Program rozszerzonego dostępu (EAP) dla awaprytynibu

IZM:

Kryteria przyjęcia:

• Uczestnicy muszą mieć potwierdzone rozpoznanie ISM na podstawie kryteriów WHO.
• Uczestnik nie kwalifikuje się do trwającego badania klinicznego lub jego badanie przesiewowe zakończyło się niepowodzeniem.

Kryteria wyłączenia:

• Uczestnik spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów laboratoryjnych:

  • Aminotransferaza asparaginianowa lub aminotransferaza alaninowa > 3,0 × górna granica normy (GGN); bez ograniczeń, jeśli z powodu podejrzenia nacieku wątroby przez komórki tuczne (MC).
  • Bilirubina całkowita > 1,5 × GGN (> 3,0 × GGN, jeśli jest spowodowana chorobą Gilberta); bez ograniczeń, jeśli z powodu podejrzenia naciekania wątroby przez MC lub chorobę Gilberta.
  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR; obliczony przy użyciu równania dotyczącego modyfikacji diety w chorobie nerek) < 30 ml/min/1,73 m2 lub kreatynina > 1,5 × GGN.
  • Liczba płytek krwi
• U uczestnika wystąpił incydent naczyniowo-mózgowy lub przemijające napady niedokrwienne w ciągu 1 roku przed podaniem pierwszej dawki awaprytynibu lub jakiekolwiek inne znane ryzyko krwawienia wewnątrzczaszkowego.
• U uczestnika znane jest ryzyko lub niedawna historia (12 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki awaprytynibu) krwawienia śródczaszkowego (np. tętniak mózgu, jednoczesne stosowanie antagonisty witaminy K).
• U uczestnika występuje pierwotny nowotwór złośliwy mózgu lub przerzuty do mózgu.
• Uczestnik ma klinicznie istotną, niekontrolowaną chorobę układu krążenia, w tym zastoinową niewydolność serca stopnia III lub IV zgodnie z klasyfikacją New York Heart Association; zawał mięśnia sercowego lub niestabilna dusznica bolesna w ciągu ostatnich 6 miesięcy; klinicznie istotne, niekontrolowane zaburzenia rytmu; lub niekontrolowane nadciśnienie.
• Uczestniczki, które nie chcą, jeśli nie są po menopauzie lub po zabiegu chirurgicznym, powstrzymać się od współżycia lub stosować wysoce skuteczną antykoncepcję w okresie podawania awaprytynibu i przez co najmniej 6 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki awaprytynibu. Mężczyźni, którzy nie chcą, jeśli nie są chirurgicznie sterylni, powstrzymać się od współżycia lub stosować wysoce skuteczną antykoncepcję w okresie podawania awaprytynibu i przez co najmniej 6 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki awaprytynibu.
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
• Uczestnik przeszedł poważny zabieg chirurgiczny (drobne zabiegi chirurgiczne, takie jak umieszczenie cewnika w żyle centralnej, biopsja igłowa guza i umieszczenie zgłębnika nie są uważane za poważne zabiegi chirurgiczne) w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej dawki awaprytynibu.
• Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na awaprytynib lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.
• Uczestnik otrzymuje środek eksperymentalny w innym badaniu interwencyjnym.
• Uczestnik ma inny nowotwór mieloproliferacyjny.

Guzy lite:

Kryteria przyjęcia:

- Uczestnik był leczony awaprytynibem w badaniu klinicznym BLU-285-1107 i według oceny badacza nadal odnosi korzyści kliniczne z leczenia awaprytynibem.

Kryteria wyłączenia:

• Uczestnik wymaga ciągłego leczenia lub był leczony w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem podawania awaprytynibu lekami lub pokarmami, które są silnymi inhibitorami lub induktorami CYP3A.
• Kobiety w wieku rozrodczym, które nie chcą, jeśli nie są po menopauzie lub niepłodne chirurgicznie, powstrzymać się od współżycia lub stosować wysoce skuteczną antykoncepcję od momentu wyrażenia świadomej zgody i przez co najmniej 6 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Uczestnicy płci męskiej, którzy nie chcą, jeśli nie są chirurgicznie sterylni, powstrzymać się od współżycia lub stosować wysoce skuteczną antykoncepcję od momentu wyrażenia świadomej zgody i przez co najmniej 6 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
• Uczestniczka jest w ciąży, co potwierdza test ciążowy β-hCG w surowicy. Uczestniczki z wartościami β-hCG, które mieszczą się w zakresie dla ciąży, ale nie są w ciąży (fałszywie dodatnie wyniki), mogą zostać zarejestrowane za pisemną zgodą Sponsora po wykluczeniu ciąży. Kobiety, które nie mogą zajść w ciążę (stan przedmiesiączkowy, obustronne podwiązanie jajowodów, obustronne wycięcie jajników lub histerektomia) nie wymagają oznaczenia β-hCG w surowicy.
• Uczestnik karmi piersią.
• Uczestnicy wymagający antykoagulantów, z wyjątkiem stałych dawek profilaktycznych odwracalnych antykoagulantów.
• Uczestnicy, którzy nie są w stanie połykać tabletek.