Hodnocení účinnosti stanovení cílů zaměřených na dítě v pediatrické rehabilitaci (přístup ENGAGE)

ÚČEL:

Tato pragmatická studie si klade za cíl zlepšit zdravotní výsledky u dětí s neurovývojovým postižením (NDD) pomocí nového přístupu ke stanovování cílů zaměřeného na terapeuty, založeného na teorii a založeném na důkazech, přístupu Enhancing Child Engagement in Goal Setting (ENGAGE). Tato studie zahrnuje ekonomickou analýzu a složku využití služeb a analýzu implementačního procesu pro vyhodnocení efektivnosti nákladů a pro podporu dlouhodobé udržitelnosti.

VÝZKUMNÉ OTÁZKY:

Primární otázka: Zlepšuje ENGAGE zapojení dětí do terapie, výkon související s cílem (primární výsledek), funkční schopnosti, účast v domácnosti, škole a/nebo komunitě a kvalitu života dítěte a pečovatele ve srovnání se současným standardem péče?

Sekundární otázky: 1) Jaký cíl, dítě, rodina a faktory terapeuta zprostředkovávají a/nebo zmírňují účinky ENGAGE na výše uvedené výsledky intervence? a 2) Zlepšuje ENGAGE efektivitu nákladů z pohledu rodičů a efektivitu poskytování služeb ve srovnání se současným standardem péče?

METODIKA/STRATEGIE REALIZACE A HODNOCENÍ:

Uspořádání studie: Tato studie bude používat pragmatický design skupinově randomizované kontrolované studie (RCT) s terapeuty randomizovanými do jedné ze dvou skupin; intervenční skupina ENGAGE nebo obvyklá kontrolní skupina péče. RCT bude šestimístná studie se dvěma skupinami (přítomnost/přítomnost školení ENGAGE) se dvěma obdobími hodnocení po intervenci (bezprostřední po léčbě a 3měsíční sledování). Zkouška bude probíhat v rámci zavedených veřejných dětských rehabilitačních center v Albertě. Ve spojení s RCT bude provedena ekonomická analýza sestávající z analýzy nákladů a přínosů z pohledu rodičů a srovnání nákladů na využití služeb. Pro usnadnění širší implementace bude provedeno kvalitativní vyhodnocení procesu, aby se vymezily základní a periferní složky intervence a pohledy terapeuta, dítěte a rodiče na kontextové rysy, které ovlivnily implementaci.

Vzorek: Velikost vzorku bude 96 dětí (12 terapeutů jako skupin na skupinu a 4 děti na terapeuta) na šesti místech. Na základě pilotní práce se očekává, že předčasné ukončení intervence dětí bude minimální (tj. méně než 5 %). Skóre změny cíle 2,0, klinicky významná změna COPM (primární výsledek), se standardní odchylkou 2,75 odpovídá velikosti účinku 0,723 pro srovnání průměrů. Velikost vzorku 96 nám umožní detekovat velikost účinku alespoň 0,682 v primárním výsledku (hodnocení výkonu COPM) s alfa=0,05 a 80% mocninou za předpokladu korelace uvnitř shluku (ICC) 0,1 pomocí oboustranného , shluk upravený, t-test pro srovnání průměrů. Vyšetřovatelé zvolili ICC 0,1 na základě výsledků předchozího clusterového RCT u dětí s dětskou mozkovou obrnou (ICC mezi 0,08 až 0,13). Vzhledem k tomu, že po dobu trvání studie je možné opotřebování terapeuta, výzkumníci navrhli strategii odběru vzorků tak, aby velikost shluku 11 stále poskytovala 80% sílu k detekci velikosti účinku 0,716, což je nižší než naše cílová velikost účinku. Menší velikosti efektů budou detekovatelné, pokud je ICC menší než 0,1. Velikost vzorku byla upravena z 88 na 96, aby umožnila 8% ztrátu při sledování (1 terapeut, 4 děti na skupinu). Vyšetřovatelé nepředpokládají problémy s udržením pro základní a pointervenční hodnocení (období primárního hodnocení). Pravděpodobnost ztráty při sledování se může zvýšit při hodnocení sledování po 3 měsících. Náš odhad ztráty na sledování je založen na našich zkušenostech se studiemi s dětmi s postižením.

Nábor: Během 18 měsíců budou děti (n=96) postupně přijímány 24 terapeuty ze šesti dětských rehabilitačních center v Albertě (4 děti na terapeuta). Vyšetřovatelé potvrdili partnerské stránky, které se domnívají, že tato čísla jsou proveditelná na základě počtu terapeutů a typického počtu případů v jejich programech a našich předchozích zkušeností se sběrem pilotních dat. Studijní terapeuti identifikují potenciální účastníky, které se chystají navštívit na pravidelnou terapii. Terapeuti poskytnou rodinám tablet s videem, na kterém vědci představí studii a zvou je k účasti (viz video scénář v sekci dokumentace), nebo pošlou e-mailem odkaz na video rodinám, které využívají služby virtuálně kvůli omezením COVID 19. Rodiče mohou buď souhlasit s účastí prostřednictvím online formuláře (REDCap), nebo požádat o další informace podpisem kontaktního formuláře. Kontaktní údaje budou výzkumníkům poskytnuty, pokud rodiče podepíší některý z těchto dvou formulářů. Pokud rodiče požádají o doplňující informace, budou kontaktováni a v případě zájmu o účast po diskuzi o studii bude získán souhlas (zvukový záznam). Souhlas dítěte získá ošetřující terapeut při další návštěvě terapie nebo jej získá také telefonicky. Vyšetřovatelé použijí nejschůdnější možnost navrženou rodiči. Některé děti nebudou schopny verbalizovat souhlas po telefonu. Pokud se rodiče nebudou chtít zúčastnit, léčba s jejich terapeuty bude pokračovat jako obvykle.

Randomizace: Počítačem generovaná randomizační sekvence s permutovanými bloky využívající místo jako stratifikační proměnnou bude použita k přidělení 24 OT a PT na 6 místech do ENGAGE nebo kontrolní skupiny, aby se zajistily vyvážené skupiny. Blokovaná randomizace podle místa usnadní soulad terapeutických intervencí a charakteristik dítěte mezi skupinami s výjimkou ZAPOJENÍ v rameni s intervencí. Pokud se účastní terapeuti v rámci více než jednoho programu na místě, terapeuti budou také randomizováni podle programu. Randomizační sekvence bude nahrána do REDCap, aby byla umožněna centralizovaná, online randomizace. Randomizace terapeutů (a ne dětí) sníží kontaminaci v obvyklé cvičící skupině (tj. terapeuti nejsou požádáni, aby přecházeli mezi intervencí a obvyklou pečovatelskou praxí) a blokování podle místa usnadní rovnoměrnou skupinovou distribuci související s terapeutickými intervencemi (např. terapie) a charakteristiky dítěte (např. věk, diagnóza). Dr. Rosychuk (spolužadatel) vygeneruje randomizační sekvenci a nezávislý výzkumný asistent, který není zapojen do studie, provede zaslepenou randomizaci.

Studijní skupiny: Intervenční skupina – Terapeuti získají školení o našem přístupu a strategiích pro stanovování cílů založených na zásadách v sadě nástrojů pro stanovení cílů. Školení bude zahrnovat přehled nástrojů a strategií včetně nástroje Perceived Efficacy and Goal Setting Tool (PEGS), což je zavedený nástroj pro stanovení cílů pro děti ve věku 5-9 let. Kromě toho bude poskytováno školení o správě kanadského měření výkonnosti povolání (COPM), nejrozšířenějšího nástroje pro stanovení cílů v pediatrické rehabilitaci, který se používá u dětí mladších sedmi let. Vyšetřovatelé představí jednoduché strategie, které pomohou dětem identifikovat cíle a zajistí průběžné zaměření na cíle pomocí principů motivačního rozhovoru, strategií pro hodnocení a rozvíjení vnímané kompetence (self-efficacy) a strategií zpětné vazby na výkon související s cíli, které jsou vhodné pro děti. Terapeuti se budou skládat z dvojic v rámci lokalit, které budou poskytovat podobné intervence podobným dětem, takže léčba a charakteristiky dítěte jiné než intervence pro stanovení cíle budou v každém místě podobné.

Kontrolní skupina - Kontrolní skupina bude zahrnovat obvyklou péči. Výzkum stanovování cílů v pediatrické rehabilitaci v Albertě naznačuje, že obvyklá praxe je velmi variabilní, což často odráží preference terapeuta a nedostatek formalizovaných procesů stanovování cílů. Výzkumy provedené jinde také naznačují, že rehabilitační cíle jsou nedůsledně stanoveny a zdokumentovány a nejsou založeny na teoreticky podložených principech. Nedávná zjištění z naší pilotní práce odhalila, že dodržování našich čtyř principů bylo významným posunem od tradiční praxe, která nekladla důraz na zapojení dětí, pozornost k vlastní účinnosti nebo strategie založené na principech změny chování.

Délka a intenzita léčby pro obě skupiny se budou lišit v závislosti na povaze cílů, léčebných strategiích a preferencích rodiny. Očekává se, že délka léčebného bloku se bude lišit od 3-8 sezení během 2-8 týdnů, což představuje typické klinické variace.

Monitorování věrnosti – Po školení budou vyšetřovatelé sledovat strategie používané terapeuty ENGAGE k vyhodnocení věrnosti léčby před náborem účastníků. Podle potřeby bude terapeutům poskytována zpětná vazba jako součást implementačního plánu, aby se usnadnilo průběžné a konzistentní používání intervenčních strategií. Tato zpětná vazba bude poskytnuta prostřednictvím e-mailu, telefonu nebo Zoomu. Frekvence léčby, intenzita, intervenční strategie a frekvence zpětné vazby a mechanismy budou dokumentovány terapeuty při každém léčebném sezení. U každého účastníka budou sledovány společné zásahy. Nábor a formalizovaný sběr dat začne, jakmile intervenční terapeuti na místě dosáhnou přijatelné úrovně věrnosti definované jako dodržování zásad ENGAGE alespoň v 90 % případů. Vyšetřovatelé budou například sledovat, do jaké míry jsou děti zapojeny do určování svých vlastních cílů a jak často terapeuti používají zpětnou vazbu o výkonu souvisejícím s cílem při každém léčebném sezení. Praxe bude také sledována v kontrolní skupině pomocí otevřeného formuláře, aby se zabránilo kontaminaci z vystavení zásadám ENGAGE. Průběžná dokumentace postupů a monitorování bude sloužit k vyhodnocení potřeby dodatečné nebo odlišné implementační podpory v intervenční skupině a k umožnění srovnání skupinových postupů.

Sběr dat: Identická hodnocení budou provedena 1) na začátku (před léčbou), 2) po léčbě (do 10 dnů) a 3) 3 měsíce po léčbě. Tři měsíce jsou běžným časovým obdobím pro sledování rehabilitačních intervenčních studií, které odráží retenci v časovém rámci přiměřeném pro přisouzení intervence. Vyškolení hodnotitelé, zaslepení k rozdělení do skupin, dokončí opatření s rodinami pomocí Zoomu, aby zohlednili rizika spojená s COVID-19. Vyšetřovatelé zašlou e-mailem kopii všech nástrojů každé rodině a na obrazovce budou stejné nástroje sdílet pomocí funkce Zoom, aby prošli odpověďmi rodiny a dokumentů. Rodinní příslušníci budou zaslepeni vůči všem počátečním reakcím na opatření. Předpokládá se, že mezi skupinami jsou významné rozdíly v primárních a sekundárních výsledcích ve prospěch intervenční skupiny. Vyšetřovatelé předpokládají, že tyto rozdíly budou zachovány i při sledování napříč opatřeními. Všechna výsledná měření budou použita na začátku, po intervenci a při 3měsíčním sledování, a budou je spravovat vyškolení hodnotitelé zaslepení rozdělení do skupin. Všechna měření výsledků jsou zavedenými nástroji a mají silné psychometrické vlastnosti u dětí s postižením a/nebo jejich rodičů.

V souvislosti s touto studií bude provedena ekonomická analýza sestávající z analýzy nákladů a přínosů z pohledu rodiny. Náklady související s ENGAGE ve vztahu k typické péči budou sledovány pomocí dotazníku terapeutického sezení pro obě skupiny. Kromě toho budou celkové náklady vynaložené na dítě během intervence stanoveny vynásobením přímého a nepřímého času (např. dokumentace) terapeuta odpovídající jednotkovou cenou. Pro každou skupinu pak budou vypočítány průměrné náklady na dítě. Náklady z pohledu rodiny budou sledovány pomocí rodičovského dotazníku a výstupy budou kvalita života rodičů a dětí (CarerQol-7D a KIDSCREEN-10).

Analýza: Budou popsány údaje a demografické charakteristiky (např. průměry, standardní odchylky) pro obě skupiny. Skóre změn (po minus před, po sledování minus po) budou shrnuty pro každý výsledek, přičemž změny COPM-P po intervenci budou primární analýzou (otázka 1) a ostatní výsledky jako sekundární analýzy. Pro každé skóre změny a výsledek bude použit shlukově upravený t-test k porovnání průměrného skóre změny mezi skupinami (ENGAGE, kontrola). Pro rozdíl mezi průměrnými skóre skupiny bude uveden interval spolehlivosti. Modely lineární regrese se smíšenými efekty na všechny výsledky budou zahrnovat skupinu a čas (pevné efekty), náhodný efekt terapeuta (pro úpravu shlukování) a náhodný efekt dítěte (pro úpravu opakovaných měření u každého dítěte). Čas bude kategorickou proměnnou, aby bylo možné porovnat doby po a následného sledování s hodnocením před léčbou. K posouzení účinků skupiny bude také zvážena interakce mezi jednotlivými skupinami.

Otázka 2: Pro každý výsledek budou také vyvinuty vícenásobné modely lineární regrese se smíšenými účinky podobné výše uvedeným s dalšími proměnnými místo, místo po skupině jako interakce (k posouzení účinku místa) a dalšími teoreticky důležitými proměnnými (např. věk, rodičovský styl) jako kovariáty. Proměnné budou z modelu postupně odstraněny, pokud je p-hodnota <0,05 a není potřeba pro přizpůsobení modelu. Toto modelování nám umožní posoudit účinky intervencí v přítomnosti důležitých proměnných, které nemusí být vyváženy mezi skupinami randomizací. Tento přístup bude použit, protože mohou existovat určité systematické rozdíly v počtu případů terapeutů. Všechny hlavní analýzy budou založeny na analýze „podle protokolu“, jak je doporučeno pro pragmatické studie. Analýzy provede analytik zaslepený ke skupinovému přiřazení pomocí R pod vedením Dr. Rosychuka.

Otázka 3: Průměrné náklady na dítě a výsledek průměrné efektivity na dítě pro každou skupinu budou reprezentovány v inkrementálním poměru nákladové efektivity (ICER) – poměru rozdílu mezi skupinami v průměrných nákladech na pacienta k rozdílu průměrné efektivity při použití dvě měření kvality života (CarerQol a KIDSCREEN) jako výsledky. Pro testování robustnosti výsledků bude provedena rozsáhlá analýza citlivosti včetně pravděpodobnostní analýzy citlivosti.

Vyhodnocení procesu: Sběr dat bude probíhat před implementací, během a po implementaci, jak je uvedeno níže.

Pre-implementace: Kvantitativní data: Terapeuti vyplní stupnici připravenosti na změnu dotazníku Organizační změny – Klima změny, procesy a měření připravenosti na školení pro ENGAGE. Terapeuti a manažeři vyplní krátký demografický dotazník.

Kvalitativní údaje: V rámci svého školení budou terapeuti ve skupině ENGAGE diskutovat o předpokládaných překážkách tohoto přístupu a také o potenciálních strategiích pro optimalizaci implementace. Tato diskuse bude velmi neformální a bude usnadněna širokými diskusními otázkami. Front-line manažeři se také zúčastní 45minutových rozhovorů (buď po telefonu nebo pomocí Zoomu, podle toho, co je nejvhodnější). Tyto rozhovory budou navrženy tak, aby porozuměly očekávaným překážkám manažerů v přístupu ENGAGE. Všechny rozhovory budou nahrávány a profesionálně přepsány.

Během implementace: Každé dva týdny se budou přes Zoom konat schůzky s terapeuty na každém místě. Tyto rozhovory budou vedeny po telefonu nebo pomocí funkce Zoom, podle preferencí účastníků. Účelem těchto diskusí bude pravidelně posuzovat a dokumentovat překážky a facilitátory implementace. Diskuse bude velmi neformální a bude vycházet z Konsolidovaného rámce pro výzkum implementace (CFIR) a Rámce teoretických domén (TDF). Tyto diskuse budou nahrávány a přepisovány.

Po implementaci: Kvalitativní data: Po implementaci budou vedeny polostrukturované rozhovory s rodiči i dětmi – účastníky (podmínka ENGAGE), terapeuty (stav ENGAGE) a manažery. Rodič a dítě-účastníci budou dotazováni před nebo po hodnocení po implementaci. Terapeuti přidělení do skupiny ENGAGE budou po ukončení terapie (do 14 dnů) individuálně dotazováni buď telefonicky/videozáznamem. Manažeři budou dotazováni krátce poté, co všichni jejich terapeuti dokončí studii. Rámec CFIR byl použit ve spojení s TDF k vytvoření příruček pro rozhovory. Rozhovory (45-60 minut) budou nahrávány a profesionálně přepsány.

Data budou analyzována pomocí indukční tematické analýzy podle 6-fázového rámce Braun & Clarke. Demografické údaje a údaje z dotazníku (připravenost na změnu) od terapeuta budou shrnuty pomocí deskriptivní statistiky. Žurnálování bude použito k zaznamenávání předběžných témat/myšlenek o datech, zkušeností s výzkumným procesem a zdůvodnění pro sběr dat a rozhodnutí o analýze ak usnadnění reflexivity výzkumníků.