Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie k vyhodnocení NBI-827104 u pediatrických pacientů s epileptickou encefalopatií s nepřetržitým vlněním během spánku (Steamboat 2)

27. ledna 2026 aktualizováno: Neurocrine Biosciences

Dlouhodobá, otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti NBI-827104 u pediatrických pacientů s epileptickou encefalopatií s nepřetržitým vlněním během spánku

Toto je multicentrická, otevřená, prodloužená intervenční studie fáze 2 k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti NBI-827104 u pediatrických pacientů s EECSWS. Do této studie budou zařazeni subjekty, které dokončily léčbu ve fázi 2, multicentrické, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studii s paralelními skupinami NBI-827104-CSWS2010.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Do této studie budou zařazeni účastníci, kteří dokončili léčbu ve fázi 2, multicentrické, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studii s paralelními skupinami NBI-827104-CSWS2010 (NCT04625101). Účastníci, kteří se neúčastnili studie NBI-827104-CSWS2010, mohou mít také nárok na zápis.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Dianalund, Dánsko, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Švýcarsko
      • Zurich, Švýcarsko, 8032
        • Neurocrine Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky a starší (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

1. Dokončeno 12 týdnů léčby ve studii NBI-827104-CSWS2010

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Vyvinula se u nich jakákoli jiná porucha, u které má léčba přednost před léčbou EECSWS nebo je pravděpodobné, že bude interferovat se studovanou léčbou nebo zhorší compliance léčby.
  2. Tělesná hmotnost
  3. Klinicky relevantní nálezy související s kardiovaskulárními nebo laboratorními parametry při screeningu, jak stanovil zkoušející.
  4. Užil jakékoli aktivní hodnocené léčivo jiné než NBI-827104 v kontextu klinické studie během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před screeningem nebo plánuje použití takového hodnoceného léčiva (jiného než NBI-827104) během studie .

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NBI-827104
NBI-827104 podávaný perorálně
Lék: NBI-827104
Blokátor kalciových kanálů typu T.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAEs)
Časové okno: Až 884 dnů léčby a 4týdenní sledování bezpečnosti (průměrná doba expozice byla 649,7 dne)
TEAE je nežádoucí příhoda (AE), která se nevyskytovala před zahájením léčby ve studii, nebo se jednalo o již přítomný stav, který se po zahájení léčby ve studii zhoršil buď intenzitou, nebo frekvencí.
Až 884 dnů léčby a 4týdenní sledování bezpečnosti (průměrná doba expozice byla 649,7 dne)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Poměr indexu Spike-Wave během první hodiny spánku bez rychlých pohybů očí na základě centralizovaného čtení video-EEG.
Časové okno: Výchozí stav a týden 26
Výchozí stav a týden 26
Změna od výchozí hodnoty ve skóre klinického globálního dojmu závažnosti
Časové okno: Výchozí stav a týden 26
Globální klinický dojem závažnosti hodnotí celkovou závažnost symptomů na 7bodové škále v rozmezí od 1 (normální, vůbec ne nemocní) do 7 (mezi extrémně nemocnými pacienty), podle hodnocení zkoušejícího.
Výchozí stav a týden 26
Skóre klinického globálního dojmu změny
Časové okno: 26. týden
Klinický globální dojem změny je 7bodová škála, která hodnotí celkové globální zlepšení od zahájení podávání studovaného léku v rozsahu od 1 (velmi výrazně lepší) do 7 (velmi mnohem horší), jak bylo hodnoceno lékařem.
26. týden
Skóre Caregiver Global Impression of Change
Časové okno: 26. týden
Globální dojem změny pečovatele je 7bodová škála, která hodnotí celkové globální zlepšení od zahájení podávání studovaného léku v rozsahu od 1 (velmi výrazně lepší) do 7 (velmi mnohem horší), jak bylo hodnoceno pečovatelem.
26. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neurocrine Biosciences

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. června 2022

Primární dokončení (Aktuální)

27. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

27. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

31. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NBI-827104-CSWS2025
  • 2021-006788-11 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epileptická encefalopatie

Klinické studie na NBI-827104

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Estonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit