Rozšířený přístupový program (EAP) pro avapritinib

ISM:

Kritéria pro zařazení:

• Účastníci musí mít potvrzenou diagnózu ISM na základě kritérií WHO.
• Účastník nesplňuje podmínky pro probíhající klinickou studii nebo u něj neproběhla kontrola.

Kritéria vyloučení:

• Účastník splňuje kterékoli z následujících laboratorních kritérií:

  • Aspartátaminotransferáza nebo alaninaminotransferáza > 3,0 × horní hranice normy (ULN); žádné omezení v případě podezření na infiltraci jater mastocyty (MC).
  • Celkový bilirubin > 1,5 × ULN (> 3,0 × ULN, pokud je způsoben Gilbertovou chorobou); žádné omezení v případě podezření na infiltraci jater MC nebo Gilbertovu chorobu.
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR; vypočtená pomocí rovnice Modifikace stravy u onemocnění ledvin) < 30 ml/min/1,73 m2 nebo kreatinin > 1,5 × ULN.
  • Počet krevních destiček
• Účastník měl v anamnéze cerebrovaskulární příhodu nebo přechodné ischemické ataky během 1 roku před první dávkou avapritinibu nebo jakékoli jiné známé riziko intrakraniálního krvácení.
• Účastník má známé riziko nebo nedávnou anamnézu (12 měsíců před první dávkou avapritinibu) intrakraniálního krvácení (např. mozkové aneuryzma, současné užívání antagonistů vitaminu K).
• Účastník má primární mozkovou malignitu nebo metastázy do mozku.
• Účastník má klinicky významné, nekontrolované kardiovaskulární onemocnění, včetně městnavého srdečního selhání stupně III nebo IV podle klasifikace New York Heart Association; infarkt myokardu nebo nestabilní angina pectoris během předchozích 6 měsíců; klinicky významné, nekontrolované arytmie; nebo nekontrolovaná hypertenze.
• Účastnice, které nejsou ochotny, pokud nejsou postmenopauzální nebo chirurgicky sterilní, zdržet se pohlavního styku nebo používat vysoce účinnou antikoncepci během období podávání avapritinibu a alespoň 6 týdnů po poslední dávce avapritinibu. Muži, kteří nejsou ochotni, pokud nejsou chirurgicky sterilní, zdržet se pohlavního styku nebo používat vysoce účinnou antikoncepci během období podávání avapritinibu a po dobu alespoň 6 týdnů po poslední dávce avapritinibu.
• Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.
• Účastník podstoupil větší chirurgický zákrok (menší chirurgické zákroky, jako je zavedení centrálního žilního katétru, biopsie jehly tumoru a umístění přívodní trubice, se nepovažují za velký chirurgický výkon) během 14 dnů před první dávkou avapritinibu.
• Účastník má známou přecitlivělost na avapritinib nebo na kteroukoli pomocnou látku.
• Účastník dostává zkoumanou látku v jiné intervenční studii.
• Účastník má další myeloproliferativní novotvar.

Solidní nádory:

Kritéria pro zařazení:

-Účastník byl léčen avapritinibem v klinické studii BLU-285-1107 a podle hodnocení zkoušejícího nadále získává klinický přínos z léčby avapritinibem.

Kritéria vyloučení:

• Účastník vyžaduje pokračující léčbu nebo podstoupil léčbu během 28 dnů před zahájením podávání avapritinibu léky nebo potravinami, které jsou silnými inhibitory nebo induktory CYP3A.
• Účastnice ve fertilním věku, které nejsou ochotny, pokud nejsou postmenopauzální nebo chirurgicky sterilní, zdržet se pohlavního styku nebo používat vysoce účinnou antikoncepci od doby informovaného souhlasu a po dobu alespoň 6 týdnů po poslední dávce studijní léčby. Mužští účastníci, kteří nejsou ochotni, pokud nejsou chirurgicky sterilní, zdržet se pohlavního styku nebo používat vysoce účinnou antikoncepci od doby informovaného souhlasu a po dobu alespoň 6 týdnů po poslední dávce studijní léčby.
• Účastnice je těhotná, jak dokládá těhotenský test na β-hCG v séru. Účastnice s hodnotami β-hCG, které jsou v rozmezí pro těhotenství, ale nejsou těhotné (falešně pozitivní), mohou být zapsány s písemným souhlasem sponzora poté, co bylo těhotenství vyloučeno. Ženy s potenciálem neplodit (premenarchální, bilaterální tubární ligace, bilaterální ooforektomie nebo hysterektomie) nevyžadují sérový β-hCG test.
• Účastnice kojí.
• Účastníci, kteří vyžadují antikoagulancia, s výjimkou stabilních dávek profylaktických reverzibilních antikoagulancií.
• Účastníci, kteří nejsou schopni polykat tablety.