Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie pro zjištění optimální dávky N-acetylcysteinu u pacientů s myeloproliferativními novotvary

6. března 2026 aktualizováno: Angela G. Fleischman, University of California, Irvine
Jedná se o studii fáze I/II hodnotící optimální dávku N-acetylcysteinu (N-AC) u pacientů s myeloproliferativními novotvary (MPN).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je otevřená klinická studie fáze I/II určující optimální biologickou dávku (OBD) N-acetylcysteinu u subjektů s myeloproliferativními novotvary. Jedná se o subjekty s diagnózou esenciální trombocytémie (ET), polycythemia vera (PV) nebo myelofibrózy (MF).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
27

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: University of California Irvine Medical Center

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Angela Fleischman, MD, PhD
  • Telefonní číslo: (714) 456-8000
  • E-mail: agf@hs.uci.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92617
        • Nábor
        • University of California, Irvine
        • Kontakt:
          • Angela G Fleischman, MD PhD
          • Telefonní číslo: (949) 999-2400
          • E-mail: agf@uci.edu
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Aktivní, ne nábor
        • Chao Family Comprehensive Cancer Center, University of California, Irvine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • ≥18 let
  • mít diagnózu esenciální trombocytémie (ET), polycythemia vera (PV) nebo myelofibrózy (MF) podle kritérií WHO z roku 2016
  • Neužíval interferon-alfa nebo inhibitor JAK (jako je ruxolitinib nebo fedratinib) k léčbě MPN v posledních 28 dnech před zařazením.
  • Může pokračovat v současné léčbě MPN, včetně aspirinu, hydroxyurey nebo anagrelidu. Terapeutické flebotomie by měly pokračovat podle obvyklého režimu pacienta.
  • Neužíval N-acetylcystein (N-AC) nebo přípravky obsahující N-AC v posledních 28 dnech před zařazením.
  • Výchozí skóre MPN-TSS ≥ 10 v době zápisu.
  • Počet periferních výbuchů <10 % během screeningu.
  • Bez jiných aktivních nebo metastatických malignit jiných než lokalizovaná rakovina kůže.
  • Přístupný odběrům krve a hodnocení symptomů.
  • Souhlaste s užíváním antikoncepce. Ženy ve fertilním věku a jejich mužští partneři nebo muži, kteří mají partnerky ve fertilním věku, by měli během studie používat účinnou metodu antikoncepce a pokračovat v užívání antikoncepce po dobu 60 dnů po poslední dávce studovaného léku.

Kritéria vyloučení:

  • Skóre dotazníku Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≥3
  • V současné době těhotná nebo těhotenství plánujete během období studie.
  • V současné době kojím.
  • Známá nekontrolovaná aktivní virová nebo bakteriální infekce.

  • Významné poškození funkce hlavního orgánu definované jako

    1. Clearance kreatininu v séru nižší než 50 ml/min (vypočteno pomocí Cockroft-Gaultova vzorce).
    2. Bilirubin více než 1,5 mg/dl s výjimkou Gilbertovy choroby. ALT nebo AST více než 2x horní normální hranice nebo má radiologický důkaz cirhózy jater.
    3. Krevní destičky < 100 × 10^9/l
    4. Hgb < 10 g/dl
    5. ANC < 0,75 × 10^9/L
  • Známá anamnéza alergické reakce na N-AC.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Úroveň dávky 1 (DL1)

Pacienti užívají N-acetylcysteince 600 mg perorálně dvakrát denně.

Toto je počáteční dávka pro studii.
Lék: N-acetylcystein
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
  • N-AC
Experimentální: Úroveň dávky 2 (DL2)

Pacienti užívají N-acetylcysteince 1200 mg perorálně dvakrát denně.

Pokud je DL1 dobře tolerován, další kohorta postoupí na tuto úroveň dávky.
Lék: N-acetylcystein
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
  • N-AC
Experimentální: Úroveň dávky 3 (DL3)

Pacienti užívají N-acetylcysteince 1800 mg perorálně dvakrát denně.

Pokud je DL2 dobře tolerován, další kohorta postoupí na tuto úroveň dávky.
Lék: N-acetylcystein
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
  • N-AC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Optimální biologická dávka (OBD) N-acetylcysteinu
Časové okno: Od data zahájení léčby do 7 dnů po dokončení léčby nebo vysazení léčby z důvodu progrese onemocnění, toxicity, zpoždění léčby nebo vysazení léčby, podle toho, co nastane dříve, až do 8 týdnů.
Stanovení optimální biologické dávky (OBD) bude využito k hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti N-AC jako léčby u pacientů s MPN. Optimální biologická dávka je definována jako terapeutická dávka, která má nejvyšší pravděpodobnost účinnosti a zároveň vyvolává přijatelnou toxicitu
Od data zahájení léčby do 7 dnů po dokončení léčby nebo vysazení léčby z důvodu progrese onemocnění, toxicity, zpoždění léčby nebo vysazení léčby, podle toho, co nastane dříve, až do 8 týdnů.
Podíl subjektů, které dosáhly 30% snížení celkového skóre symptomů MPN-SAF (MPN-TSS)
Časové okno: 7 dní před zahájením léčby do konce léčby, průměrně 9 týdnů.
MPN-SAF Celkové skóre symptomů (MPN-TSS) je ověřený nástroj k objektivnímu měření zátěže symptomů spojených s MPN. Výchozí TSS bude definován jako průměr denního TSS 7 po sobě jdoucích dnů bezprostředně před začátkem N-AC. Konec studie MPN-TSS bude definován jako průměr denních TSS 7 po sobě jdoucích dnů během 8. týdne.
7 dní před zahájením léčby do konce léčby, průměrně 9 týdnů.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of California, Irvine

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Angela Fleischman, MD, PhD, Chao Family Comprehensive Cancer Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
3. ledna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
15. listopadu 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
15. listopadu 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 20216930
  • UCI 20-50 (Jiný identifikátor: CFCCC)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení