Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zaměření na metabolickou flexibilitu u amyotrofické laterální sklerózy (ALS) (MetFlex)

19. července 2023 aktualizováno: The University of Queensland

Zaměření na metabolickou flexibilitu v ALS (MetFlex); Bezpečnost a snášenlivost trimetazidinu pro léčbu ALS

MetFlex je otevřená, jednoramenná studie fáze 2a vedená výzkumnými pracovníky ke stanovení bezpečnosti a snášenlivosti trimetazidinu pro léčbu amyotrofické laterální sklerózy/onemocnění motorických neuronů (ALS/MND).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie se bude skládat ze 4týdenního úvodního období pro získání stabilního základního měření klinických markerů onemocnění a oxidačního stresu. Po úvodní fázi budou účastníci dostávat trimetazidin po dobu 12 týdnů. Účastníci budou kliniku navštěvovat v 6týdenních intervalech, během kterých získáme vzorek krve pro měření farmakodynamické odpovědi. Budeme také shromažďovat informace týkající se rychlosti progrese onemocnění (tj. ALSFRS-R a SVC). Ve 3. a 9. týdnu léčby účastníci provedou telekonferenci, během níž budeme shromažďovat údaje o ALSFRS-R. Nežádoucí účinky budou shromažďovány a zaznamenávány po celou dobu trvání zkoušky. Na konci období léčby proběhne po čtyřech týdnech závěrečná návštěva. Celková doba studia na účastníka bude 20 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
        • University Medical Centre Utrecht
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • King's College London

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk od 18 do 75 let
  • Podepsaný informovaný souhlas před zahájením jakýchkoli postupů specifických pro studii
  • Familiární nebo sporadická ALS/MND, definovaná jako klinicky možná, pravděpodobná nebo definitivní podle kritérií El Escorial
  • Relativní skóre rizika TRICALS mezi -6,0 až -2,0 (75 % pacientů s ALS/MND)
  • Metabolický index ≥110 % při screeningové návštěvě.
  • Během studie bude povoleno použití riluzolu. Jedinci užívající riluzol musí být na stabilní dávce po dobu nejméně 30 dnů před vstupní návštěvou, nebo musí přestat užívat riluzol nejméně 30 dnů před základní návštěvou.
  • Schopnost polykat tablety
  • Schopný ležet se zvednutým trupem pod úhlem 35° po dobu 30 minut bez podpory dýchání
  • Schopný dát informovaný souhlas (podle posouzení zkoušejícího) a schopen splnit všechny studijní návštěvy a všechny studijní postupy

  • Ženy nesmí být schopny otěhotnět (např. postmenopauzální, chirurgicky sterilní nebo používající vysoce účinné antikoncepční metody) po dobu trvání studie. Vysoce účinné metody antikoncepce jsou ty s mírou selhání < 1 % ročně, pokud jsou používány důsledně a správně, např. Kombinovaná hormonální antikoncepce (obsahující estrogen a gestagen) spojená s inhibicí ovulace:

    • ústní
    • intravaginální
    • transdermální
    • Hormonální antikoncepce obsahující pouze gestagen spojená s inhibicí ovulace:
    • ústní
    • injekční
    • implantovatelný
    • nitroděložní tělísko (IUD)
    • intrauterinní hormonální systém (IUS)
    • partner po vasektomii
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a na začátku a nesmí být laktující

Kritéria vyloučení:

  • Nelze poskytnout informovaný souhlas
  • Anamnéza nebo současná diagnóza diabetu nebo zdravotního stavu, který ovlivňuje energetický výdej celého těla (např. Hashimotova, srdeční onemocnění)
  • Parkinsonova nemoc nebo parkinsonismus, třes, syndrom neklidných nohou

  • Bezpečnostní laboratorní kritéria při screeningu související s významným onemocněním ledvin:

    • Clearance kreatininu < 50 ml/min (Cockcroft-Gault) na základě cystatinu C
  • Použití tracheostomie nebo neinvazivní ventilace (NIV) > 22 hodin denně
  • Neschopnost polykat tablety

  • Kontraindikační terapie:

    • Alergie na jednu z aktivních farmaceutických složek (API) nebo pomocných látek produktu.
    • Antihypertenzní léčba [Trimetazidin může způsobit hypotenzi]
  • Důkazy o maligním onemocnění
  • Významné neuromuskulární onemocnění jiné než ALS/MND
  • Probíhající onemocnění, které může způsobit neuropatii
  • Těhotenství nebo kojení
  • Ženy aktivně usilující o otěhotnění, které nepoužívají vhodnou formu antikoncepce, jak je podrobně uvedeno v kritériích pro zařazení.
  • Odnětí svobody správním nebo soudním příkazem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální
Trimetazidin 35 mg
Lék: Trimetazidin dihydrochlorid
Perorální tableta, dvakrát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu; Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 16 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod, jak bylo hodnoceno podle Společných terminologických kritérií pro AE verze 5, během 12týdenního období léčby a 4týdenního vymývacího období (celkem 16 týdnů).
16 týdnů
Úroveň exprese markerů oxidačního stresu v plazmě a/nebo séru účastníků studie
Časové okno: 16 týdnů
Exprese markerů oxidačního stresu (malondialdehyd, 8-hydroxy-2'-deoxyguanosin, interleukin-6; hodnoceno kapalinovou chromatografií-hmotnostní spektrometrií/hmotnostní spektrometrií nebo multiplexováním) v plazmě a/nebo séru účastníků studie po celou dobu léčby ( 12 týdnů) a na konci vymývacího období (4 týdny)
16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úroveň exprese markerů oxidačního stresu v plazmě a/nebo séru účastníků studie pro informování budoucích klinických studií u ALS/MND
Časové okno: 16 týdnů
Hodnocení exprese markerů oxidačního stresu (malondialdehyd, 8-hydroxy-2'-deoxyguanosin, interleukin-6; hodnoceno kapalinovou chromatografií-hmotnostní spektrometrií/hmotnostní spektrometrií nebo multiplexováním) v plazmě a/nebo séru účastníků studie po celou dobu období léčby (12 týdnů) a na konci vymývacího období (4 týdny), aby se určila vhodnost pro začlenění do budoucího návrhu studie
16 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The University of Queensland

Spolupracovníci

King's College London
UMC Utrecht
Julius Clinical
FightMND

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Shyuan Ngo, PhD, The University of Queensland
  • Vrchní vyšetřovatel: Robert Henderson, MBBS, PhD, Royal Brisbane & Women's Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Leonard van den Berg, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Vrchní vyšetřovatel: Ammar Al-Chalabi, MB ChB, PhD, King's College London
  • Vrchní vyšetřovatel: Frederik Steyn, PhD, The University of Queensland
  • Vrchní vyšetřovatel: Ruben van Eijk, MD, PhD, UMC Utrecht

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. června 2021

Primární dokončení (Aktuální)

24. května 2023

Dokončení studie (Aktuální)

24. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

9. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. července 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MetFlex

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nemoc motorických neuronů

Klinické studie na Trimetazidin dihydrochlorid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit