Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Program včasného přístupu Olezarsen pro pacienty s familiárním chylomikronemickým syndromem (FCS)

23. prosince 2024 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Olezarsen (ISIS 678354) Program včasného přístupu pro pacienty s familiárním chylomikronemickým syndromem (FCS)

Účelem programu rozšířeného přístupu je poskytnout před schválením přístup k olezarsenu způsobilým pacientům se syndromem familiární chylomikronemie (FCS).

Přehled studie

Postavení

Schváleno pro marketing

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Program rozšířeného přístupu (EAP) je určen k poskytnutí předběžného přístupu k olezarsenu způsobilým pacientům s FCS, kteří mají omezené nebo žádné dostupné možnosti léčby. Tento program je otevřen ve Spojených státech a funguje v rámci rozšířené přístupové cesty pro jednotlivého pacienta (také označované jako jeden pacient) IND, ve které ošetřující lékař pacienta slouží jako sponzor. Žádosti o rozšířený přístup musí pocházet od ošetřujících lékařů pacienta a musí být předloženy podle pokynů na adrese https://www.ionispharma.com/patients/expanded-access-policy/

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Jednotliví pacienti

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Carlsbad, California, Spojené státy, 92010
        • Expanded Access Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Má diagnózu FCS, kterou určil sponzorující lékař. Společnost Ionis posoudí každou žádost, aby určila způsobilost na základě dokumentace ověřené genetické nebo klinické diagnózy.

    o Dokumentovaná ztráta funkčních mutací (homozygotní, složená / dvojitě heterozygotní) v genech, jako je LPL, GPIHBP1, APOA5, APOC2 nebo LMF1) nebo klinicky ověřená diagnóza FCS.

  • Bydlí a je rezidentem Spojených států.
  • Ochota dodržovat dietu obsahující ≤ 20 g tuku denně.

Kritéria vyloučení:

  • Má jakékoli nové nebo zhoršené stávající stavy, které by podle názoru lékaře způsobily, že pacient není vhodný pro léčbu olezarsenem.
  • Olezarsen naivní pacienti s výchozím počtem krevních destiček <100x109/l při kvalifikaci.
  • Odhadovaná GFR (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2.
  • Příčinou elevace triglyceridů jsou sekundární faktory.
  • V současné době je hospitalizován na akutní pohotovosti.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

11. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. prosince 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. prosince 2024

Naposledy ověřeno

1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ISIS 678354

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Familiární chylomikronemický syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lithuania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit