Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení VX-121/Tezacaftor/Deutivakaftor u účastníků cystické fibrózy (CF) ve věku 1 až 11 let

27. května 2026 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie fáze 3 hodnotící farmakokinetiku, bezpečnost a snášenlivost trojkombinační terapie VX-121/Tezacaftor/deutivakaftor u pacientů s cystickou fibrózou ve věku 1 až 11 let

Účelem této studie je vyhodnotit farmakokinetiku, bezpečnost, snášenlivost a účinnost VX-121/tezacaftor/deutivakaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) u účastníků CF s alespoň 1 mutací reagující na trojkombinaci (TCR) v genu pro regulátor transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
210

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Nedlands, Austrálie
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Austrálie
        • Women's and Children's Hospital
      • Parkville, Austrálie
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrálie
        • Queensland Children's Hospital
  • Francie
      • Bron, Francie
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Francie
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Nový Zéland
      • Grafton, Nový Zéland
        • Starship Children's Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charité - Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Německo
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hanover, Německo
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království
        • Children and Young Adults Research Unit
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University Clinical and Translational Research Unit
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, Spojené státy, 11042
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital - Wallace Tower
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Spojené státy, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • American Family Childrens Hospital
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Švédsko
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Švýcarsko
        • Kinderspital Zürich

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastníci se stabilní CF a alespoň 1 TCR mutací (včetně F508del) v genu CFTR

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Anamnéza solidního orgánu, hematologické transplantace nebo rakoviny
  • Jaterní cirhóza s portální hypertenzí, středně závažnou poruchou funkce jater (Child Pugh skóre 7 až 9) nebo těžkou poruchou funkce jater (Child Pugh skóre 10 až 15)
  • Infekce plic s organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Část A: VX-121/TEZ/D-IVA
Účastníci obdrží VX-121/TEZ/D-IVA ráno.
Lék: VX-121/TEZ/D-IVA
Fixní kombinace dávek pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivakaftor
Experimentální: Část B: VX-121/TEZ/D-IVA
Účastníci dostanou VX-121/TEZ/D-IVA ráno s dávkou (dávkami), které budou založeny na výsledku části A.
Lék: VX-121/TEZ/D-IVA
Fixní kombinace dávek pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivakaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Část A: Pozorovaná plazmatická koncentrace (Ctrough) VX-121, TEZ, D-IVA a příslušných metabolitů před podáním dávky
Časové okno: Ode dne 1 do dne 22
Ode dne 1 do dne 22
Část A: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Ode dne 1 do dne 50
Ode dne 1 do dne 50
Část B: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od 1. dne do 28. týdne
Od 1. dne do 28. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Část B: Absolutní změna obsahu chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Od základní linie do týdne 24
Od základní linie do týdne 24
Část B: Pozorovaná plazmatická koncentrace (Ctrough) VX-121, TEZ, D-IVA a příslušných metabolitů před podáním dávky
Časové okno: Od 1. dne do 16. týdne
Od 1. dne do 16. týdne
Část B: Posouzení přijatelnosti léčiva pomocí modifikované obličejové hedonické stupnice
Časové okno: V den 1 a týden 24
V den 1 a týden 24
Část B: Absolutní změna v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního objemu (ppFEV1)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Od základního stavu do týdne 24
Část B: Počet plicních exacerbací (PEx)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Od základního stavu do týdne 24
Část B: Počet hospitalizací souvisejících s CF
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Od základního stavu do týdne 24
Část B: Absolutní změna ve skóre revidovaného dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) respirační domény (RD)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Od základního stavu do týdne 24
Část B: Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Absolutní změna BMI pro věkové Z-skóre
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Absolutní změna hmotnosti
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Absolutní změna Z-skóre hmotnosti pro věk
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Absolutní změna hmotnosti na délku
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Absolutní změna v Z-skóre hmotnosti na délku
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Absolutní změna výšky
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Absolutní změna v Z-skóre výšky pro věk
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Absolutní změna délky
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Absolutní změna v Z-skóre délky pro věk
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Podíl účastníků s SwCl <60 milimolů na litr (mmol/l)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Od základního stavu do týdne 24
Část B: Podíl účastníků s SwCl <30 mmol/l
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Od základního stavu do týdne 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. června 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. června 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. června 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. května 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VX21-121-105
  • 2024-513754-29-00 (Jiný identifikátor: EU Trial (CTIS) Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení