pečovatele.
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změna skóre na stupnici opakujícího se chování (RBS).
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Repetitive Behavior Scale (RBS) měří opakující se chování, které souvisí s autismem. Skládá se ze 43 položek seskupených do dvou různých skóre: opakující se chování vyššího řádu (ritualistické, stejnost, kompulzivní a omezené subškály; skóre 0-87) a nižšího řádu (stereotypie a sebepoškozování; skóre 0-42). Vyšší skóre znamená horší výsledek. Hlášení rodiče nebo pečovatele.
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změna skóre na stupnici sociální odezvy (SRS).
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Měřeno validovanou škálou sociální odezvy (SRS-2), která hodnotí symptomy související s autismem se zaměřením na sociální funkce. Vyšší hodnoty znamenají horší výsledek. Celkové skóre 76 nebo vyšší je považováno za závažné; skóre mezi 66 a 75 je považováno za střední; skóre mezi 60 a 65 je považováno za mírné; skóre 59 nebo nižší je považováno za normální. Hlášení rodiče nebo pečovatele.
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změna skóre klinického globálního dojmu (GCI skóre).
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Měřeno validovanou klinickou globální škálou zobrazení (CGI, škála 0-14, vyšší hodnoty znamenají horší výsledek). Toto mýtné doplní lékař.
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna složení střevní mikroflóry
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
DNA izolovaná ze vzorků stolice bude analyzována sekvenováním hypervariabilní oblasti bakteriálního genu 16S.
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změna plazmatického metabolomu
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
K získání komplexního metabolického profilu vzorků plazmy bude použita kapalinová chromatografie spojená s hmotnostní spektrometrií
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změny ve strukturální anatomii mozku
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Subjekty starší 12 let podstoupí zobrazování mozku magnetickou rezonancí (MRI). Budou hodnoceny změny orbitofrontálního kortexu, amygdaly, hypotalamu a celkového objemu šedé hmoty.
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fundació Sant Joan de Déu

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Marta Ramon-Krauel, Hospital Sant Joan de Déu

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. ledna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

30. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

28. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. srpna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. srpna 2022

Naposledy ověřeno

1. ledna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PIC-194-20

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit