Evaluering af effektiviteten af ​​børneorienteret målsætning i pædiatrisk rehabilitering (ENGAGE-tilgangen)

FORMÅL:

Dette pragmatiske forsøg har til formål at forbedre sundhedsresultaterne for børn med neuroudviklingshandicap (NDD) ved hjælp af en ny terapeut-målrettet, teoridrevet, evidensbaseret tilgang til målsætning, Enhancing Child Engagement in Goal Setting (ENGAGE)-tilgangen. Denne undersøgelse omfatter en økonomisk analyse og serviceudnyttelseskomponent og en implementeringsprocesanalyse for at evaluere omkostningseffektivitet og for at understøtte langsigtet bæredygtighed.

FORSKNINGSSPØRGSMÅL:

Primært spørgsmål: Forbedrer ENGAGE børns engagement i terapi, målrelaterede præstationer (primært resultat), funktionelle evner, deltagelse i hjemmet, skolen og/eller lokalsamfundet og børns og omsorgspersoners livskvalitet sammenlignet med den nuværende standard for pleje?

Sekundære spørgsmål: 1) Hvilke mål-, barn-, familie- og terapeutfaktorer medierer og/eller modererer virkningerne af ENGAGE på ovenstående interventionsresultater? og 2) Forbedrer ENGAGE omkostningseffektiviteten set ud fra forældrenes perspektiv og effektiviteten af ​​serviceydelsen sammenlignet med den nuværende standard for pleje?

METODOLOGI/IMPLEMENTERINGSSTRATEGI OG EVALUERING:

Undersøgelsesdesign: Denne undersøgelse vil bruge et pragmatisk, cluster randomiseret kontrolleret forsøg (RCT) design med terapeuter randomiseret til en af ​​to grupper; ENGAGE interventionsgruppen eller den sædvanlige kontrolgruppe. RCT'en vil være et forsøg på seks steder med to grupper (ENGAGE-træning fraværende/til stede) med to perioder med vurdering efter intervention (umiddelbar efterbehandling og 3-måneders opfølgning). Forsøget vil finde sted på etablerede offentlige pædiatriske rehabiliteringssteder i Alberta. En økonomisk analyse bestående af en cost-benefit-analyse fra forældres perspektiv og en sammenligning af omkostningerne ved serviceudnyttelse vil blive udført i forbindelse med RCT. For at lette en mere udbredt implementering vil der blive udført en kvalitativ procesevaluering for at afgrænse kerne versus perifere komponenter i interventionen og terapeutens, barnets og forældrenes perspektiver på de kontekstuelle træk, der påvirkede implementeringen.

Stikprøve: Stikprøvestørrelsen vil være 96 børn (12 terapeuter som klynger pr. gruppe og 4 børn pr. terapeut) på seks steder. Baseret på pilotarbejdet forventes det, at børns frafald fra den præ-post interventionsperiode vil være minimalt (dvs. mindre end 5%). En målændringsscore på 2,0, en klinisk signifikant ændring på COPM (primært resultat), med en standardafvigelse på 2,75 svarer til en effektstørrelse på 0,723 for sammenligning af middelværdier. En stikprøvestørrelse på 96 vil gøre os i stand til at detektere en effektstørrelse på mindst 0,682 i det primære resultat (COPM-performancevurdering) med alfa=0,05 og 80 % effekt under forudsætning af en intra-klynge-korrelation (ICC) på 0,1 ved hjælp af en tosidet , cluster justeret, t-test til sammenligning af middelværdier. Efterforskerne har valgt en ICC på 0,1 baseret på resultater fra en tidligere klynge RCT med børn med cerebral parese (ICCs mellem 0,08 og 0,13). Da terapeutens nedslidning er mulig i løbet af undersøgelsen, har efterforskerne designet prøveudtagningsstrategien således, at en klyngestørrelse på 11 stadig ville give 80 % kraft til at detektere en effektstørrelse på 0,716, under vores måleffektstørrelse. Mindre effektstørrelser vil kunne detekteres, hvis ICC er mindre end 0,1. Stikprøvestørrelsen er blevet justeret fra 88 til 96 for at tillade et tab på 8 % til opfølgning (1 terapeut, 4 børn pr. gruppe). Efterforskerne forventer ikke tilbageholdelsesproblemer for baseline- og post-interventionsvurderingerne (primær evalueringsperiode). Sandsynligheden for tab ved opfølgning kan stige ved 3-måneders opfølgningsvurderingen. Vores skøn over tab ved opfølgning er baseret på vores erfaringer med forsøg med børn med handicap.

Rekruttering: Over 18 måneder vil børn (n=96) sekventielt blive rekrutteret af 24 terapeuter fra seks pædiatriske rehabiliteringssteder i Alberta (4 børn pr. terapeut). Efterforskerne har bekræftet partnerwebsteder, som mener, at disse tal er mulige baseret på antallet af terapeuter og typiske caseloads i deres programmer og vores tidligere erfaring med at indsamle pilotdata. Studieterapeuter vil identificere potentielle deltagere, som de er ved at se til regelmæssig terapi. Terapeuter vil give familier en tablet med en video af forskerne, der introducerer undersøgelsen og inviterer dem til at deltage (se videomanuskriptet i dokumentationssektionen), eller de vil e-maile videolinket til familier, der modtager tjenester nærmest på grund af COVID 19-restriktioner. Forældre kan enten give samtykke til at deltage gennem en onlineformular (REDCap) eller anmode om yderligere oplysninger ved at underskrive kontaktinformationsformularen. Kontaktoplysninger vil blive givet til forskerne, hvis forældre underskriver en af ​​disse to formularer. Hvis forældre anmoder om yderligere oplysninger, vil de blive kontaktet, og hvis de er interesserede i at deltage efter en diskussion om undersøgelsen, indhentes samtykke (lydoptaget). Barnesamtykke indhentes af behandlingsterapeuten ved næste terapibesøg eller vil også blive indhentet over telefonen. Efterforskerne vil bruge den mest mulige løsning som foreslået af forældrene. Nogle børn vil ikke være i stand til at udtrykke samtykke over telefonen. Hvis forældre ikke ønsker at deltage, fortsætter behandlingen med deres behandlere som normalt.

Randomisering: En computergenereret randomiseringssekvens med permuteret blok, der bruger site som en stratificeringsvariabel, vil blive brugt til at allokere 24 OT'er og PT'er på tværs af 6 steder til ENGAGE- eller kontrolgruppen for at sikre afbalancerede grupper. Blokeret randomisering efter sted vil lette sammenhængen af ​​terapiinterventioner og børns karakteristika mellem grupper med undtagelse af ENGAGE i interventionsarmen. Hvis terapeuter inden for mere end ét program på et sted deltager, vil terapeuter også blive randomiseret efter program. Randomiseringssekvensen vil blive uploadet til REDCap for at muliggøre centraliseret, online randomisering. Randomisering af terapeuter (og ikke børn) vil mindske kontaminering i den sædvanlige praksisgruppe (dvs. så terapeuter ikke bliver bedt om at gå mellem intervention og sædvanlig plejepraksis), og blokering efter sted vil lette ligelig gruppefordeling relateret til terapiinterventioner (f.eks. typer terapi) og barnets karakteristika (f.eks. alder, diagnose). Dr. Rosychuk (medansøger) vil generere randomiseringssekvensen, og en uafhængig forskningsassistent, der ikke er tilknyttet forsøget, vil udføre blind randomisering.

Studiegrupper: Interventionsgruppe - Terapeuter vil modtage træning i vores principbaserede målsætningstilgang og strategier i målsætningsværktøjskassen. Træningen vil omfatte et overblik over værktøjer og strategier, herunder Perceived Efficacy and Goal Setting Tool (PEGS), som er et etableret målsætningsværktøj for børn i alderen 5-9. Derudover vil der blive givet træning i administrationen af ​​den canadiske Occupational Performance Measure (COPM), det mest udbredte målsætningsværktøj inden for pædiatrisk rehabilitering, der er blevet brugt med børn helt ned til syv år. Efterforskerne vil introducere simple strategier til at hjælpe børn med at identificere mål og for at sikre løbende fokus på mål ved hjælp af principper for motiverende samtaler, strategier til at vurdere og pleje oplevet kompetence (self-efficacy) og børnevenlige feedbackstrategier om målrelateret præstation. Terapeuter vil bestå af par inden for steder, der yder lignende interventioner til lignende børn, således at behandling og barnets egenskaber ud over den målsætningsintervention vil være ens inden for hvert sted.

Kontrolgruppe - Kontrolgruppen vil omfatte sædvanlig pleje. Forskning i målsætning i pædiatrisk rehabilitering i Alberta tyder på, at sædvanlig praksis er meget varierende, hvilket ofte afspejler terapeutens præference og mangel på formaliserede målsætningsprocesser. Forskning udført andre steder tyder også på, at rehabiliteringsmål er inkonsekvent etableret og dokumenteret og ikke baseret på teoretisk informerede principper. Nylige resultater fra vores pilotarbejde afslørede, at overholdelse af vores fire principper var et væsentligt skift fra traditionel praksis, der ikke lagde vægt på børns engagement, opmærksomhed på selveffektivitet eller strategier baseret på principper for adfærdsændring.

Behandlingsvarighed og intensitet for begge grupper vil variere baseret på arten af ​​mål, behandlingsstrategier og familiepræferencer. Det forventes, at behandlingsbloklængderne vil variere fra 3-8 sessioner over 2-8 uger, hvilket repræsenterer typisk klinisk variation.

Troskabsmonitorering- Efter træningen vil efterforskerne spore de strategier, der anvendes af ENGAGE-terapeuter til at evaluere behandlingens troskab inden rekruttering af deltagere. Der vil blive givet feedback efter behov til terapeuter som en del af implementeringsplanen for at lette løbende og konsekvent brug af interventionsstrategierne. Denne feedback vil blive givet via e-mail, telefon eller Zoom. Behandlingshyppighed, intensitet, interventionsstrategier og feedbackfrekvens og -mekanismer vil blive dokumenteret af terapeuter ved hver behandlingssession. Co-interventioner vil blive overvåget for hver deltager. Rekruttering og formaliseret dataindsamling vil begynde, når interventionsterapeuter på stedet opnår et acceptabelt niveau af troskab defineret som overholdelse af ENGAGE-principperne mindst 90 % af tiden. For eksempel vil efterforskerne overvåge, i hvor høj grad børn er involveret i at identificere deres egne mål, og hvor ofte terapeuter bruger feedback på målrelateret præstation ved hver behandlingssession. Praksis vil også blive overvåget i kontrolgruppen ved hjælp af en åben formular for at forhindre kontaminering fra eksponering for ENGAGE-principperne. Løbende dokumentation af praksis og overvågning vil blive brugt til at evaluere behovet for yderligere eller anderledes implementeringsstøtte i interventionsgruppen og for at muliggøre sammenligning af gruppepraksis.

Dataindsamling: Identiske vurderinger vil blive udført ved 1) baseline (før-behandling), 2) efterbehandling (inden for 10 dage) og 3) 3 måneder efter behandling. Tre måneder er en almindelig tidsperiode for opfølgning af rehabiliteringsinterventionsstudier, der afspejler fastholdelse inden for en tidsramme, der er rimelig at tilskrive interventionen. Uddannede bedømmere, blindet over for gruppetildeling, vil fuldføre foranstaltningerne med familier, der bruger Zoom til at tage højde for risici forbundet med COVID-19. Efterforskerne vil e-maile en kopi af alle værktøjer til hver familie, og skærmen deler de samme værktøjer ved hjælp af Zoom til at gennemgå familien og dokumentere svar. Familiemedlemmer vil blive blindet over for alle indledende svar på foranstaltningerne. Det antages at være signifikant mellem gruppeforskelle til fordel for interventionsgruppen på de primære og sekundære resultater. Efterforskerne antager, at disse forskelle vil blive opretholdt ved opfølgning på tværs af foranstaltninger. Alle resultatmål vil blive brugt ved baseline, post-intervention og ved 3-måneders opfølgning, administreret af uddannede bedømmere, der er blindet for gruppetildeling. Alle resultatmål er etablerede værktøjer og har stærke psykometriske egenskaber med børn med handicap og/eller deres forældre.

En økonomisk analyse bestående af en cost-benefit-analyse ud fra et familieperspektiv vil blive gennemført i forbindelse med dette forsøg. Omkostninger relateret til ENGAGE i forhold til typisk pleje vil blive sporet ved hjælp af et spørgeskema til terapisessioner for begge grupper. Derudover vil de samlede omkostninger pr. barn under interventionen blive bestemt ved at gange terapeutens direkte og indirekte (f.eks. dokumentation) tid med en tilsvarende enhedspris. Gennemsnitlig pris pr. barn vil derefter blive beregnet for hver gruppe. Omkostninger fra et familieperspektiv vil blive sporet ved hjælp af et forældrespørgeskema, og resultaterne vil være forældres og børns livskvalitet (CarerQol-7D og KIDSCREEN-10).

Analyse: Data og demografiske karakteristika vil blive beskrevet (f.eks. middelværdier, standardafvigelser) for begge grupper. Ændringsscore (post minus pre, follow-up minus post) vil blive opsummeret for hvert resultat, med COPM-P ændringer efter intervention som den primære analyse (Spørgsmål 1) og de øvrige resultater som sekundære analyser. For hver ændringsscore og -resultat vil en klyngejusteret t-test blive brugt til at sammenligne gennemsnitlig ændringsscore mellem grupper (ENGAGE, kontrol). Et konfidensinterval vil blive rapporteret for forskellen mellem gruppegennemsnitsscore. Blandede effekter lineære regressionsmodeller på alle udfald vil omfatte gruppe og tid (faste effekter), en terapeutisk tilfældig effekt (for at justere for clustering) og en børnetilfældig effekt (for at justere for gentagne mål på hvert barn). Tid vil være en kategorisk variabel, således at post- og opfølgningstider kan sammenlignes med vurderinger før behandling. En tid for gruppeinteraktion vil også blive overvejet for at vurdere effekterne af gruppen.

Spørgsmål 2: Blandede effekter multiple lineære regressionsmodeller svarende til ovenstående vil også blive udviklet for hvert udfald med de yderligere variabler site, site for group som en interaktion (for at vurdere site effekt) og andre teoretisk vigtige variabler (f.eks. kognitive evner, alder, forældrestil) som kovariater. Variabler vil blive slettet fra modellen én ad gangen, hvis p-værdien er <0,05 og ikke er nødvendig for modeltilpasning. Denne modellering vil give os mulighed for at vurdere virkningerne af interventionerne ved tilstedeværelse af vigtige variabler, som muligvis ikke balanceres på tværs af grupper ved randomisering. Denne tilgang vil blive brugt, da der kan være nogle systematiske forskelle i terapeutens caseload. Alle hovedanalyser vil være baseret på 'i henhold til protokol'-analyse, som anbefalet til pragmatiske forsøg. Analyser vil blive udført af en analytiker, der er blindet for gruppeopgaver ved hjælp af R, instrueret af Dr. Rosychuk.

Spørgsmål 3: Gennemsnitlig omkostning pr. barn og det gennemsnitlige effektivitetsresultat pr. barn for hver gruppe vil være repræsenteret i et inkrementelt omkostningseffektivitetsforhold (ICER) - forholdet mellem forskellen mellem grupper i gennemsnitlig omkostning pr. patient og forskellen i gennemsnitlig effektivitet vha. de to livskvalitetsmål (CarerQol og KIDSCREEN) som resultater. Omfattende følsomhedsanalyse, herunder probabilistisk følsomhedsanalyse, vil blive udført for at teste resultaternes robusthed.

Procesevaluering: Dataindsamling vil finde sted før implementering, under og efter implementering, som beskrevet nedenfor.

Præ-implementering: Kvantitative data: Terapeuter vil fuldføre skalaen for forandringsparathed i spørgeskemaet om organisationsændringer - Forandringers klima, processer og parathed ved træningssessionen for ENGAGE. Terapeuter og ledere vil udfylde et kort demografisk spørgeskema.

Kvalitative data: Som en del af deres træning vil terapeuter i ENGAGE-gruppen diskutere forventede barrierer for denne tilgang samt potentielle strategier til at optimere implementeringen. Denne diskussion vil være meget uformel og lettet af brede diskussionsspørgsmål. Frontlinjeledere vil også deltage i 45-minutters interviews (enten over telefonen eller Zoom afhængigt af, hvad der er mest praktisk). Disse interviews vil blive designet til at forstå ledernes forventede barrierer for ENGAGE-tilgangen. Alle interviews vil blive lydoptaget og professionelt transskriberet.

Under implementering: To-ugentlige møder vil blive gennemført over Zoom med terapeuterne på hvert sted. Disse interviews vil blive gennemført via telefon eller Zoom, baseret på deltagernes præferencer. Formålet med disse diskussioner vil være regelmæssigt at vurdere og dokumentere barrierer og facilitatorer for implementering. Diskussionen vil være meget uformel og informeret af Consolidated Framework for Implementation Research (CFIR) og Theoretical Domains Framework (TDF). Disse diskussioner vil blive lydoptaget og transskriberet.

Post-implementering: Kvalitative data: Semi-strukturerede interviews vil blive gennemført efter implementering med både forældre og børnedeltagere (ENGAGE tilstand), terapeuter (ENGAGE tilstand) og ledere. Forældre og børn-deltagere vil blive interviewet før eller efter deres post-implementering vurdering. Terapeuter, der er tildelt ENGAGE-gruppen, vil blive interviewet individuelt enten over telefon/video efter afslutningen af ​​terapien (inden for 14 dage). Ledere vil blive interviewet kort efter, at alle deres terapeuter har afsluttet undersøgelsen. CFIR-rammen blev brugt i forbindelse med TDF til at udvikle interviewguiderne. Interviews (45-60 minutter) vil blive lydoptaget og professionelt transskriberet.

Data vil blive analyseret ved hjælp af induktiv tematisk analyse efter Braun & Clarkes 6-fasede ramme. Demografiske data og spørgeskemadata (omstillingsparathed) fra terapeuten vil blive opsummeret ved hjælp af beskrivende statistik. Journalisering vil blive brugt til at registrere foreløbige temaer/ideer om dataene, erfaringer i forskningsprocessen og begrundelse for dataindsamling og analysebeslutninger og til at lette forskerens refleksivitet.