Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Olezarsenu (dříve známého jako AKCEA-APOCIII-LRX) podávaného dospělým s familiárním syndromem chylomikronemie (FCS) dříve léčeným Volanesorsenem

5. prosince 2025 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená bezpečnostní studie AKCEA-APOCIII-LRX podávané subkutánně pacientům s familiárním chylomikronemickým syndromem (FCS) dříve léčeným Volanesorsenem (ISIS 304801)

Účelem studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetické (PK) a farmakodynamické (PD) účinky olezarsenu (dříve známého jako AKCEA-APOCIII-LRX) u účastníků s FCS dříve léčených volanesorsenem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je multicentrická otevřená bezpečnostní studie fáze 3 s až 30 účastníky s FCS, kteří byli dříve léčeni volanesorsenem. Studie se skládá ze 3 období: 1) Screeningové období: týden -4 až týden -1 (až 4 týdny); 2) Období léčby do 53. týdne; a 3) Období sledování po léčbě: 54. týden až 66. týden (13 týdnů). Zapsaní účastníci dostanou olezarsen každé 4 týdny během 53týdenního léčebného období.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
24

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Rozšířený přístup

Způsob, jak pro pacienty s vážnými nemocemi nebo stavy, kteří se nemohou zúčastnit klinického hodnocení, získat přístup k lékařskému produktu, který nebyl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Také se nazývá soucitné použití. Existují různé typy rozšířeného přístupu.
Schválený

Schválený

  • Dostupné: Pro tuto zkoumanou léčbu je v současné době k dispozici rozšířený přístup a pacienti, kteří nejsou účastníky klinické studie, mohou získat přístup k léku, biologickému nebo lékařskému zařízení. právě se studuje.
  • Již není k dispozici: Rozšířený přístup byl pro tento zásah k dispozici dříve, ale v současnosti není dostupný a nebude dostupný ani v budoucnu.
  • Dočasně nedostupné: Rozšířený přístup není v současné době pro tento zásah k dispozici, ale očekává se, že bude dostupný v budoucnu.
  • Schváleno pro marketing: Zásah byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro použití veřejností.
 k prodeji veřejnosti. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Centre for Heart Lung Innovation
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2C7
        • ARC Biosystems, Clinical Assessment Unit (CAU)
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R2H 2Ab
        • St. Boniface General Hospital
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universite de Sherbrooke (CHUS)
  • Spojené státy
    • California
      • Huntington Beach, California, Spojené státy, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-2800
        • University of Michigan, Department of Internal Medicine, Division of Metabolism, Endocrinology and Diabetes (MEND)
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko, 171 77
        • Karolinska University Hospital Huddinge

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Účastníci s FCS (klinická nebo genetická diagnóza), kteří v současné době užívají nebo byli dříve léčeni volanesorsenem (ISIS 304801)

    o Účastníci studie v zemích, kde je Waylivra® komerčně schválena a dostupná pro účastníky, by neměli být ochuzeni o možnost léčby pomocí Waylivra®. Účast v této studii pro takové účastníky bude povolena pouze v případě, že Waylivra® byla přerušena kvůli nežádoucím účinkům

  2. Následující souběžné léky budou povoleny, pokud se očekává, že dávkovací režim zůstane konstantní až do konce studie (příležitostné nebo přerušované užívání volně prodejných léků (OTC) bude povoleno podle uvážení zkoušejícího):

    • Statiny, omega-3 mastné kyseliny (na předpis a volně prodejné), fibráty nebo jiné léky snižující hladinu lipidů. Účastníci užívající OTC omega-3 mastné kyseliny by měli vyvinout maximální úsilí, aby zůstali na stejné značce až do konce studie
    • Antidiabetické léky
    • Perorální antikoagulancia (např. dabigatran, rivaroxaban nebo apixaban a warfarin s pravidelným klinickým sledováním)
    • Tamoxifen, estrogeny nebo progestiny

Kritéria vyloučení:

  1. Léčba jiným hodnoceným léčivem (neoligonukleotidem), biologickým činidlem nebo zařízením do 4 týdnů od screeningu nebo 5 poločasů hodnoceného činidla, podle toho, co je delší

  2. Omezení souběžné medikace/procedury:

    1. Systémové kortikosteroidy nebo anabolické steroidy během 6 týdnů před screeningem a během studie, pokud to neschválí lékař sponzora
    2. Plazmatická aferéza během 4 týdnů před screeningem nebo plánovaná během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Olezarsen
Olezarsen bude podáván jednou za 4 týdny subkutánní (SC) injekcí po dobu až 209 týdnů.
Lék: Olezarsen
Olezarsen bude podáván SC injekcí.
Ostatní jména:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Podíl účastníků s poklesem počtu krevních destiček o > 30 % nebo > 50 % nebo s hodnotou počtu krevních destiček < 50 000/kubický milimetr (mm^3)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
Výchozí stav do týdne 209
Podíl účastníků s příhodami klinického krvácení
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
Výchozí stav do týdne 209
Podíl účastníků s poklesem odhadované míry glomerulární filtrace (eGFR) o ≥30 % nebo ≥50 %
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
Výchozí stav do týdne 209
Podíl účastníků s poměrem protein/kreatinin v moči (UPCR) ≥1000 miligramů (mg)/gram (g) nebo s poměrem moč/albumin kreatininu (UACR) ≥500 mg/g
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
Výchozí stav do týdne 209
Podíl účastníků s alaninaminotransferázou (ALT) nebo aspartátaminotransferázou (AST) ≥5 x horní hranice normálu (ULN)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
Výchozí stav do týdne 209
Podíl účastníků s ALT nebo AST ≥ 3 x ULN a celkovým bilirubinem > 2 x ULN
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
Výchozí stav do týdne 209
Podíl účastníků s celkovým bilirubinem ≥ 2 mg/decilitr (dl)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
Výchozí stav do týdne 209

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Koncentrace Olezarsenu v plazmě (před podáním dávky).
Časové okno: Až 209 týdnů
Až 209 týdnů
Plazmatická koncentrace Olezarsena po ošetření
Časové okno: Až 209 týdnů
Až 209 týdnů
Změna a procentuální změna od výchozí hodnoty u triglyceridů nalačno (TG)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
Výchozí stav do týdne 209
Změna a procentuální změna oproti výchozí hodnotě u apolipoproteinu C-III nalačno (APOC-III)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
Výchozí stav do týdne 209
Změna a procentuální změna oproti výchozí hodnotě u lipoproteinu s velmi nízkou hustotou (VLDL)-C nalačno
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
Výchozí stav do týdne 209
Změna a procentuální změna od výchozí hodnoty u chylomikronu-TG nalačno
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
Výchozí stav do týdne 209
Změna a procentuální změna od výchozí hodnoty celkového cholesterolu nalačno (TC)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
Výchozí stav do týdne 209
Změna a procentuální změna oproti výchozí hodnotě u lipoproteinu s vysokou hustotou (non-HDL)-C nalačno
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
Výchozí stav do týdne 209
Změna a procentuální změna oproti výchozí hodnotě u lipoproteinu o nízké hustotě nalačno (LDL)-C
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
Výchozí stav do týdne 209
Změna a procentuální změna oproti výchozí hodnotě u apoproteinu B nalačno (apoB)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
Výchozí stav do týdne 209
Změna a procentuální změna oproti výchozí hodnotě u apoproteinu B48 nalačno (apoB48)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
Výchozí stav do týdne 209
Změna a procentuální změna oproti výchozí hodnotě u lipoproteinu s vysokou hustotou nalačno (HDL)-C
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
Výchozí stav do týdne 209
Změna a procentuální změna oproti výchozí hodnotě u apoproteinu A-1 nalačno (ApoA-1)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
Výchozí stav do týdne 209
Četnost výskytu akutní pankreatitidy
Časové okno: Až 209 týdnů
Až 209 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. února 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. prosince 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ISIS 678354-CS7
  • 2021-003635-29 (Číslo EudraCT)
  • 2023-508815-22-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Ionis může sdílet anonymizovaná data jednotlivých účastníků, agregovaná klinická data a další typy dat, které podporují výsledky v této studii. Žádosti o data od kvalifikovaných výzkumných pracovníků budou zváženy, jakmile budou splněna všechna tři následující kritéria: (1) 12 měsíců od marketingového schválení studovaného léku ve Spojených státech a Evropské unii; (2) 18 měsíců od ukončení studie; a (3) 6 měsíců od zveřejnění studijního článku. Přístup by byl přes zabezpečené prostředí a je podmíněn schválením návrhu výzkumu a uzavřením příslušné smlouvy o používání dat. Žádosti o přístup k údajům lze podávat prostřednictvím webové stránky https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení