Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Målretning af metabolisk fleksibilitet i amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (MetFlex)

19. juli 2023 opdateret af: The University of Queensland

Målretning af metabolisk fleksibilitet i ALS (MetFlex); Trimetazidins sikkerhed og tolerabilitet til behandling af ALS

MetFlex er et investigator-ledet, åbent, enkelt-arm, fase 2a-forsøg for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​trimetazidin til behandling af amyotrofisk lateral sklerose/motorneuronsygdom (ALS/MND).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Studiet vil bestå af en 4-ugers indledende periode for at opnå en stabil baseline-måling af kliniske markører for sygdom og oxidativt stress. Efter indledningsfasen vil deltagerne modtage trimetazidin i 12 uger. Deltagerne vil besøge klinikken med 6 ugers mellemrum, hvor vi vil tage en blodprøve for at måle den farmakodynamiske respons. Vi vil også indsamle oplysninger om hastigheden af ​​sygdomsprogression (dvs. ALSFRS-R og SVC). I behandlingsuge 3 og 9 afholder deltagerne et telekonferencebesøg, hvor vi indsamler data om ALSFRS-R. Bivirkninger vil blive indsamlet og registreret gennem hele forsøgets varighed. Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden vil der ske et lukkebesøg efter fire uger. Den samlede undersøgelsesperiode pr. deltager vil være 20 uger.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
21

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Shyuan Ngo, PhD
  • Telefonnummer: +61734431133
  • E-mail: s.ngo@uq.edu.au

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College London
  • Holland
      • Utrecht, Holland
        • University Medical Centre Utrecht

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder mellem 18 og 75 år
  • Underskrevet informeret samtykke forud for påbegyndelse af undersøgelsesspecifikke procedurer
  • Familiær eller sporadisk ALS/MND, defineret som klinisk mulig, sandsynlig eller bestemt i henhold til El Escorial-kriterierne
  • Relativ TRICALS-risikoscore mellem -6,0 til -2,0 (75 % af patienter med ALS/MND)
  • Metabolisk indeks ≥110 %, ved screeningsbesøget.
  • Brugen af ​​riluzol vil være tilladt under undersøgelsen. Personer, der tager riluzol, skal have en stabil dosis i mindst 30 dage før baseline-besøget eller stoppet med at tage riluzol mindst 30 dage før baseline-besøget.
  • Evne til at sluge tabletter
  • Kan ligge med overkroppen hævet i en 35° vinkel i 30 minutter uden åndedrætsstøtte
  • I stand til at give informeret samtykke (som vurderet af investigator) og i stand til at overholde alle studiebesøg og alle undersøgelsesprocedurer

  • Hunnerne må ikke være i stand til at blive gravide (f. postmenopausal, kirurgisk steril eller ved brug af yderst effektive præventionsmetoder) i hele undersøgelsens varighed. Meget effektive præventionsmetoder er dem med en fejlrate på < 1 % om året, når de anvendes konsekvent og korrekt, f.eks. Kombineret (østrogen- og gestagenholdig) hormonel prævention forbundet med hæmning af ægløsning:

    • mundtlig
    • intravaginalt
    • transdermal
    • Hormonel prævention med kun gestagen forbundet med hæmning af ægløsning:
    • mundtlig
    • injicerbar
    • implanterbar
    • intrauterin enhed (IUD)
    • intrauterint hormonfrigørende system (IUS)
    • vasektomiseret partner
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest ved screening og baseline og være ikke-ammende

Ekskluderingskriterier:

  • Kan ikke give informeret samtykke
  • Historie om eller nuværende diagnose af diabetes eller medicinsk tilstand, der påvirker hele kroppens energiforbrug (f. Hashimotos, hjertesygdom)
  • Parkinsons sygdom eller parkinsonisme, tremor, rastløse ben-syndrom

  • Sikkerhedslaboratoriekriterier ved screening relateret til signifikant nyresygdom:

    • Kreatininclearance < 50 ml/min (Cockcroft-Gault) baseret på Cystatin C
  • Trakeostomi eller non-invasiv ventilation (NIV) brug > 22 timer pr
  • Manglende evne til at sluge tabletter

  • Kontraindikation terapi:

    • Allergi over for et af produktets aktive farmaceutiske ingredienser (API'er) eller hjælpestoffer.
    • Antihypertensiv behandling [Trimetazidin kan forårsage hypotension]
  • Bevis på ondartet sygdom
  • Signifikant neuromuskulær sygdom udover ALS/MND
  • Igangværende sygdom, der kan forårsage neuropati
  • Graviditet eller amning
  • Kvinder, der aktivt søger at blive gravide, og som ikke bruger en passende form for prævention som beskrevet i inklusionskriterierne.
  • Frihedsberøvelse ved administrativ eller retskendelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Eksperimentel
Trimetazidin 35mg
Medicin: Trimetazidin dihydrochlorid
Oral tablet, to gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger; Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 16 uger
Forekomsten af ​​uønskede hændelser, som vurderet af Common Terminology Criteria for AE'er version 5, i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode og 4-ugers udvaskningsperiode (16 uger i alt).
16 uger
Niveau af ekspression af oxidative stressmarkører i plasma og/eller serum fra forsøgsdeltagere
Tidsramme: 16 uger
Ekspression af oxidative stressmarkører (malondialdehyd, 8-hydroxy-2'-deoxyguanosin, interleukin-6; vurderet ved væskekromatografi-massespektrometri/massespektrometri eller multipleksing) i plasma og/eller serum fra forsøgsdeltagere gennem hele behandlingsperioden ( 12 uger) og i slutningen af ​​udvaskningsperioden (4 uger)
16 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ekspressionsniveau af oxidative stressmarkører i plasma og/eller serum fra forsøgsdeltagere for at informere fremtidige kliniske forsøg i ALS/MND
Tidsramme: 16 uger
Vurdering af ekspressionen af ​​oxidative stressmarkører (malondialdehyd, 8-hydroxy-2'-deoxyguanosin, interleukin-6; vurderet ved væskekromatografi-massespektrometri/massespektrometri eller multipleksing) i plasma og/eller serum fra forsøgsdeltagere gennem hele forsøgsdeltagere. behandlingsperiode (12 uger) og i slutningen af ​​udvaskningsperioden (4 uger) for at bestemme egnethed til inkorporering i fremtidigt forsøgsdesign
16 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
The University of Queensland

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
King's College London
UMC Utrecht
Julius Clinical
FightMND

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Shyuan Ngo, PhD, The University of Queensland
  • Ledende efterforsker: Robert Henderson, MBBS, PhD, Royal Brisbane & Women's Hospital
  • Ledende efterforsker: Leonard van den Berg, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Ledende efterforsker: Ammar Al-Chalabi, MB ChB, PhD, King's College London
  • Ledende efterforsker: Frederik Steyn, PhD, The University of Queensland
  • Ledende efterforsker: Ruben van Eijk, MD, PhD, UMC Utrecht

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
29. juni 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
24. maj 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
24. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. juli 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MetFlex

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger