Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zaměření na metabolickou flexibilitu u amyotrofické laterální sklerózy (ALS) (MetFlex)

19. července 2023 aktualizováno: The University of Queensland

Zaměření na metabolickou flexibilitu v ALS (MetFlex); Bezpečnost a snášenlivost trimetazidinu pro léčbu ALS

MetFlex je otevřená, jednoramenná studie fáze 2a vedená výzkumnými pracovníky ke stanovení bezpečnosti a snášenlivosti trimetazidinu pro léčbu amyotrofické laterální sklerózy/onemocnění motorických neuronů (ALS/MND).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie se bude skládat ze 4týdenního úvodního období pro získání stabilního základního měření klinických markerů onemocnění a oxidačního stresu. Po úvodní fázi budou účastníci dostávat trimetazidin po dobu 12 týdnů. Účastníci budou kliniku navštěvovat v 6týdenních intervalech, během kterých získáme vzorek krve pro měření farmakodynamické odpovědi. Budeme také shromažďovat informace týkající se rychlosti progrese onemocnění (tj. ALSFRS-R a SVC). Ve 3. a 9. týdnu léčby účastníci provedou telekonferenci, během níž budeme shromažďovat údaje o ALSFRS-R. Nežádoucí účinky budou shromažďovány a zaznamenávány po celou dobu trvání zkoušky. Na konci období léčby proběhne po čtyřech týdnech závěrečná návštěva. Celková doba studia na účastníka bude 20 týdnů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
21

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Shyuan Ngo, PhD
  • Telefonní číslo: +61734431133
  • E-mail: s.ngo@uq.edu.au

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
        • University Medical Centre Utrecht
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • King's College London

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk od 18 do 75 let
  • Podepsaný informovaný souhlas před zahájením jakýchkoli postupů specifických pro studii
  • Familiární nebo sporadická ALS/MND, definovaná jako klinicky možná, pravděpodobná nebo definitivní podle kritérií El Escorial
  • Relativní skóre rizika TRICALS mezi -6,0 až -2,0 (75 % pacientů s ALS/MND)
  • Metabolický index ≥110 % při screeningové návštěvě.
  • Během studie bude povoleno použití riluzolu. Jedinci užívající riluzol musí být na stabilní dávce po dobu nejméně 30 dnů před vstupní návštěvou, nebo musí přestat užívat riluzol nejméně 30 dnů před základní návštěvou.
  • Schopnost polykat tablety
  • Schopný ležet se zvednutým trupem pod úhlem 35° po dobu 30 minut bez podpory dýchání
  • Schopný dát informovaný souhlas (podle posouzení zkoušejícího) a schopen splnit všechny studijní návštěvy a všechny studijní postupy

  • Ženy nesmí být schopny otěhotnět (např. postmenopauzální, chirurgicky sterilní nebo používající vysoce účinné antikoncepční metody) po dobu trvání studie. Vysoce účinné metody antikoncepce jsou ty s mírou selhání < 1 % ročně, pokud jsou používány důsledně a správně, např. Kombinovaná hormonální antikoncepce (obsahující estrogen a gestagen) spojená s inhibicí ovulace:

    • ústní
    • intravaginální
    • transdermální
    • Hormonální antikoncepce obsahující pouze gestagen spojená s inhibicí ovulace:
    • ústní
    • injekční
    • implantovatelný
    • nitroděložní tělísko (IUD)
    • intrauterinní hormonální systém (IUS)
    • partner po vasektomii
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a na začátku a nesmí být laktující

Kritéria vyloučení:

  • Nelze poskytnout informovaný souhlas
  • Anamnéza nebo současná diagnóza diabetu nebo zdravotního stavu, který ovlivňuje energetický výdej celého těla (např. Hashimotova, srdeční onemocnění)
  • Parkinsonova nemoc nebo parkinsonismus, třes, syndrom neklidných nohou

  • Bezpečnostní laboratorní kritéria při screeningu související s významným onemocněním ledvin:

    • Clearance kreatininu < 50 ml/min (Cockcroft-Gault) na základě cystatinu C
  • Použití tracheostomie nebo neinvazivní ventilace (NIV) > 22 hodin denně
  • Neschopnost polykat tablety

  • Kontraindikační terapie:

    • Alergie na jednu z aktivních farmaceutických složek (API) nebo pomocných látek produktu.
    • Antihypertenzní léčba [Trimetazidin může způsobit hypotenzi]
  • Důkazy o maligním onemocnění
  • Významné neuromuskulární onemocnění jiné než ALS/MND
  • Probíhající onemocnění, které může způsobit neuropatii
  • Těhotenství nebo kojení
  • Ženy aktivně usilující o otěhotnění, které nepoužívají vhodnou formu antikoncepce, jak je podrobně uvedeno v kritériích pro zařazení.
  • Odnětí svobody správním nebo soudním příkazem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Experimentální
Trimetazidin 35 mg
Lék: Trimetazidin dihydrochlorid
Perorální tableta, dvakrát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu; Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 16 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod, jak bylo hodnoceno podle Společných terminologických kritérií pro AE verze 5, během 12týdenního období léčby a 4týdenního vymývacího období (celkem 16 týdnů).
16 týdnů
Úroveň exprese markerů oxidačního stresu v plazmě a/nebo séru účastníků studie
Časové okno: 16 týdnů
Exprese markerů oxidačního stresu (malondialdehyd, 8-hydroxy-2'-deoxyguanosin, interleukin-6; hodnoceno kapalinovou chromatografií-hmotnostní spektrometrií/hmotnostní spektrometrií nebo multiplexováním) v plazmě a/nebo séru účastníků studie po celou dobu léčby ( 12 týdnů) a na konci vymývacího období (4 týdny)
16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úroveň exprese markerů oxidačního stresu v plazmě a/nebo séru účastníků studie pro informování budoucích klinických studií u ALS/MND
Časové okno: 16 týdnů
Hodnocení exprese markerů oxidačního stresu (malondialdehyd, 8-hydroxy-2'-deoxyguanosin, interleukin-6; hodnoceno kapalinovou chromatografií-hmotnostní spektrometrií/hmotnostní spektrometrií nebo multiplexováním) v plazmě a/nebo séru účastníků studie po celou dobu období léčby (12 týdnů) a na konci vymývacího období (4 týdny), aby se určila vhodnost pro začlenění do budoucího návrhu studie
16 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
The University of Queensland

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
King's College London
UMC Utrecht
Julius Clinical
FightMND

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Shyuan Ngo, PhD, The University of Queensland
  • Vrchní vyšetřovatel: Robert Henderson, MBBS, PhD, Royal Brisbane & Women's Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Leonard van den Berg, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Vrchní vyšetřovatel: Ammar Al-Chalabi, MB ChB, PhD, King's College London
  • Vrchní vyšetřovatel: Frederik Steyn, PhD, The University of Queensland
  • Vrchní vyšetřovatel: Ruben van Eijk, MD, PhD, UMC Utrecht

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
29. června 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
24. května 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
24. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. července 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MetFlex

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení