Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tamoxifen-terapi til myotubulær myopati (TAM4MTM)

13. september 2024 opdateret af: James Dowling

TAM4MTM: Et fase 1/2 randomiseret, placebo-kontrolleret, dobbeltblindet, enkelt overkrydsningsstudie for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​tamoxifenterapi til myotubulær myopati (XLMTM)

Dette er et fase 1/2, randomiseret, dobbelt-blindet, enkelt overkrydsningsstudie, med en udvaskningsperiode mellem behandlingsregimerne, for at teste effektiviteten og sikkerheden af ​​tamoxifenbehandling for at forbedre motorisk og respiratorisk funktion hos mænd med XLMTM.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Prækliniske undersøgelser i Mtm1 knockout-mus (en model af XLMTM) viste forlænget overlevelse, øget motorisk funktion (inklusive muskelstyrke) og forbedret muskelhistopatologi med tamoxifenbehandling. Baseret på disse data og lægemidlets kendte sikkerhedsprofil hos mennesker antager vi, at tamoxifenbehandling vil være sikker og vil forbedre motorisk og respiratorisk funktion hos XLMTM-patienter. Dette er et randomiseret, dobbeltblindet, enkelt crossover klinisk forsøg for at teste denne hypotese og bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​tamoxifen til at forbedre motorisk og respiratorisk funktion hos MTM-patienter. Hvert forsøgsperson vil tjene som sin egen kontrol under placebofasen af ​​undersøgelsen. Da behandlinger for XLMTM ikke er tilgængelige i øjeblikket, adresserer denne undersøgelse et kritisk udækket behov ved at teste en terapi, der, hvis den er effektiv, kan tjene som en primær behandling eller i fremtiden som et supplement til andre terapier under udvikling.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER

  1. Han
  2. Patienter i alderen 2 år og ældre kan deltage.
  3. XLMTM som følge af en bekræftet mutation i Myotubularin 1 (MTM1) genet
  4. Patienter over 18 år og forældre/værge til patienter <18 år skal give skriftligt informeret samtykke før deltagelse i undersøgelsen, og informeret samtykke vil blive indhentet fra mindreårige eller mindst 7 år fra alder, når det kræves i henhold til lovgivningen.
  5. Villig og i stand til at overholde alle protokolkrav og procedurer.

EXKLUSIONSKRITERIER

  1. Anden sygdom, som kan interferere væsentligt med vurderingen af ​​myotubulær myopati (MTM), og som tydeligvis ikke er relateret til sygdommen, efter den kvalificerede investigator.
  2. Har gennemgået operation eller hospitalsindlæggelse < 3 måneder før opstart af TAM4MTM (ved t = -3 måneder), eller har fået planlagt operation i løbet af de 18 måneders deltagelse i TAM4MTM, hvilket vil hæmme motoriske vurderinger efter Investigators mening.
  3. Har en historie med tromboemboliske hændelser
  4. Er i øjeblikket indskrevet i et behandlingsstudie for XLMTM eller modtager behandling med en anden eksperimentel terapi end pyridostigmin.
  5. Behandling med pyridostigmin i < 6 ugers varighed (skal være længere end 6 uger for at blive inkluderet i TAM4MTM).
  6. Anvendelse af samtidig medicin, der vides at hæmme CYP2D6 og/eller CYP3A4, herunder clarithromycin, erythromycin, diltiazem, itraconazol, ketoconazol, ritonavir, verapamil, goldenseal og grapefrugt, paroxetin, troleandomycin, rifaminobarbital, phen, hamonogiro, pheno,,, ritonavir, quinidin, rifampicin eller en hvilken som helst selektiv serotoningenoptagelseshæmmer (SSRI).
  7. Forsøgspersonen har en kontraindikation over for tamoxifen eller dets ingredienser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Lægemiddel: ApoTamox 10mg
Lægemiddel: Tamoxifen (tamoxifencitrat); ApoTamox 10 mg tabletter oralt to gange dagligt i 6 måneder
Medicin: ApoTamox 10mg
Alle deltagere vil modtage tamoxifen (ApoTamox) i cirka 6 måneder (6 måneder + 1 uge). Deltagerne og undersøgelsens personale vil blive blindet med hensyn til, om deltagerne begynder med placebo eller lægemidlet. Afhængigt af randomisering vil lægemiddel eller placebo blive dispenseret ved afslutningen af ​​t=0 studiebesøget (fase 1). Dosering vil begynde dagen efter t=0 studiebesøget. Ved afslutningen af ​​fase 1 vil deltagerne gå ind i en 'udvaskningsperiode', hvor de vil ophøre med behandlingen. Efter cirka 3 måneders udvaskning vil deltagerne gå over til det andet behandlingsregime og modtage det andet interventionsprodukt (IP) i de sidste 6 måneder af deres undersøgelsesdeltagelse (fase 2).
Andre navne:
  • Tamoxifen Citrat
Placebo komparator: Placebo
Placebo (ingen aktive ingredienser) tabletter oralt to gange dagligt i 6 måneder
Medicin: Placebo
placebo komparator

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Motorfunktion Mål 32 (MFM32)
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline for motorisk funktionsmål 32 for forsøgspersoner i alderen 4 og ældre
Baseline til 15 måneder
Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders for forsøgspersoner i alderen 2-4 år (CHOP INTEND)
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline for Children's Hospital of Philadelphia Spædbarnstest af neuromuskulære lidelser for forsøgspersoner i alderen 2-4 år
Baseline til 15 måneder
10 meter gangtest
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hastighed i 10 meter gangtest for ambulante deltagere
Baseline til 15 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i pulmonal funktionstestscore 1) Forceret udåndingsvolumen i det første sekund
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline hos deltagere uden invasiv respiratorisk støtte
Baseline til 15 måneder
Ændring i lungefunktionstestresultater 2) Forceret vitalkapacitet
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline hos deltagere uden invasiv respiratorisk støtte
Baseline til 15 måneder
Ændring i lungefunktionstestresultater 3) Peak Cough Flow
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline hos deltagere uden invasiv respiratorisk støtte
Baseline til 15 måneder
Ændring i lungefunktionstestresultater 4) Maksimalt udåndingstryk
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline hos deltagere uden invasiv respiratorisk støtte
Baseline til 15 måneder
Ændring i lungefunktionstestresultater 5) Maksimalt inspiratorisk tryk eller sniff inspiratorisk tryk
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline hos deltagere uden invasiv respiratorisk støtte
Baseline til 15 måneder
invasiv ventilation - fri ventilation
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gennemsnitlig ændring i respirator for deltagere afhængige af invasiv respiratorisk støtte
Baseline til 15 måneder
Hyppighed og sværhedsgrad af uønskede hændelser relateret til behandlingen [Tidsramme: 15 måneder]
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Forekomst af alvorlige uønskede hændelser og uønskede hændelser gennem hele undersøgelsen, som vurderet af CTCAE v4.0
Baseline til 15 måneder
mikro RNA 133a (miR133a)
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Vurder miR133a som en biomarkør for XLMTM
Baseline til 15 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
James Dowling

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Cures Within Reach
The Joshua Frase Foundation USA
Will Cure USA
Mogford Campbell Family Chair Fund
Myotubular Trust
Great Ormond Street Hospital Charity
Sparks

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Jame J Dowling, MD, PhD, The Hospital for Sick Children

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
18. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
9. maj 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
9. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. september 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TAM4MTM / OZM-098

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger