Klinické zkušenosti s thalidomidem u thalasemických pacientů

Účelem studie bylo zhodnotit účinnost a bezpečnost kombinované terapie hydroxyureou a thalidomidem u pacientů s beta-talasémií. Účastníci byli hodnoceni na základě kritérií způsobilosti, byl získán souhlas a při screeningové návštěvě byla provedena základní vyšetření. Účastníci pokračovali v léčbě hydroxyureou (10-20 mg/kg/den) po dobu prvních šesti měsíců a poté po dobu dalších šesti měsíců byl k intervenci přidán thalidomid (2-5 mg/kg/den). Byl přidán také aspirin (2-4 mg/kg/den).

Účinnost:

K hodnocení účinnosti kombinované terapie bylo použito udržení nebo zvýšení hladin hemoglobinu (Hb) a změny frekvence transfuzí před a po použití kombinované terapie. Dobře reagovali pacienti, kteří byli na transfuzi a přestali transfuzi po kombinované terapii, nebo jedinci, kteří již transfuzi neměli a po kombinační terapii vykázali zvýšení Hb alespoň o 1 g/dl. Respondenti byli ti, kteří zůstali na transfuzi na kombinované terapii, ale vykazovali 50% snížení potřeby krve. Zatímco nereagující byli jedinci, kteří byli bez transfuze před kombinovanou terapií a měli zlepšení Hb < 1 gm/dl, nebo ti, kteří zůstali na transfuzi během kombinované terapie a nezaznamenali snížení transfuze alespoň o 50 %.

Bezpečnost:

Bezpečnost léku byla hodnocena na základě následujících parametrů a intervence byla přerušena nebo odložena, pokud:

• Kreatinin > 1,1 mg/dl, močovina > 43 mg/dl),
• Funkce jater (SGPT > 35 mg/l)
• Absolutní počet neutrofilů<2*109/l
• Krevní destičky < 100*109/l