Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie pro zjištění optimální dávky N-acetylcysteinu u pacientů s myeloproliferativními novotvary

6. března 2026 aktualizováno: Angela G. Fleischman, University of California, Irvine
Jedná se o studii fáze I/II hodnotící optimální dávku N-acetylcysteinu (N-AC) u pacientů s myeloproliferativními novotvary (MPN).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená klinická studie fáze I/II určující optimální biologickou dávku (OBD) N-acetylcysteinu u subjektů s myeloproliferativními novotvary. Jedná se o subjekty s diagnózou esenciální trombocytémie (ET), polycythemia vera (PV) nebo myelofibrózy (MF).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

27

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: University of California Irvine Medical Center

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Angela Fleischman, MD, PhD
  • Telefonní číslo: (714) 456-8000
  • E-mail: agf@hs.uci.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92617
        • Nábor
        • University of California, Irvine
        • Kontakt:
          • Angela G Fleischman, MD PhD
          • Telefonní číslo: (949) 999-2400
          • E-mail: agf@uci.edu
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Aktivní, ne nábor
        • Chao Family Comprehensive Cancer Center, University of California, Irvine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • ≥18 let
  • mít diagnózu esenciální trombocytémie (ET), polycythemia vera (PV) nebo myelofibrózy (MF) podle kritérií WHO z roku 2016
  • Neužíval interferon-alfa nebo inhibitor JAK (jako je ruxolitinib nebo fedratinib) k léčbě MPN v posledních 28 dnech před zařazením.
  • Může pokračovat v současné léčbě MPN, včetně aspirinu, hydroxyurey nebo anagrelidu. Terapeutické flebotomie by měly pokračovat podle obvyklého režimu pacienta.
  • Neužíval N-acetylcystein (N-AC) nebo přípravky obsahující N-AC v posledních 28 dnech před zařazením.
  • Výchozí skóre MPN-TSS ≥ 10 v době zápisu.
  • Počet periferních výbuchů <10 % během screeningu.
  • Bez jiných aktivních nebo metastatických malignit jiných než lokalizovaná rakovina kůže.
  • Přístupný odběrům krve a hodnocení symptomů.
  • Souhlaste s užíváním antikoncepce. Ženy ve fertilním věku a jejich mužští partneři nebo muži, kteří mají partnerky ve fertilním věku, by měli během studie používat účinnou metodu antikoncepce a pokračovat v užívání antikoncepce po dobu 60 dnů po poslední dávce studovaného léku.

Kritéria vyloučení:

  • Skóre dotazníku Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≥3
  • V současné době těhotná nebo těhotenství plánujete během období studie.
  • V současné době kojím.
  • Známá nekontrolovaná aktivní virová nebo bakteriální infekce.

  • Významné poškození funkce hlavního orgánu definované jako

    1. Clearance kreatininu v séru nižší než 50 ml/min (vypočteno pomocí Cockroft-Gaultova vzorce).
    2. Bilirubin více než 1,5 mg/dl s výjimkou Gilbertovy choroby. ALT nebo AST více než 2x horní normální hranice nebo má radiologický důkaz cirhózy jater.
    3. Krevní destičky < 100 × 10^9/l
    4. Hgb < 10 g/dl
    5. ANC < 0,75 × 10^9/L
  • Známá anamnéza alergické reakce na N-AC.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Úroveň dávky 1 (DL1)

Pacienti užívají N-acetylcysteince 600 mg perorálně dvakrát denně.

Toto je počáteční dávka pro studii.
Lék: N-acetylcystein
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
  • N-AC
Experimentální: Úroveň dávky 2 (DL2)

Pacienti užívají N-acetylcysteince 1200 mg perorálně dvakrát denně.

Pokud je DL1 dobře tolerován, další kohorta postoupí na tuto úroveň dávky.
Lék: N-acetylcystein
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
  • N-AC
Experimentální: Úroveň dávky 3 (DL3)

Pacienti užívají N-acetylcysteince 1800 mg perorálně dvakrát denně.

Pokud je DL2 dobře tolerován, další kohorta postoupí na tuto úroveň dávky.
Lék: N-acetylcystein
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
  • N-AC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Optimální biologická dávka (OBD) N-acetylcysteinu
Časové okno: Od data zahájení léčby do 7 dnů po dokončení léčby nebo vysazení léčby z důvodu progrese onemocnění, toxicity, zpoždění léčby nebo vysazení léčby, podle toho, co nastane dříve, až do 8 týdnů.
Stanovení optimální biologické dávky (OBD) bude využito k hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti N-AC jako léčby u pacientů s MPN. Optimální biologická dávka je definována jako terapeutická dávka, která má nejvyšší pravděpodobnost účinnosti a zároveň vyvolává přijatelnou toxicitu
Od data zahájení léčby do 7 dnů po dokončení léčby nebo vysazení léčby z důvodu progrese onemocnění, toxicity, zpoždění léčby nebo vysazení léčby, podle toho, co nastane dříve, až do 8 týdnů.
Podíl subjektů, které dosáhly 30% snížení celkového skóre symptomů MPN-SAF (MPN-TSS)
Časové okno: 7 dní před zahájením léčby do konce léčby, průměrně 9 týdnů.
MPN-SAF Celkové skóre symptomů (MPN-TSS) je ověřený nástroj k objektivnímu měření zátěže symptomů spojených s MPN. Výchozí TSS bude definován jako průměr denního TSS 7 po sobě jdoucích dnů bezprostředně před začátkem N-AC. Konec studie MPN-TSS bude definován jako průměr denních TSS 7 po sobě jdoucích dnů během 8. týdne.
7 dní před zahájením léčby do konce léčby, průměrně 9 týdnů.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of California, Irvine

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Angela Fleischman, MD, PhD, Chao Family Comprehensive Cancer Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. ledna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. listopadu 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. listopadu 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

17. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20216930
  • UCI 20-50 (Jiný identifikátor: CFCCC)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Polycythemia Vera

Klinické studie na N-acetylcystein

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Togo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit