Fáze I hodnocení imunotoxinu LMB-100 podaného normotermní, intrapleurální perfuzí po cytoreduktivní operaci u účastníků s mezoteliomy pleury nebo pleurálními výpotky z rakoviny exprimujícími mezotelin
Pozadí:
Rakoviny, které se šíří do tenké tkáně lemující vaše plíce (pleura), způsobují vážné onemocnění. Po odstranění se často opakují. Tyto nádory zahrnují maligní mezoteliom pleury (MPM), způsobený expozicí azbestu a souvisejícím vláknům. Maligní pleurální výpotky (MPE) jsou způsobeny, když se rakovina v jiných částech těla šíří do plic a pleury. Mnoho lidí s diagnózou pleurálních nádorů přežije méně než rok.
Objektivní:
Testovat bezpečnost studovaného léku (LMB-100) u lidí. LMB-100 může pomoci zastavit recidivu pleurálních nádorů po operaci.
Způsobilost:
Lidé ve věku 18 let nebo starší s diagnózou MPM nebo související rakoviny, která se rozšířila do pohrudnice.
Design:
Účastníci projdou screeningem. Budou mít fyzickou prohlídku s testy krve a moči. Budou mít CT vyšetření. Budou mít testy, které změří, jak fungují jejich srdce a plíce. Poskytnou vzorek nádorové tkáně, aby zjistili, zda jejich nádor exprimuje protein zvaný mezotelin.
Účastníci podstoupí standardní operaci k maximálnímu odstranění množných nádorů. Pak si nechají napumpovat LMB-100 do hrudníku. Tekutina bude oplachovat hrudní stěnu, bránici, srdeční vak a povrch plic po dobu 90 minut. Poté bude tekutina vypuštěna a chirurgické řezy uzavřeny. Účastníci budou během tohoto postupu pod narkózou.
Účastníci zůstanou na jednotce intenzivní péče minimálně 48 hodin. Zůstanou v nemocnici až týden nebo déle, dokud se nezotaví natolik, aby mohli být bezpečně propuštěni.
Účastníci se budou vracet na pravidelné následné návštěvy po dobu 2 let.
Přehled studie
Postavení
Postavení
Podmínky
Podmínky
Intervence / Léčba
Intervence / Léčba
Detailní popis
Pozadí
- Maligní pleurální mezoteliomy (MPM) jsou agresivní rakoviny s vysokou predilekcí k intrapleurálním recidivám navzdory potenciálně kurativním resekcím.
- Pleurální metastázy a související maligní pleurální výpotky (MPE) způsobují značnou morbiditu a mortalitu u pacientů s rakovinou plic a jícnu, gastrointestinálními, pankreatickými a ovariálními karcinomy a také sarkomy.
- Mesothelin (MSLN), nádorový diferenciační antigen, je exprimován ve více než 95 % epitelioidních MPM, stejně jako u 80 % karcinomů brzlíku, 50 % karcinomů plic a gastroezofageálního karcinomu, 75 % karcinomů slinivky břišní a 30 % karcinomů vaječníků a synoviální sarkomy.
- Mesothelin je atraktivním cílem pro léčbu rakoviny díky své omezené expresi v normálních lidských tkáních a účinkům na invazi a metastázy rakovinných buněk.
- LMB-100 je nový rekombinantní anti-mesothelinový imunotoxin obsahující humanizovaný fragment anti-mesothelin Fab konjugovaný s deimunizovaným Pseudomonas exotoxinem A (PEA), který vykazuje širokou aktivitu proti rakovinovým liniím a nádorovým xenoimplantátům exprimujícím mezotelin.
- I přes deimunizační modifikace LMB-100 stále indukuje neutralizační protilátky, které brání opakovanému systémovému podávání tohoto imunotoxinu.
- Lokální (intraperitoneální) podávání LMB-100 může vymýtit maloobjemovou karcinomatózu na myším modelu minimální reziduální choroby.
- Je možné, že intrakavitární podání LMB-100 po cytoredukční operaci může zlepšit lokální kontrolu malignit na bázi pleury, které exprimují mezotelin, a zároveň minimalizovat systémovou expozici imunotoxinu.
Primární cíl
- Identifikovat maximální tolerovanou dávku (MTD) a vyhodnotit toxicitu LMB-100 podávaného 90minutovou normotermickou, intrapleurální perfuzí u účastníků s mezotelin-pozitivním MPM nebo MPE z rakoviny, které exprimují mezotelin.
Způsobilost
- Věk >= 18 let
- Histologicky potvrzený mezoteliom nebo jiná mezotelin-pozitivní malignita metastatická do pohrudnice, potenciálně vhodná pro cytoredukční operaci a následnou intrapleurální perfuzi.
- Žádná systémová nebo lokální léčba jejich malignity během 3 týdnů před protokolární léčbou.
- Přiměřená orgánová funkce a kardiopulmonální rezerva pro tolerování zamýšlené resekce.
- Žádné aktivní infekce.
- Žádné aktivní metastázy do centrálního nervového systému (CNS).
Design
- Účastníci podstoupí maximální cytoredukční operaci svých malignit otevřenými nebo minimálně invazivními postupy, jak je diktováno histologickými, anatomickými a fyziologickými parametry.
- Poté bude LMB-100 podáván 90minutovou normotermní nitrohrudní perfuzí pomocí uzavřeného okruhu a válečkové pumpy s výměníkem tepla.
- Hladiny LMB-100 budou měřeny v plicní laváži a plazmě.
- Dávka LMB-100 bude zvýšena pomocí návrhu 3 plus 3 pro definování MTD.
- Jakmile bude definována MTD, zařazení se rozšíří o úplnější definici toxicity a vyhodnocení doby do progrese onemocnění a celkového přežití (OS) pomocí 2 samostatných kohort účastníků s MPM a pleurálními výpotky z jiných malignit (MPE).
- Akruální strop bude stanoven na 42.
Typ studie
Typ studie
Fáze
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
Studijní kontakt
- Jméno: Lydiah Mutumbi
- Telefonní číslo: (240) 858-7562
- E-mail: lydiah.mutumbi@nih.gov
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: David S Schrump, M.D.
- Telefonní číslo: (240) 760-6239
- E-mail: david_schrump@nih.gov
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
-KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
- Histologicky potvrzeno Laboratoří patologie (LP), CCR, NCI mezotelinpozitivní malignita vycházející z pohrudnice nebo metastatická do pleury, která je potenciálně přístupná cytoredukční operaci (RO-R2) a následné intrapleurální perfuzi na základě standardní péče (SOC).
- Účastníci s bifázickým MPM musí mít < 50 % sarkomatoidní složku.
- Účastníci s MPE z extrathorakálního onemocnění mohou být vhodní za předpokladu, že tato místa jsou kontrolována a jsou méně ohrožující než skóre LENT postižení pleury >=2.
- Účastníci s rakovinou stadia IV postihující pohrudnici s MPE museli dostat standardní systémovou léčbu první linie pro jejich maligní onemocnění.
- Účastníci MPM nesmějí dostat žádnou lokální nebo systémovou léčbu svého onemocnění.
- Všechny akutní toxické účinky jakékoli předchozí radioterapie, chemoterapie nebo chirurgického zákroku se musí upravit na stupeň
- Věk >18 let.
- Stav výkonu ECOG < 2.
- Účastníci musí mít adekvátní plicní rezervu doloženou pooperačním předpokládaným FEV1 a upravenou předpovědí DLCO >= 40 %.
- saturace vzduchu v místnosti kyslíkem >= 90 %; jinak pCO2 = 60 na pokojovém vzduchu arteriální krevní plyn (ABG).
Přiměřená funkce orgánů a kostní dřeně, jak je definováno níže:
- leukocyty >= 3 000/mcl
- absolutní počet neutrofilů >= 1500/mcL (bez transfuze nebo cytokinové podpory)
- absolutní počet lymfocytů > 800/mcL
- krevní destičky >= 100 000/mcl
- Hgb >= 9 g/dl (v případě potřeby s transfuzí do 1 týdne před léčbou)
- sérový albumin >= 2,0 mg/dl
- AST/ALT
- clearance kreatininu (eGFR) >= 50 ml/min/1,73 m^2 podle Cockcroft-Gaultova vzorce
- INR
- TSH, T3 a T4 v normálních mezích (WNL) podle institucionálních kritérií
- náhodný sérový kortizol v normálních mezích (WNL) podle institucionálních kritérií
- celkový bilirubin < 1,5 x ústavní ULN (kromě Gilbertova syndromu)
Žádné aktivní mozkové metastázy. Účastníci s mozkovými metastázami v anamnéze s výjimkou těch s meningeální karcinomatózou nebo leptomeningeálním onemocněním mohou mít nárok na léčbu minimálně 1 týden po dokončení gama nože nebo radioterapie celého mozku nebo 4 týdny
po chirurgické resekci mozkových metastáz za předpokladu, že MRI sken po léčbě neodhalil žádné známky aktivního onemocnění a žádnou trvalou potřebu systémových steroidů.
- Ženy ve fertilním věku a muži musí souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce (hormonální nebo bariérová metoda antikoncepce; abstinence) při vstupu do studie po dobu trvání studijní léčby a až 4 měsíce (ženy) nebo 2 měsíce (muži) po poslední dávce studovaného léku.
- Účastníci kojení musí být ochotni přerušit kojení od zařazení do studie do dvou měsíců po perfuzi LMB-100.
- Účastníci infikovaní HBV musí užívat antivirotika a mít HBV DNA
- Schopnost účastníka porozumět a ochota podepsat písemný informovaný souhlas.
- Účastníci musí být zapsáni do protokolu 06C0014 „Prospektivní hodnocení genetických a epigenetických změn u pacientů s malignitami hrudníku“.
- Účastníci musí poskytnout přijatelné archivní vzorky nádoru nebo mít alespoň 1 ohnisko onemocnění, které je přístupné biopsii nádoru, pokud je to nutné pro potvrzení histologie a posouzení exprese mezotelinu.
KRITÉRIA VYLOUČENÍ:
- Aktivní kuřáci.
- Účastníci, kteří dostávají systémové steroidy jiné než fyziologické náhradní dávky nebo inhalační kortikosteroidy (
Léčba chemoterapií, cílenou terapií, imunoterapií, ozařováním nebo chirurgickým zákrokem indexové léze do tří týdnů před zahájením protokolární terapie, s výjimkou menších chirurgických zákroků (tj. Uložení katetru VATS/thorakocentéza/PleurX ke zmírnění
MPE).
- Léčba jiným hodnoceným činidlem během čtyř týdnů před zahájením protokolární terapie.
- Anamnéza alergických reakcí připisovaných sloučeninám chemického nebo biologického složení podobného LMB-100 nebo SS1P včetně endotoxinu pseudomonas.
- Klinicky významné kardiovaskulární/cerebrovaskulární onemocnění: cévní mozková příhoda/cévní mozková příhoda (během 6 měsíců před zahájením léčby) nebo infarkt myokardu (během 6 měsíců před zahájením léčby), pokud není revaskularizována, nestabilní angina pectoris, městnavé srdeční selhání (klasifikace New York Heart Association Classification Třída >= II), závažná srdeční arytmie, abnormální ejekční frakce (echokardiogram [ECHO])
- Pneumonitida v anamnéze (idiopatická nebo vyvolaná léky), pokud ji neodstraní plicní konzultanti.
- Příjem jakékoli orgánové transplantace, včetně alogenní transplantace kmenových buněk, kromě transplantací, které nevyžadují imunosupresi (např. transplantace rohovky, transplantace vlasů).
- HIV infikovaní účastníci. Způsobilí jsou účastníci na stabilních dávkách antiretrovirové terapie, jejichž HIV RNA je pod úrovní kvantifikace.
- Aktivní infekce COVID-19.
- Aktivní infekce vyžadující systémovou léčbu.
- Další malignita, která progreduje nebo vyžaduje aktivní léčbu.
- Těhotenství
- Nekontrolované interkurentní onemocnění nebo psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly dodržování studijních požadavků.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Počet zbraní
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / ArmSkupina účastníků / Arm |
Intervence / LéčbaIntervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: 1/ Eskalace dávky
LMB-100 při eskalujících/deeskalujících dávkách + testování MSLN
|
Cytoreduktivní chirurgie: minimálně invazivní (VATS/robotická) nebo otevřená (torakotomie)
1000 mcg/ml (DL1) pooperační dávka jako jedna 90minutová normotermická nitrohrudní perfuze s použitím uzavřeného okruhu a válečkové pumpy s výměníkem tepla po maximální cytoredukční operaci
Provádí se při screeningu ke stanovení exprese mezotelinu; samostatné testování exprese nádorového mezotelinu bude hodnoceno retrospektivně v resekovaných nádorových tkáních.
Zařízení není diagnostické; protokolové hodnocení stavu exprese mezotelinu bude použito pouze ke zvýšení možnosti, že všechny osoby zařazené do studie mohou mít prospěch z terapie.
|
|
Experimentální: 2/ Rozšíření dávky
LMB-100 při testování MTD + MSLN
|
Cytoreduktivní chirurgie: minimálně invazivní (VATS/robotická) nebo otevřená (torakotomie)
1000 mcg/ml (DL1) pooperační dávka jako jedna 90minutová normotermická nitrohrudní perfuze s použitím uzavřeného okruhu a válečkové pumpy s výměníkem tepla po maximální cytoredukční operaci
Provádí se při screeningu ke stanovení exprese mezotelinu; samostatné testování exprese nádorového mezotelinu bude hodnoceno retrospektivně v resekovaných nádorových tkáních.
Zařízení není diagnostické; protokolové hodnocení stavu exprese mezotelinu bude použito pouze ke zvýšení možnosti, že všechny osoby zařazené do studie mohou mít prospěch z terapie.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Identifikujte maximální tolerovanou dávku (MTD) a vyhodnoťte toxicitu LMB-100 podávaného 90minutovou normotermickou, intrapleurální perfuzí u účastníků s mezotelin-pozitivním MPM nebo MPE z rakoviny, které exprimují mezotelin
Časové okno: 21 dní
|
Seznam četnosti, typu a stupně nežádoucích příhod Bezpečnostní údaje založené na stupních toxicity a typech toxicity budou hlášeny podle úrovně dávky během eskalace dávky.
|
21 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Stanovte 2leté přežití bez progrese (PFS) a 3leté celkové přežití účastníků po intrapleurální perfuzi LMB-100
Časové okno: při počáteční perfuzi, každé 3 měsíce (+/- 2 týdny), do doby dokumentované klinické recidivy a/nebo smrti
|
Cytoreduktivní operace do doby dokumentované klinické recidivy (radiograficky nebo patologicky) Přežití bez progrese (PFS): 2letá pravděpodobnost PFS bude počítána od data zahájení studie do 2 let po zahájení studijní terapie pomocí Kaplan-Meierovy metody.
Celkové přežití (OS): 3letá pravděpodobnost OS od data zahájení studie do 3 let po zahájení studijní terapie
|
při počáteční perfuzi, každé 3 měsíce (+/- 2 týdny), do doby dokumentované klinické recidivy a/nebo smrti
|
|
Identifikujte farmakokinetiku LMB-100 podávaného 90minutovou normotermickou, intrapleurální perfuzí
Časové okno: Před podáním dávky, dokončení perfuze a 1, 3, 24 hodin po zahájení perfuze
|
Farmakokinetická akumulace volných a celkových plazmatických koncentrací LMB-100 bude měřena pomocí validovaných testů vazby ligandu analyzovaných v krvi (plazmě) a plicní laváži v protokolových časových bodech.
Analýzy budou provedeny retrospektivně v dávkových vzorcích nebo na konci pokusu.
|
Před podáním dávky, dokončení perfuze a 1, 3, 24 hodin po zahájení perfuze
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Sponzor
Vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: David S Schrump, M.D., National Cancer Institute (NCI)
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Primární dokončení
Dokončení studie (Aktuální)
Dokončení studie
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
První zveřejněno
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Poslední zveřejněná aktualizace
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci dýchacích cest
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Plicní onemocnění
- Novotvary podle místa
- Novotvary, žlázové a epiteliální
- Pleurální onemocnění
- Novotvary dýchacího traktu
- Novotvary hrudníku
- Novotvary plic
- Adenom
- Novotvary, mezoteliální
- Pleurální novotvary
- Karcinom
- Mezoteliom
- Mezoteliom, maligní
- Pleurální výpotek, maligní
- Pleurální výpotek
- Fyziologické účinky léků
- Imunologické faktory
- Imunokonjugáty
- LMB-100
Další identifikační čísla studie
Další identifikační čísla studie
- 10000062
- 000062-C
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Časový rámec sdílení IPD
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .