Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie k vyhodnocení NBI-827104 u pediatrických pacientů s epileptickou encefalopatií s nepřetržitým vlněním během spánku (Steamboat 2)

27. ledna 2026 aktualizováno: Neurocrine Biosciences

Dlouhodobá, otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti NBI-827104 u pediatrických pacientů s epileptickou encefalopatií s nepřetržitým vlněním během spánku

Toto je multicentrická, otevřená, prodloužená intervenční studie fáze 2 k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti NBI-827104 u pediatrických pacientů s EECSWS. Do této studie budou zařazeni subjekty, které dokončily léčbu ve fázi 2, multicentrické, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studii s paralelními skupinami NBI-827104-CSWS2010.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Do této studie budou zařazeni účastníci, kteří dokončili léčbu ve fázi 2, multicentrické, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studii s paralelními skupinami NBI-827104-CSWS2010 (NCT04625101). Účastníci, kteří se neúčastnili studie NBI-827104-CSWS2010, mohou mít také nárok na zápis.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
19

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Dianalund, Dánsko, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Švýcarsko
      • Zurich, Švýcarsko, 8032
        • Neurocrine Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 roky a starší (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

1. Dokončeno 12 týdnů léčby ve studii NBI-827104-CSWS2010

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Vyvinula se u nich jakákoli jiná porucha, u které má léčba přednost před léčbou EECSWS nebo je pravděpodobné, že bude interferovat se studovanou léčbou nebo zhorší compliance léčby.
  2. Tělesná hmotnost
  3. Klinicky relevantní nálezy související s kardiovaskulárními nebo laboratorními parametry při screeningu, jak stanovil zkoušející.
  4. Užil jakékoli aktivní hodnocené léčivo jiné než NBI-827104 v kontextu klinické studie během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před screeningem nebo plánuje použití takového hodnoceného léčiva (jiného než NBI-827104) během studie .

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: NBI-827104
NBI-827104 podávaný perorálně
Lék: NBI-827104
Blokátor kalciových kanálů typu T.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAEs)
Časové okno: Až 884 dnů léčby a 4týdenní sledování bezpečnosti (průměrná doba expozice byla 649,7 dne)
TEAE je nežádoucí příhoda (AE), která se nevyskytovala před zahájením léčby ve studii, nebo se jednalo o již přítomný stav, který se po zahájení léčby ve studii zhoršil buď intenzitou, nebo frekvencí.
Až 884 dnů léčby a 4týdenní sledování bezpečnosti (průměrná doba expozice byla 649,7 dne)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Poměr indexu Spike-Wave během první hodiny spánku bez rychlých pohybů očí na základě centralizovaného čtení video-EEG.
Časové okno: Výchozí stav a týden 26
Výchozí stav a týden 26
Změna od výchozí hodnoty ve skóre klinického globálního dojmu závažnosti
Časové okno: Výchozí stav a týden 26
Globální klinický dojem závažnosti hodnotí celkovou závažnost symptomů na 7bodové škále v rozmezí od 1 (normální, vůbec ne nemocní) do 7 (mezi extrémně nemocnými pacienty), podle hodnocení zkoušejícího.
Výchozí stav a týden 26
Skóre klinického globálního dojmu změny
Časové okno: 26. týden
Klinický globální dojem změny je 7bodová škála, která hodnotí celkové globální zlepšení od zahájení podávání studovaného léku v rozsahu od 1 (velmi výrazně lepší) do 7 (velmi mnohem horší), jak bylo hodnoceno lékařem.
26. týden
Skóre Caregiver Global Impression of Change
Časové okno: 26. týden
Globální dojem změny pečovatele je 7bodová škála, která hodnotí celkové globální zlepšení od zahájení podávání studovaného léku v rozsahu od 1 (velmi výrazně lepší) do 7 (velmi mnohem horší), jak bylo hodnoceno pečovatelem.
26. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Neurocrine Biosciences

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
7. června 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
27. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
27. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NBI-827104-CSWS2025
  • 2021-006788-11 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení