Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti Viltolarsenu u ambulantních chlapců s DMD (RACER53-X)

13. února 2024 aktualizováno: NS Pharma, Inc.

Fáze 3, multicentrická, otevřená rozšiřující studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti Viltolarsenu u ambulantních chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

Toto je multicentrická, otevřená prodloužená studie fáze 3 u ambulantních chlapců s DMD, kteří dokončili 48týdenní léčebné období buď viltolarsenem, nebo placebem ve studii NS-065/NCNP-01-301.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie fáze 3 je multicentrická, otevřená prodloužená studie u ambulantních chlapců s DMD, kteří dokončili 48týdenní období léčby buď viltolarsenem nebo placebem ve studii NS-065/NCNP-01-301. Pacienti budou dostávat viltolarsen podávaný IV v týdenních dávkách 80 mg/kg.

Studie NS-065/NCNP-01-302 bude zahrnovat 96týdenní léčebné období.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
74

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Brisbane, Austrálie
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Austrálie
        • The Childrens Hospital at Westmead
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital de Niños Roberto del Río
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Holandsko
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Itálie
      • Rome, Itálie
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Japonsko
      • Tokyo, Japonsko
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
      • Quebec City, Kanada
        • CHU de Quebec Research Centre
  • Korejská republika
      • Pusan, Korejská republika
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul, Korejská republika
        • Seoul National University Hospital
  • Krocan
      • Istanbul, Krocan
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
  • Mexiko
      • Ciudad de mexico, Mexiko
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Norsko
      • Oslo, Norsko
        • Rikshospitalet
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • New Zealand Clinical Research Ltd.
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace
        • Russian National Research Medical University
      • Saint Petersburg, Ruská Federace
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
      • Tomsk, Ruská Federace
        • Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Glasgow, Spojené království
        • Royal Hospital for Children
      • Glasgow, Spojené království
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • London, Spojené království
        • University College London Institute of Child Health
  • Česko
      • Nový Hradec Králové, Česko
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
  • Čína
      • Beijing, Čína
        • Chinese PLA General Hospital
      • Changsha, Čína
        • Hunan Children's Hospital
      • Shanghai, Čína
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Čína
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Řecko
      • Athens, Řecko
        • Agia Sofia Children's Hospital
      • Thessaloníki, Řecko
        • Hippokration General Hospital of Thessaloniki
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario La Paz

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient dokončil studii NS-065/NCNP-01-301;
  2. Před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií poskytli rodiče nebo zákonní zástupci pacienta písemný informovaný souhlas a případně povolení podle zákona o přenositelnosti a odpovědnosti zdravotního pojištění; pacienti budou požádáni, aby dali písemný nebo ústní souhlas podle místních požadavků;
  3. Pacient a rodiče/opatrovníci jsou ochotni a schopni dodržovat plánované návštěvy, plán podávání hodnoceného produktu (IP) a postupy studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient měl ve studii NS-065/NCNP-01-301 nežádoucí příhodu, která podle názoru zkoušejícího a/nebo zadavatele vylučuje bezpečné použití viltolarsenu pro pacienta v této studii;
  2. Pacientovi byla po dokončení studie NS-065/NCNP-01-301 provedena léčba za účelem indukce dystrofinu nebo proteinu souvisejícího s dystrofinem;
  3. Pacient během nebo po dokončení studie NS-065/NCNP-01-301 užil jakýkoli jiný hodnocený lék (léky);
  4. Pacient je zkoušejícím a/nebo sponzorem posouzen jako nevhodný pro účast v prodloužené studii z jakéhokoli důvodu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Viltolarsen
Pacienti náchylní k přeskočení exonu 53 budou dostávat intravenózní (IV) infuze viltolarsenu týdně v dávce 80 mg/kg po dobu až 96 týdnů.
Lék: Viltolarsen
Přijímáno během týdenních intravenózních infuzí
Ostatní jména:
  • NS-065/NCNP-01

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.03
Časové okno: výchozí stav až do 96 týdnů léčby
výchozí stav až do 96 týdnů léčby

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Test Time to Stand (TTSTAND)
Časové okno: výchozí stav do 96 týdnů léčby
Změna v Time to Stand
výchozí stav do 96 týdnů léčby
Test doby běhu/chůze 10 metrů (TTRW)
Časové okno: výchozí stav do 96 týdnů léčby
Změna času běhu/chůze o 10 metrů
výchozí stav do 96 týdnů léčby
Šestiminutový test chůze (6MWT)
Časové okno: výchozí stav do 96 týdnů léčby
Změna v šest minut chůze
výchozí stav do 96 týdnů léčby
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Časové okno: výchozí stav do 96 týdnů léčby
Změna v ambulantním hodnocení North Star
výchozí stav do 96 týdnů léčby
Test času vylézt 4 schody (TTCLIMB)
Časové okno: výchozí stav do 96 týdnů léčby
Změna v čase vylézt 4 schody
výchozí stav do 96 týdnů léčby
Svalová síla měřená ručním dynamometrem
Časové okno: výchozí stav do 96 týdnů léčby
Změna svalové síly měřená ručním dynamometrem
výchozí stav do 96 týdnů léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
NS Pharma, Inc.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. dubna 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. února 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. února 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. února 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NS-065/NCNP-01-302

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení