Valutazione dell'efficacia della definizione degli obiettivi orientata al bambino nella riabilitazione pediatrica (l'approccio ENGAGE)

SCOPO:

Questo studio pragmatico mira a migliorare i risultati di salute per i bambini con disabilità dello sviluppo neurologico (NDD) utilizzando un nuovo approccio alla definizione degli obiettivi mirato al terapeuta, basato sulla teoria e basato sull'evidenza, l'approccio Enhancing Child Engagement in Goal Setting (ENGAGE). Questo studio include un componente di analisi economica e utilizzo del servizio e un'analisi del processo di implementazione per valutare l'efficacia in termini di costi e sostenere la sostenibilità a lungo termine.

DOMANDE DI RICERCA:

Domanda principale: ENGAGE migliora il coinvolgimento dei bambini nella terapia, le prestazioni relative agli obiettivi (risultato primario), le capacità funzionali, la partecipazione a casa, a scuola e/o nella comunità e la qualità della vita del bambino e del caregiver rispetto all'attuale standard di cura?

Domande secondarie: 1) Quali fattori obiettivo, bambino, famiglia e terapeuta mediano e/o moderano gli effetti di ENGAGE sui risultati dell'intervento di cui sopra? e 2) ENGAGE migliora l'efficacia in termini di costi dal punto di vista dei genitori e l'efficienza dell'erogazione dei servizi rispetto all'attuale standard di assistenza?

METODOLOGIA/STRATEGIA DI ATTUAZIONE E VALUTAZIONE:

Disegno dello studio: questo studio utilizzerà un pragmatico disegno di sperimentazione controllata randomizzata a grappolo (RCT) con terapisti randomizzati in uno dei due gruppi; il gruppo di intervento ENGAGE o il consueto gruppo di controllo assistenziale. L'RCT sarà uno studio in sei centri con due gruppi (formazione ENGAGE assente/presente) con due periodi di valutazione post-intervento (immediato post-trattamento e follow-up a 3 mesi). La sperimentazione si svolgerà all'interno di centri di riabilitazione pediatrica pubblici stabiliti in Alberta. Un'analisi economica consistente in un'analisi costi-benefici dal punto di vista dei genitori e un confronto dei costi di utilizzo del servizio sarà condotta in collaborazione con l'RCT. Per facilitare un'implementazione più diffusa, sarà condotta una valutazione qualitativa del processo per delineare le componenti centrali rispetto a quelle periferiche dell'intervento e le prospettive del terapeuta, del bambino e del genitore sulle caratteristiche contestuali che hanno influenzato l'implementazione.

Campione: la dimensione del campione sarà di 96 bambini (12 terapisti come cluster per gruppo e 4 bambini per terapista) in sei siti. Sulla base del lavoro pilota, si prevede che l'abbandono del bambino dal periodo pre-post intervento sarà minimo (vale a dire, meno del 5%). Un punteggio di cambiamento target di 2,0, un cambiamento clinicamente significativo sulla COPM (outcome primario), con una deviazione standard di 2,75 corrisponde a una dimensione dell'effetto di 0,723 per il confronto delle medie. Una dimensione del campione di 96 ci consentirà di rilevare una dimensione dell'effetto di almeno 0,682 nell'esito primario (valutazione delle prestazioni COPM) con alfa=0,05 e potenza dell'80% assumendo una correlazione intra-cluster (ICC) di 0,1 utilizzando un test a due code , cluster adjusted, t-test per il confronto delle medie. I ricercatori hanno selezionato un ICC di 0,1 sulla base dei risultati di un precedente RCT a grappolo con bambini con paralisi cerebrale (ICC tra 0,08 e 0,13). Poiché l'attrito del terapeuta è possibile per tutta la durata dello studio, i ricercatori hanno progettato la strategia di campionamento in modo che una dimensione del cluster di 11 fornisca ancora l'80% di potenza per rilevare una dimensione dell'effetto di 0,716, al di sotto della nostra dimensione dell'effetto target. Le dimensioni dell'effetto più piccole saranno rilevabili se l'ICC è inferiore a 0,1. La dimensione del campione è stata aggiustata da 88 a 96 per consentire una perdita dell'8% al follow-up (1 terapista, 4 bambini per gruppo). Gli investigatori non prevedono problemi di conservazione per le valutazioni di base e post-intervento (periodo di valutazione primaria). La probabilità di perdita al follow-up può aumentare alla valutazione del follow-up a 3 mesi. La nostra stima della perdita al follow-up si basa sulla nostra esperienza con prove con bambini con disabilità.

Reclutamento: oltre 18 mesi, i bambini (n=96) saranno reclutati in sequenza da 24 terapisti provenienti da sei centri di riabilitazione pediatrica dell'Alberta (4 bambini per terapista). Gli investigatori hanno confermato i siti partner, che ritengono che questi numeri siano fattibili in base al numero di terapisti e ai casi tipici nei loro programmi e alla nostra precedente esperienza nella raccolta di dati pilota. I terapisti dello studio identificheranno i potenziali partecipanti che stanno per vedere per una terapia regolare. I terapisti forniranno alle famiglie un tablet con un video dei ricercatori che introducono lo studio e li invitano a partecipare (vedere la sceneggiatura del video nella sezione documentazione), oppure invieranno via e-mail il collegamento del video alle famiglie che stanno ricevendo servizi virtualmente a causa delle restrizioni COVID 19. I genitori possono acconsentire alla partecipazione tramite un modulo online (REDCap) o richiedere ulteriori informazioni firmando il modulo delle informazioni di contatto. Le informazioni di contatto saranno fornite ai ricercatori se i genitori firmano uno di questi due moduli. Se i genitori richiedono ulteriori informazioni, verranno contattati e se interessati a partecipare dopo una discussione sullo studio, verrà ottenuto il consenso (audioregistrato). Il consenso del bambino sarà ottenuto dal terapista del trattamento alla successiva visita terapeutica o sarà ottenuto anche per telefono. Gli investigatori useranno l'opzione più fattibile come suggerito dai genitori. Alcuni bambini non saranno in grado di verbalizzare il consenso per telefono. Se i genitori non desiderano partecipare, il trattamento con i loro terapisti continuerà come di consueto.

Randomizzazione: verrà utilizzata una sequenza di randomizzazione a blocchi permutati generata dal computer che utilizza il sito come variabile di stratificazione per assegnare 24 OT e PT in 6 siti all'ENGAGE o al gruppo di controllo per garantire gruppi equilibrati. La randomizzazione bloccata per sito faciliterà la coerenza degli interventi terapeutici e delle caratteristiche del bambino tra i gruppi, ad eccezione di ENGAGE nel braccio di intervento. Se partecipano terapisti all'interno di più di un programma in un sito, anche i terapisti saranno randomizzati per programma. La sequenza di randomizzazione verrà caricata su REDCap per consentire la randomizzazione online centralizzata. La randomizzazione dei terapisti (e non dei bambini) ridurrà la contaminazione nel consueto gruppo di pratica (vale a dire, in modo che ai terapisti non venga chiesto di passare tra l'intervento e le consuete pratiche di cura) e il blocco per sede faciliterà la distribuzione equa del gruppo relativa agli interventi terapeutici (ad es. della terapia) e le caratteristiche del bambino (ad es. età, diagnosi). Il Dr. Rosychuk (co-candidato) genererà la sequenza di randomizzazione e un assistente di ricerca indipendente non associato allo studio condurrà la randomizzazione in cieco.

Gruppi di studio: Gruppo di intervento - I terapisti riceveranno una formazione sul nostro approccio alla definizione degli obiettivi basato sui principi e sulle strategie nella cassetta degli attrezzi per la definizione degli obiettivi. La formazione includerà una panoramica di strumenti e strategie tra cui il PEGS (Perceived Efficacy and Goal Setting Tool), che è uno strumento consolidato per la definizione degli obiettivi per i bambini di età compresa tra 5 e 9 anni. Inoltre, verrà fornita formazione sulla somministrazione della Canadian Occupational Performance Measure (COPM), lo strumento di definizione degli obiettivi più utilizzato nella riabilitazione pediatrica che è stato utilizzato con bambini di appena sette anni. Gli investigatori introdurranno semplici strategie per assistere i bambini nell'identificazione degli obiettivi e per garantire un'attenzione costante agli obiettivi utilizzando i principi del colloquio motivazionale, strategie per valutare e coltivare la competenza percepita (autoefficacia) e strategie di feedback a misura di bambino sulle prestazioni relative agli obiettivi. I terapisti saranno composti da coppie all'interno di siti che forniscono interventi simili a bambini simili in modo che il trattamento e le caratteristiche del bambino diverse dall'intervento di definizione degli obiettivi siano simili all'interno di ciascun sito.

Gruppo di controllo - Il gruppo di controllo comprenderà le cure abituali. La ricerca sulla definizione degli obiettivi nella riabilitazione pediatrica in Alberta suggerisce che la pratica abituale è molto variabile, spesso riflettendo la preferenza del terapeuta e la mancanza di processi di definizione degli obiettivi formalizzati. La ricerca condotta altrove suggerisce anche che gli obiettivi della riabilitazione sono stabiliti e documentati in modo incoerente e non basati su principi teoricamente informati. Recenti scoperte del nostro lavoro pilota hanno rivelato che l'adesione ai nostri quattro principi è stato un cambiamento significativo rispetto alla pratica tradizionale che non enfatizzava il coinvolgimento del bambino, l'attenzione all'autoefficacia o strategie basate sui principi del cambiamento comportamentale.

La durata e l'intensità del trattamento per entrambi i gruppi differiranno in base alla natura degli obiettivi, alle strategie di trattamento e alle preferenze familiari. Si prevede che la durata del blocco del trattamento varierà da 3-8 sessioni in 2-8 settimane, rappresentando la tipica variazione clinica.

Monitoraggio della fedeltà - Dopo la formazione, i ricercatori seguiranno le strategie utilizzate dai terapisti ENGAGE per valutare la fedeltà del trattamento prima di reclutare i partecipanti. Il feedback verrà fornito secondo necessità ai terapisti come parte del piano di implementazione per facilitare l'uso continuo e coerente delle strategie di intervento. Questo feedback verrà fornito tramite e-mail, telefono o Zoom. La frequenza del trattamento, l'intensità, le strategie di intervento e la frequenza e i meccanismi di feedback saranno documentati dai terapisti in ogni sessione di trattamento. I co-interventi saranno monitorati per ciascun partecipante. Il reclutamento e la raccolta di dati formalizzati inizieranno una volta che i terapisti di intervento presso il sito raggiungeranno un livello accettabile di fedeltà definito come adesione ai principi ENGAGE almeno il 90% delle volte. Ad esempio, gli investigatori monitoreranno la misura in cui i bambini sono coinvolti nell'identificazione dei propri obiettivi e la frequenza con cui i terapeuti utilizzano il feedback sulle prestazioni relative agli obiettivi in ​​​​ogni sessione di trattamento. Le pratiche saranno inoltre monitorate nel gruppo di controllo utilizzando un modulo a risposta aperta per prevenire la contaminazione dovuta all'esposizione ai principi ENGAGE. La documentazione in corso delle pratiche e del monitoraggio sarà utilizzata per valutare la necessità di un supporto aggiuntivo o diverso all'implementazione nel gruppo di intervento e per consentire il confronto delle pratiche del gruppo.

Raccolta dei dati: valutazioni identiche saranno condotte a 1) basale (pre-trattamento), 2) post-trattamento (entro 10 giorni) e 3) a 3 mesi post-trattamento. Tre mesi è un periodo di tempo comune per il follow-up per gli studi sull'intervento riabilitativo che riflette la conservazione entro un lasso di tempo ragionevole da attribuire all'intervento. I valutatori addestrati, ciechi rispetto all'allocazione di gruppo, completeranno le misure con le famiglie utilizzando Zoom per tenere conto dei rischi associati a COVID-19. Gli investigatori invieranno via e-mail una copia di tutti gli strumenti a ciascuna famiglia e condivideranno gli stessi strumenti utilizzando Zoom per esaminare le risposte della famiglia e del documento. I membri della famiglia saranno all'oscuro di tutte le risposte iniziali sulle misure. Si ipotizzano differenze significative tra i gruppi a favore del gruppo di intervento sugli esiti primari e secondari. I ricercatori ipotizzano che queste differenze saranno mantenute al follow-up attraverso le misure. Tutte le misure di esito saranno utilizzate al basale, dopo l'intervento e al follow-up di 3 mesi, amministrato da valutatori addestrati ciechi all'assegnazione del gruppo. Tutte le misure di esito sono strumenti consolidati e hanno forti proprietà psicometriche con i bambini con disabilità e/o i loro genitori.

Un'analisi economica consistente in un'analisi costi-benefici dal punto di vista della famiglia sarà condotta in concomitanza con questo studio. I costi relativi a ENGAGE relativi all'assistenza tipica saranno monitorati utilizzando un questionario sulla sessione di terapia per entrambi i gruppi. Inoltre, i costi totali sostenuti per bambino durante l'intervento saranno determinati moltiplicando il tempo diretto e indiretto del terapeuta (ad esempio, documentazione) per un prezzo unitario corrispondente. Verrà quindi calcolato il costo medio per bambino per ciascun gruppo. I costi dal punto di vista della famiglia saranno monitorati utilizzando un questionario per i genitori e i risultati saranno la qualità della vita di genitori e figli (CarerQol-7D e KIDSCREEN-10).

Analisi: verranno descritti i dati e le caratteristiche demografiche (ad esempio, medie, deviazioni standard) per entrambi i gruppi. I punteggi delle modifiche (post meno pre, follow-up meno post) saranno riassunti per ciascun risultato, con le modifiche COPM-P dopo l'intervento come analisi primaria (domanda 1) e gli altri risultati come analisi secondarie. Per ogni punteggio di cambiamento e risultato, verrà utilizzato un test t aggiustato per cluster per confrontare il punteggio di cambiamento medio tra i gruppi (ENGAGE, controllo). Verrà riportato un intervallo di confidenza per la differenza tra i punteggi medi del gruppo. I modelli di regressione lineare con effetti misti su tutti i risultati includeranno il gruppo e il tempo (effetti fissi), un effetto casuale del terapeuta (per adattarsi al raggruppamento) e un effetto casuale del bambino (per adattarsi a misure ripetute su ciascun bambino). Il tempo sarà una variabile categorica in modo che i tempi post e follow-up possano essere confrontati con le valutazioni pre-trattamento. Verrà presa in considerazione anche un'interazione tempo per gruppo per valutare gli effetti del gruppo.

Domanda 2: Verranno sviluppati anche modelli di regressione lineare multipla con effetti misti simili a quanto sopra per ciascun risultato con le variabili aggiuntive di sito, sito per gruppo come interazione (per valutare l'effetto del sito) e altre variabili teoricamente importanti (ad esempio, abilità cognitive, età, stile genitoriale) come covariate. Le variabili verranno eliminate dal modello una alla volta se il valore p è <0,05 e non è necessario per l'adattamento del modello. Questa modellazione ci consentirà di valutare gli effetti degli interventi in presenza di variabili importanti che potrebbero non essere bilanciate tra i gruppi mediante randomizzazione. Questo approccio verrà utilizzato poiché potrebbero esserci alcune differenze sistematiche nel carico di lavoro del terapeuta. Tutte le analisi principali si baseranno sull'analisi "come da protocollo", come raccomandato per le prove pragmatiche. Le analisi saranno eseguite da un analista cieco all'assegnazione di gruppo utilizzando R, diretto dal Dr. Rosychuk.

Domanda 3: Il costo medio per bambino e il risultato medio di efficacia per bambino per ciascun gruppo saranno rappresentati in un rapporto costo-efficacia incrementale (ICER) - il rapporto tra la differenza tra i gruppi nel costo medio per paziente e la differenza nell'efficacia media utilizzando le due misure di qualità della vita (CarerQol e KIDSCREEN) come risultati. Verrà effettuata un'ampia analisi di sensibilità, inclusa l'analisi di sensibilità probabilistica, per testare la solidità dei risultati.

Valutazione del processo: la raccolta dei dati avverrà prima dell'implementazione, durante e dopo l'implementazione, come descritto di seguito.

Pre-implementazione: dati quantitativi: i terapisti completeranno la scala di prontezza al cambiamento del questionario sul cambiamento organizzativo - Misurazione del clima di cambiamento, dei processi e della prontezza durante la sessione di formazione per ENGAGE. Terapisti e manager completeranno un breve questionario demografico.

Dati qualitativi: come parte della loro formazione, i terapisti del gruppo ENGAGE discuteranno gli ostacoli previsti a questo approccio così come le potenziali strategie per ottimizzare l'implementazione. Questa discussione sarà molto informale e facilitata da ampie domande di discussione. I manager di prima linea parteciperanno anche a interviste di 45 minuti (per telefono o Zoom a seconda di ciò che è più conveniente). Queste interviste saranno progettate per comprendere gli ostacoli previsti dai manager all'approccio ENGAGE. Tutte le interviste saranno audioregistrate e trascritte professionalmente.

Durante l'implementazione: gli incontri bisettimanali saranno condotti su Zoom con i terapisti in ciascun sito. Queste interviste saranno condotte per telefono o Zoom, in base alle preferenze dei partecipanti. Lo scopo di queste discussioni sarà quello di valutare e documentare regolarmente gli ostacoli ei facilitatori all'attuazione. La discussione sarà molto informale e informata dal Consolidated Framework for Implementation Research (CFIR) e dal Theoretical Domains Framework (TDF). Queste discussioni saranno audio-registrate e trascritte.

Post-implementazione: dati qualitativi: le interviste semi-strutturate saranno condotte post-implementazione sia con i genitori che con i bambini partecipanti (condizione ENGAGE), terapisti (condizione ENGAGE) e dirigenti. Genitori e bambini partecipanti saranno intervistati prima o dopo la loro valutazione post-implementazione. I terapisti assegnati al gruppo ENGAGE saranno intervistati individualmente per telefono/video dopo il completamento della terapia (entro 14 giorni). I manager saranno intervistati poco dopo che tutti i loro terapisti avranno completato lo studio. Il framework CFIR è stato utilizzato insieme al TDF per sviluppare le guide per le interviste. Le interviste (45-60 minuti) saranno audioregistrate e trascritte professionalmente.

I dati saranno analizzati utilizzando l'analisi tematica induttiva seguendo la struttura in 6 fasi di Braun & Clarke. I dati demografici e i dati del questionario (disponibilità al cambiamento) del terapeuta saranno riassunti utilizzando statistiche descrittive. Il journaling verrà utilizzato per registrare temi/idee preliminari sui dati, esperienze nel processo di ricerca e motivazioni per la raccolta dei dati e le decisioni di analisi, e per facilitare la riflessività del ricercatore.