Studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti Viltolarsenu u ambulantních chlapců s DMD (RACER53-X)
13. února 2024 aktualizováno: NS Pharma, Inc.
Fáze 3, multicentrická, otevřená rozšiřující studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti Viltolarsenu u ambulantních chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)
Toto je multicentrická, otevřená prodloužená studie fáze 3 u ambulantních chlapců s DMD, kteří dokončili 48týdenní léčebné období buď viltolarsenem, nebo placebem ve studii NS-065/NCNP-01-301.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie fáze 3 je multicentrická, otevřená prodloužená studie u ambulantních chlapců s DMD, kteří dokončili 48týdenní období léčby buď viltolarsenem nebo placebem ve studii NS-065/NCNP-01-301. Pacienti budou dostávat viltolarsen podávaný IV v týdenních dávkách 80 mg/kg.
Studie NS-065/NCNP-01-302 bude zahrnovat 96týdenní léčebné období.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
74
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brisbane, Austrálie
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Austrálie
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Pontificia Universidad Católica de Chile
-
Santiago, Chile
- Hospital de Niños Roberto del Río
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
Nijmegen, Holandsko
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Rome, Itálie
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Tokyo, Japonsko
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
-
Quebec City, Kanada
- CHU de Quebec Research Centre
-
-
-
-
-
Pusan, Korejská republika
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Seoul, Korejská republika
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Krocan
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
-
-
-
-
Ciudad de mexico, Mexiko
- Instituto Nacional de Pediatría
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko
- Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Auckland, Nový Zéland
- New Zealand Clinical Research Ltd.
-
-
-
-
-
Moscow, Ruská Federace
- Russian National Research Medical University
-
Saint Petersburg, Ruská Federace
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
-
Tomsk, Ruská Federace
- Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Glasgow, Spojené království
- Royal Hospital for Children
-
Glasgow, Spojené království
- Royal Manchester Children's Hospital
-
London, Spojené království
- University College London Institute of Child Health
-
-
-
-
-
Nový Hradec Králové, Česko
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
-
-
-
-
-
Beijing, Čína
- Chinese PLA General Hospital
-
Changsha, Čína
- Hunan Children's Hospital
-
Shanghai, Čína
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shenzhen, Čína
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
-
-
-
Athens, Řecko
- Agia Sofia Children's Hospital
-
Thessaloníki, Řecko
- Hippokration General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario La Paz
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient dokončil studii NS-065/NCNP-01-301;
- Před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií poskytli rodiče nebo zákonní zástupci pacienta písemný informovaný souhlas a případně povolení podle zákona o přenositelnosti a odpovědnosti zdravotního pojištění; pacienti budou požádáni, aby dali písemný nebo ústní souhlas podle místních požadavků;
- Pacient a rodiče/opatrovníci jsou ochotni a schopni dodržovat plánované návštěvy, plán podávání hodnoceného produktu (IP) a postupy studie.
Kritéria vyloučení:
- Pacient měl ve studii NS-065/NCNP-01-301 nežádoucí příhodu, která podle názoru zkoušejícího a/nebo zadavatele vylučuje bezpečné použití viltolarsenu pro pacienta v této studii;
- Pacientovi byla po dokončení studie NS-065/NCNP-01-301 provedena léčba za účelem indukce dystrofinu nebo proteinu souvisejícího s dystrofinem;
- Pacient během nebo po dokončení studie NS-065/NCNP-01-301 užil jakýkoli jiný hodnocený lék (léky);
- Pacient je zkoušejícím a/nebo sponzorem posouzen jako nevhodný pro účast v prodloužené studii z jakéhokoli důvodu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Viltolarsen
Pacienti náchylní k přeskočení exonu 53 budou dostávat intravenózní (IV) infuze viltolarsenu týdně v dávce 80 mg/kg po dobu až 96 týdnů.
|
Přijímáno během týdenních intravenózních infuzí
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.03
Časové okno: výchozí stav až do 96 týdnů léčby
|
výchozí stav až do 96 týdnů léčby
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Test Time to Stand (TTSTAND)
Časové okno: výchozí stav do 96 týdnů léčby
|
Změna v Time to Stand
|
výchozí stav do 96 týdnů léčby
|
|
Test doby běhu/chůze 10 metrů (TTRW)
Časové okno: výchozí stav do 96 týdnů léčby
|
Změna času běhu/chůze o 10 metrů
|
výchozí stav do 96 týdnů léčby
|
|
Šestiminutový test chůze (6MWT)
Časové okno: výchozí stav do 96 týdnů léčby
|
Změna v šest minut chůze
|
výchozí stav do 96 týdnů léčby
|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Časové okno: výchozí stav do 96 týdnů léčby
|
Změna v ambulantním hodnocení North Star
|
výchozí stav do 96 týdnů léčby
|
|
Test času vylézt 4 schody (TTCLIMB)
Časové okno: výchozí stav do 96 týdnů léčby
|
Změna v čase vylézt 4 schody
|
výchozí stav do 96 týdnů léčby
|
|
Svalová síla měřená ručním dynamometrem
Časové okno: výchozí stav do 96 týdnů léčby
|
Změna svalové síly měřená ručním dynamometrem
|
výchozí stav do 96 týdnů léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. dubna 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. října 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. listopadu 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. února 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. února 2021
První zveřejněno (Aktuální)
24. února 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
14. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. února 2024
Naposledy ověřeno
1. února 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NS-065/NCNP-01-302
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .