Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Viltolarsen bei ambulanten Jungen mit DMD (RACER53-X)

13. Februar 2024 aktualisiert von: NS Pharma, Inc.

Eine multizentrische Open-Label-Verlängerungsstudie der Phase 3 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Viltolarsen bei ambulanten Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Dies ist eine multizentrische, unverblindete Verlängerungsstudie der Phase 3 bei gehfähigen Jungen mit DMD, die die 48-wöchige Behandlungsphase mit entweder Vitolaarsen oder Placebo in Studie NS-065/NCNP-01-301 abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Phase-3-Studie ist eine multizentrische, unverblindete Verlängerungsstudie an gehfähigen Jungen mit DMD, die die 48-wöchige Behandlungsphase mit entweder Vitolaarsen oder Placebo in Studie NS-065/NCNP-01-301 abgeschlossen haben. Die Patienten erhalten Vittolarsen intravenös in wöchentlichen Dosen von 80 mg/kg.

Die Studie NS-065/NCNP-01-302 umfasst einen Behandlungszeitraum von 96 Wochen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
74

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Childrens Hospital at Westmead
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital de Niños Roberto del Río
  • China
      • Beijing, China
        • Chinese PLA General Hospital
      • Changsha, China
        • Hunan Children's Hospital
      • Shanghai, China
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, China
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland
        • Agia Sofia Children's Hospital
      • Thessaloníki, Griechenland
        • Hippokration General Hospital of Thessaloniki
  • Italien
      • Rome, Italien
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Japan
      • Tokyo, Japan
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
      • Quebec City, Kanada
        • CHU de Quebec Research Centre
  • Korea, Republik von
      • Pusan, Korea, Republik von
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Seoul National University Hospital
  • Mexiko
      • Ciudad de mexico, Mexiko
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
        • New Zealand Clinical Research Ltd.
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Niederlande
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen
        • Rikshospitalet
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation
        • Russian National Research Medical University
      • Saint Petersburg, Russische Föderation
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
      • Tomsk, Russische Föderation
        • Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
  • Truthahn
      • Istanbul, Truthahn
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
  • Tschechien
      • Nový Hradec Králové, Tschechien
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Royal Hospital for Children
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • University College London Institute of Child Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patient hat die NS-065/NCNP-01-301-Studie abgeschlossen;
  2. Die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Patienten haben (haben) vor allen studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung und gegebenenfalls eine Genehmigung gemäß dem Krankenversicherungs-Portabilitäts- und Rechenschaftsgesetz erteilt; die Patienten werden gebeten, gemäß den örtlichen Anforderungen eine schriftliche oder mündliche Zustimmung zu erteilen;
  3. Der Patient und die Eltern/Erziehungsberechtigten sind bereit und in der Lage, die geplanten Besuche, den Verabreichungsplan für Prüfpräparate (IP) und die Studienverfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Patient hatte in Studie NS-065/NCNP-01-301 ein unerwünschtes Ereignis, das nach Meinung des Prüfarztes und/oder des Sponsors eine sichere Anwendung von Vittolarsen für den Patienten in dieser Studie ausschließt;
  2. Der Patient hatte eine Behandlung, die nach Abschluss der Studie NS-065/NCNP-01-301 zum Zwecke der Induktion von Dystrophin oder Dystrophin-verwandtem Protein durchgeführt wurde;
  3. Der Patient nahm während oder nach Abschluss der Studie NS-065/NCNP-01-301 andere Prüfpräparate ein;
  4. Der Patient wird vom Prüfarzt und/oder Sponsor aus irgendeinem Grund als ungeeignet für die Teilnahme an der Verlängerungsstudie beurteilt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Viltolarsen
Patienten, die für Exon-53-Skipping geeignet sind, erhalten wöchentlich intravenöse (i.v.) Infusionen von Vittolarsen mit 80 mg/kg für bis zu 96 Wochen.
Arzneimittel: Viltolarsen
Erhalten während wöchentlicher intravenöser Infusionen
Andere Namen:
  • NS-065/NCNP-01

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.03
Zeitfenster: Baseline bis zu 96 Behandlungswochen
Baseline bis zu 96 Behandlungswochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Standzeittest (TTSTAND)
Zeitfenster: Baseline bis 96 Wochen Behandlung
Änderung der Standzeit
Baseline bis 96 Wochen Behandlung
Zeit zum Laufen/Gehen 10 Meter Test (TTRW)
Zeitfenster: Baseline bis 96 Wochen Behandlung
Änderung der Zeit zum Laufen/Gehen von 10 Metern
Baseline bis 96 Wochen Behandlung
Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Baseline bis 96 Wochen Behandlung
Wechseln Sie in sechs Minuten zu Fuß
Baseline bis 96 Wochen Behandlung
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Zeitfenster: Baseline bis 96 Wochen Behandlung
Änderung der ambulanten Bewertung von North Star
Baseline bis 96 Wochen Behandlung
Time to Climb 4 Stairs Test (TTCLIMB)
Zeitfenster: Baseline bis 96 Wochen Behandlung
Ändern Sie die Zeit, um 4 Treppen zu steigen
Baseline bis 96 Wochen Behandlung
Muskelkraft gemessen mit Handdynamometer
Zeitfenster: Baseline bis 96 Wochen Behandlung
Veränderung der Muskelkraft gemessen mit Handdynamometer
Baseline bis 96 Wochen Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
NS Pharma, Inc.

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
13. April 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Oktober 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. November 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • NS-065/NCNP-01-302

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten