Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinické zkušenosti s thalidomidem u thalasemických pacientů

11. listopadu 2021 aktualizováno: Children's Hospital Karachi

Účinnost a bezpečnost kombinace hydroxymočoviny a thalidomidu v nízkých dávkách na syntézu hemoglobinu u pacientů s thalasémií

Cíle

Primární cíl:

• Stanovit účinnost a bezpečnost kombinované terapie hydroxyureou a thalidomidem u pacientů s beta-talasémií.

Sekundární cíl:

• Zjistit změnu velikosti jater a sleziny u pacientů s beta-talasémií na kombinované terapii

Jednoramenná nerandomizovaná studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti kombinované terapie hydroxyureou a thalidomidem u pacientů s beta-talasémií. Bylo to dvanáctiměsíční studium. Účastníci byli sledováni po dobu šesti měsíců na samotné hydroxyurei a poté na kombinované terapii hydroxyureou a thalidomidem po dobu dalších šesti měsíců. Nálezy fyzikálního vyšetření, vitální funkce, laboratorní a ultrazvukové nálezy byly zaznamenávány na začátku, během a na konci studie.

Velikost vzorku a populace Tato studie zahrnovala 135 pacientů s beta-talasémií.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účelem studie bylo zhodnotit účinnost a bezpečnost kombinované terapie hydroxyureou a thalidomidem u pacientů s beta-talasémií. Účastníci byli hodnoceni na základě kritérií způsobilosti, byl získán souhlas a při screeningové návštěvě byla provedena základní vyšetření. Účastníci pokračovali v léčbě hydroxyureou (10-20 mg/kg/den) po dobu prvních šesti měsíců a poté po dobu dalších šesti měsíců byl k intervenci přidán thalidomid (2-5 mg/kg/den). Byl přidán také aspirin (2-4 mg/kg/den).

Účinnost:

K hodnocení účinnosti kombinované terapie bylo použito udržení nebo zvýšení hladin hemoglobinu (Hb) a změny frekvence transfuzí před a po použití kombinované terapie. Dobře reagovali pacienti, kteří byli na transfuzi a přestali transfuzi po kombinované terapii, nebo jedinci, kteří již transfuzi neměli a po kombinační terapii vykázali zvýšení Hb alespoň o 1 g/dl. Respondenti byli ti, kteří zůstali na transfuzi na kombinované terapii, ale vykazovali 50% snížení potřeby krve. Zatímco nereagující byli jedinci, kteří byli bez transfuze před kombinovanou terapií a měli zlepšení Hb < 1 gm/dl, nebo ti, kteří zůstali na transfuzi během kombinované terapie a nezaznamenali snížení transfuze alespoň o 50 %.

Bezpečnost:

Bezpečnost léku byla hodnocena na základě následujících parametrů a intervence byla přerušena nebo odložena, pokud:

  • Kreatinin > 1,1 mg/dl, močovina > 43 mg/dl),
  • Funkce jater (SGPT > 35 mg/l)
  • Absolutní počet neutrofilů<2*109/l
  • Krevní destičky < 100*109/l

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
135

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Pákistán
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pákistán
        • Children's Hospital Karachi

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s klinickou a genetickou diagnózou β-thalasémie major a intermedia
  2. Pacienti, kteří vykazovali částečnou odpověď nebo pokles odpovědi na hydroxymočovinu
  3. Pacienti, kteří nejsou kandidáty na transplantaci kostní dřeně.

Kritéria vyloučení:

  1. Ženatí pacienti
  2. Pacienti s komorbiditami, jako jsou jaterní, cerebrovaskulární, kardiovaskulární nebo ledvinové onemocnění
  3. Pacienti alergičtí na složky léku
  4. Pacienti s duševními poruchami
  5. Pacienti, kteří jsou zařazeni do jiných klinických studií
  6. Pacienti s anamnézou žilní nebo arteriální trombózy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kombinace hydroxymočoviny a thalidomidu
Hydroxymočovina pokračovala v dávce 10-20 mg/kg/den po dobu 6 měsíců a poté byl perorálně přidán thalidomid v dávce 2-5 mg/kg/den po dobu 6 měsíců.
Lék: hydroxymočovina a thalidomid
Hodnocení použití kombinace hydroxymočoviny a thalidomidu u pacientů s beta-talasémií

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna požadavků na transfuzi
Časové okno: 6 měsíců na kombinované terapii
Změna potřeby transfuze (měřeno jako objem krve v ml) za měsíc oproti výchozí hodnotě
6 měsíců na kombinované terapii
Změna hladiny hemoglobinu
Časové okno: 6 měsíců na kombinované terapii
Změna hladiny hemoglobinu >1g/dl oproti výchozí hodnotě
6 měsíců na kombinované terapii
Změna jaterního funkčního testu
Časové okno: 6 měsíců na kombinované terapii
Změna SGPT v U/l od výchozí hodnoty
6 měsíců na kombinované terapii
Změna jaterních testů
Časové okno: 6 měsíců na kombinované terapii
Změna celkového, přímého a nepřímého bilirubinu v mg/dl oproti výchozí hodnotě
6 měsíců na kombinované terapii
Změna v testu funkce ledvin
Časové okno: 6 měsíců na kombinované terapii
Změna hladin močoviny a kreatininu v mg/dl oproti výchozí hodnotě
6 měsíců na kombinované terapii

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna velikosti sleziny
Časové okno: 6 měsíců na kombinované terapii
Změna velikosti sleziny (v centimetrech) od základní linie
6 měsíců na kombinované terapii
Změna velikosti jater
Časové okno: 6 měsíců na kombinované terapii
Změna velikosti jater (v centimetrech) od výchozí hodnoty
6 měsíců na kombinované terapii

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Children's Hospital Karachi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. ledna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. listopadu 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. listopadu 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CH-0420

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení