Studie Olezarsenu (dříve známého jako AKCEA-APOCIII-LRX) podávaného dospělým s familiárním syndromem chylomikronemie (FCS) dříve léčeným Volanesorsenem
5. prosince 2025 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Otevřená bezpečnostní studie AKCEA-APOCIII-LRX podávané subkutánně pacientům s familiárním chylomikronemickým syndromem (FCS) dříve léčeným Volanesorsenem (ISIS 304801)
Účelem studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetické (PK) a farmakodynamické (PD) účinky olezarsenu (dříve známého jako AKCEA-APOCIII-LRX) u účastníků s FCS dříve léčených volanesorsenem.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je multicentrická otevřená bezpečnostní studie fáze 3 s až 30 účastníky s FCS, kteří byli dříve léčeni volanesorsenem.
Studie se skládá ze 3 období: 1) Screeningové období: týden -4 až týden -1 (až 4 týdny); 2) Období léčby do 53. týdne; a 3) Období sledování po léčbě: 54. týden až 66. týden (13 týdnů).
Zapsaní účastníci dostanou olezarsen každé 4 týdny během 53týdenního léčebného období.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
24
Fáze
- Fáze 3
Rozšířený přístup
Schválený k prodeji veřejnosti.
Viz rozšířený záznam o přístupu.
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
- Centre for Heart Lung Innovation
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2C7
- ARC Biosystems, Clinical Assessment Unit (CAU)
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R2H 2Ab
- St. Boniface General Hospital
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
-
Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
- Centre Hospitalier Universite de Sherbrooke (CHUS)
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Spojené státy, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-2800
- University of Michigan, Department of Internal Medicine, Division of Metabolism, Endocrinology and Diabetes (MEND)
-
-
New York
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester School of Medicine
-
-
-
-
-
Stockholm, Švédsko, 171 77
- Karolinska University Hospital Huddinge
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení
Účastníci s FCS (klinická nebo genetická diagnóza), kteří v současné době užívají nebo byli dříve léčeni volanesorsenem (ISIS 304801)
o Účastníci studie v zemích, kde je Waylivra® komerčně schválena a dostupná pro účastníky, by neměli být ochuzeni o možnost léčby pomocí Waylivra®. Účast v této studii pro takové účastníky bude povolena pouze v případě, že Waylivra® byla přerušena kvůli nežádoucím účinkům
Následující souběžné léky budou povoleny, pokud se očekává, že dávkovací režim zůstane konstantní až do konce studie (příležitostné nebo přerušované užívání volně prodejných léků (OTC) bude povoleno podle uvážení zkoušejícího):
- Statiny, omega-3 mastné kyseliny (na předpis a volně prodejné), fibráty nebo jiné léky snižující hladinu lipidů. Účastníci užívající OTC omega-3 mastné kyseliny by měli vyvinout maximální úsilí, aby zůstali na stejné značce až do konce studie
- Antidiabetické léky
- Perorální antikoagulancia (např. dabigatran, rivaroxaban nebo apixaban a warfarin s pravidelným klinickým sledováním)
- Tamoxifen, estrogeny nebo progestiny
Kritéria vyloučení:
- Léčba jiným hodnoceným léčivem (neoligonukleotidem), biologickým činidlem nebo zařízením do 4 týdnů od screeningu nebo 5 poločasů hodnoceného činidla, podle toho, co je delší
Omezení souběžné medikace/procedury:
- Systémové kortikosteroidy nebo anabolické steroidy během 6 týdnů před screeningem a během studie, pokud to neschválí lékař sponzora
- Plazmatická aferéza během 4 týdnů před screeningem nebo plánovaná během studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Olezarsen
Olezarsen bude podáván jednou za 4 týdny subkutánní (SC) injekcí po dobu až 209 týdnů.
|
Olezarsen bude podáván SC injekcí.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl účastníků s poklesem počtu krevních destiček o > 30 % nebo > 50 % nebo s hodnotou počtu krevních destiček < 50 000/kubický milimetr (mm^3)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
|
Výchozí stav do týdne 209
|
|
Podíl účastníků s příhodami klinického krvácení
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
|
Výchozí stav do týdne 209
|
|
Podíl účastníků s poklesem odhadované míry glomerulární filtrace (eGFR) o ≥30 % nebo ≥50 %
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
|
Výchozí stav do týdne 209
|
|
Podíl účastníků s poměrem protein/kreatinin v moči (UPCR) ≥1000 miligramů (mg)/gram (g) nebo s poměrem moč/albumin kreatininu (UACR) ≥500 mg/g
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
|
Výchozí stav do týdne 209
|
|
Podíl účastníků s alaninaminotransferázou (ALT) nebo aspartátaminotransferázou (AST) ≥5 x horní hranice normálu (ULN)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
|
Výchozí stav do týdne 209
|
|
Podíl účastníků s ALT nebo AST ≥ 3 x ULN a celkovým bilirubinem > 2 x ULN
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
|
Výchozí stav do týdne 209
|
|
Podíl účastníků s celkovým bilirubinem ≥ 2 mg/decilitr (dl)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
|
Výchozí stav do týdne 209
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Koncentrace Olezarsenu v plazmě (před podáním dávky).
Časové okno: Až 209 týdnů
|
Až 209 týdnů
|
|
Plazmatická koncentrace Olezarsena po ošetření
Časové okno: Až 209 týdnů
|
Až 209 týdnů
|
|
Změna a procentuální změna od výchozí hodnoty u triglyceridů nalačno (TG)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
|
Výchozí stav do týdne 209
|
|
Změna a procentuální změna oproti výchozí hodnotě u apolipoproteinu C-III nalačno (APOC-III)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
|
Výchozí stav do týdne 209
|
|
Změna a procentuální změna oproti výchozí hodnotě u lipoproteinu s velmi nízkou hustotou (VLDL)-C nalačno
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
|
Výchozí stav do týdne 209
|
|
Změna a procentuální změna od výchozí hodnoty u chylomikronu-TG nalačno
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
|
Výchozí stav do týdne 209
|
|
Změna a procentuální změna od výchozí hodnoty celkového cholesterolu nalačno (TC)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
|
Výchozí stav do týdne 209
|
|
Změna a procentuální změna oproti výchozí hodnotě u lipoproteinu s vysokou hustotou (non-HDL)-C nalačno
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
|
Výchozí stav do týdne 209
|
|
Změna a procentuální změna oproti výchozí hodnotě u lipoproteinu o nízké hustotě nalačno (LDL)-C
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
|
Výchozí stav do týdne 209
|
|
Změna a procentuální změna oproti výchozí hodnotě u apoproteinu B nalačno (apoB)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
|
Výchozí stav do týdne 209
|
|
Změna a procentuální změna oproti výchozí hodnotě u apoproteinu B48 nalačno (apoB48)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
|
Výchozí stav do týdne 209
|
|
Změna a procentuální změna oproti výchozí hodnotě u lipoproteinu s vysokou hustotou nalačno (HDL)-C
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
|
Výchozí stav do týdne 209
|
|
Změna a procentuální změna oproti výchozí hodnotě u apoproteinu A-1 nalačno (ApoA-1)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 209
|
Výchozí stav do týdne 209
|
|
Četnost výskytu akutní pankreatitidy
Časové okno: Až 209 týdnů
|
Až 209 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. února 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. listopadu 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. prosince 2021
První zveřejněno (Aktuální)
11. ledna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
12. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ISIS 678354-CS7
- 2021-003635-29 (Číslo EudraCT)
- 2023-508815-22-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Ionis může sdílet anonymizovaná data jednotlivých účastníků, agregovaná klinická data a další typy dat, které podporují výsledky v této studii.
Žádosti o data od kvalifikovaných výzkumných pracovníků budou zváženy, jakmile budou splněna všechna tři následující kritéria: (1) 12 měsíců od marketingového schválení studovaného léku ve Spojených státech a Evropské unii; (2) 18 měsíců od ukončení studie; a (3) 6 měsíců od zveřejnění studijního článku.
Přístup by byl přes zabezpečené prostředí a je podmíněn schválením návrhu výzkumu a uzavřením příslušné smlouvy o používání dat.
Žádosti o přístup k údajům lze podávat prostřednictvím webové stránky https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .