Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Tamoxifenová terapie pro myotubulární myopatii (TAM4MTM)

13. září 2024 aktualizováno: James Dowling

TAM4MTM: Randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, jednoduchá zkřížená studie fáze 1/2 ke stanovení bezpečnosti a účinnosti tamoxifenové terapie myotubulární myopatie (XLMTM)

Toto je fáze 1/2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, jednoduchá zkřížená studie s vymývacím obdobím mezi léčebnými režimy, aby se otestovala účinnost a bezpečnost terapie tamoxifenem ke zlepšení motorických a respiračních funkcí u mužů s XLMTM.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Předklinické studie u myší s knockoutem Mtm1 (model XLMTM) prokázaly prodloužené přežití, zvýšenou motorickou funkci (včetně svalové síly) a zlepšenou svalovou histopatologii při léčbě tamoxifenem. Na základě těchto údajů a známého bezpečnostního profilu léku u lidí předpokládáme, že léčba tamoxifenem bude bezpečná a zlepší motorické a respirační funkce u XLMTM pacientů. Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, jednoduchá zkřížená klinická studie k testování této hypotézy a stanovení bezpečnosti a účinnosti tamoxifenu při zlepšování motorických a respiračních funkcí u pacientů s MTM. Každý subjekt bude sloužit jako jeho vlastní kontrola během placebové fáze studie. Vzhledem k tomu, že léčba XLMTM není v současné době k dispozici, tato studie řeší kritickou neuspokojenou potřebu testováním terapie, která, pokud bude účinná, může sloužit jako primární léčba nebo v budoucnu jako doplněk k jiným terapiím ve vývoji.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ

  1. mužský
  2. Zúčastnit se mohou pacienti ve věku 2 let a starší.
  3. XLMTM vyplývající z potvrzené mutace v genu myotubularin 1 (MTM1).
  4. Pacienti starší 18 let a rodiče/zákonní zástupci pacientů mladších 18 let musí před účastí ve studii poskytnout písemný informovaný souhlas a informovaný souhlas bude získán od nezletilých nebo alespoň 7 let věku věk, pokud to vyžaduje nařízení.
  5. Ochotný a schopný dodržet všechny protokolární požadavky a postupy.

VYLUČOVACÍ KRITÉRIA

  1. Jiné onemocnění, které může významně interferovat s hodnocením myotubulární myopatie (MTM) a zjevně s onemocněním nesouvisí, podle uvážení kvalifikovaného zkoušejícího.
  2. Podstoupil operaci nebo byl hospitalizován < 3 měsíce před zahájením TAM4MTM (v t = -3 měsíce) nebo má operaci naplánovanou během 18 měsíců účasti v TAM4MTM, což bude podle názoru zkoušejícího bránit motorickému hodnocení.
  3. Má v anamnéze tromboembolické příhody
  4. V současné době je zařazen do léčebné studie pro XLMTM nebo je léčen jinou experimentální terapií než pyridostigmin.
  5. Léčba pyridostigminem po dobu < 6 týdnů (musí být delší než 6 týdnů, aby byla zahrnuta do TAM4MTM).
  6. Užívání souběžné medikace, o které je známo, že inhibuje CYP2D6 a/nebo CYP3A4, včetně klarithromycinu, erythromycinu, diltiazemu, itrakonazolu, ketokonazolu, ritonaviru, verapamilu, zlatobýlu a grapefruitu, paroxetinu, troleandomycinu, rifampinu, glunobarthromycinu, halroxevirimidazolu, aminoesteru, halroxevirmidolyprodarinu ritonavir, chinidin, rifampicin nebo jakýkoli selektivní inhibitor zpětného vychytávání serotoninu (SSRI).
  7. Subjekt má kontraindikaci tamoxifenu nebo jeho složek

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Lék: ApoTamox 10 mg
Léčivo: Tamoxifen (tamoxifen citrát); ApoTamox 10 mg tablety perorálně dvakrát denně po dobu 6 měsíců
Lék: ApoTamox 10 mg
Všichni účastníci budou dostávat tamoxifen (ApoTamox) po dobu přibližně 6 měsíců (6 měsíců + 1 ​​týden). Účastníci a zaměstnanci studie budou zaslepeni, pokud jde o to, zda účastníci začínají s placebem nebo lékem. V závislosti na randomizaci bude lék nebo placebo vydáno na konci návštěvy studie t=0 (fáze 1). Dávkování bude zahájeno den po studijní návštěvě t=0. Na konci fáze 1 účastníci vstoupí do „vymývacího“ období, kdy ukončí léčbu. Po přibližně 3 měsících vymývání účastníci přejdou na jiný léčebný režim a obdrží další intervenční produkt (IP) po dobu posledních 6 měsíců své účasti ve studii (fáze 2).
Ostatní jména:
  • Tamoxifen citrát
Komparátor placeba: Placebo
Placebo (bez účinných látek) tablety perorálně dvakrát denně po dobu 6 měsíců
Lék: Placebo
komparátor placeba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření funkce motoru 32 (MFM32)
Časové okno: Výchozí stav do 15 měsíců
Průměrná změna od výchozí hodnoty měření motorických funkcí 32 pro subjekty ve věku 4 let a starší
Výchozí stav do 15 měsíců
Dětská nemocnice ve Philadelphii Kojenecký test neuromuskulárních poruch pro subjekty ve věku 2–4 roky (CHOP INTEND)
Časové okno: Základní až 15 měsíců
Průměrná změna od výchozí hodnoty kojeneckého testu neuromuskulárních poruch Children's Hospital of Philadelphia pro subjekty ve věku 2-4 let
Základní až 15 měsíců
Test chůze na 10 metrů
Časové okno: Základní až 15 měsíců
Průměrná změna rychlosti od základní linie v testu chůze na 10 metrů pro ambulantní účastníky
Základní až 15 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre testování funkce plic 1) Objem nuceného výdechu v první sekundě
Časové okno: Základní až 15 měsíců
Průměrná změna od výchozí hodnoty u účastníků bez invazivní respirační podpory
Základní až 15 měsíců
Změna ve skóre testování funkce plic 2) Forced Vital Capacity
Časové okno: Základní až 15 měsíců
Průměrná změna od výchozí hodnoty u účastníků bez invazivní respirační podpory
Základní až 15 měsíců
Změna ve skóre testování funkce plic 3) Vrcholový průtok při kašli
Časové okno: Základní až 15 měsíců
Průměrná změna od výchozí hodnoty u účastníků bez invazivní respirační podpory
Základní až 15 měsíců
Změna skóre testování funkce plic 4) Maximální exspirační tlak
Časové okno: Základní až 15 měsíců
Průměrná změna od výchozí hodnoty u účastníků bez invazivní respirační podpory
Základní až 15 měsíců
Změna ve skóre testování funkce plic 5) Maximální inspirační tlak nebo Sniff Inspirační tlak
Časové okno: Základní až 15 měsíců
Průměrná změna od výchozí hodnoty u účastníků bez invazivní respirační podpory
Základní až 15 měsíců
invazivní ventilace - ventilace na čas
Časové okno: Základní až 15 měsíců
Průměrná změna doby vypnutí ventilátoru u účastníků závislých na invazivní podpoře dýchání
Základní až 15 měsíců
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod souvisejících s léčbou [Časový rámec: 15 měsíců]
Časové okno: Základní až 15 měsíců
Výskyt závažných nežádoucích příhod a nežádoucích příhod v průběhu studie, jak bylo hodnoceno pomocí CTCAE v4.0
Základní až 15 měsíců
mikro RNA 133a (miR133a)
Časové okno: Základní až 15 měsíců
Posuďte miR133a jako biomarker XLMTM
Základní až 15 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
James Dowling

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Cures Within Reach
The Joshua Frase Foundation USA
Will Cure USA
Mogford Campbell Family Chair Fund
Myotubular Trust
Great Ormond Street Hospital Charity
Sparks

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Jame J Dowling, MD, PhD, The Hospital for Sick Children

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
18. prosince 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
9. května 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
9. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. září 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. září 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • TAM4MTM / OZM-098

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení