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Valutazione di VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor nella fibrosi cistica (FC) Partecipanti da 1 a 11 anni di età

27 maggio 2026 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3 che valuta la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità della tripla terapia di associazione VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor nei soggetti con fibrosi cistica di età compresa tra 1 e 11 anni

Lo scopo di questo studio è valutare la farmacocinetica, la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) nei partecipanti CF con almeno 1 mutazione responsiva alla tripla combinazione (TCR) in gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
210

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women's and Children's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Francia
      • Bron, Francia
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charité - Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Germania
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hanover, Germania
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Nuova Zelanda
      • Grafton, Nuova Zelanda
        • Starship Children's Hospital
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito
        • Children and Young Adults Research Unit
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University Clinical and Translational Research Unit
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, Stati Uniti, 11042
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital - Wallace Tower
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stati Uniti, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • American Family Childrens Hospital
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Svezia
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Svizzera
        • Kinderspital Zürich

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • - Partecipanti con CF stabile e almeno 1 mutazione TCR (incluso F508del) nel gene CFTR

Criteri chiave di esclusione:

  • Storia di organo solido, trapianto ematologico o cancro
  • Cirrosi epatica con ipertensione portale, compromissione epatica moderata (punteggio di Child Pugh da 7 a 9) o compromissione epatica grave (punteggio di Child Pugh da 10 a 15)
  • Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Parte A: VX-121/TEZ/D-IVA
I partecipanti riceveranno VX-121/TEZ/D-IVA al mattino.
Droga: VX-121/TEZ/D-IVA
Combinazione a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor
Sperimentale: Parte B: VX-121/TEZ/D-IVA
I partecipanti riceveranno VX-121/TEZ/D-IVA al mattino con la/le dose/i da basarsi sull'esito della Parte A.
Droga: VX-121/TEZ/D-IVA
Combinazione a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Concentrazione plasmatica pre-dose osservata (Ctrough) di VX-121, TEZ, D-IVA e metaboliti rilevanti
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 22
Dal giorno 1 al giorno 22
Parte A: sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 50
Dal giorno 1 al giorno 50
Parte B: sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 28
Dal giorno 1 fino alla settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte B: Variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: Concentrazione plasmatica pre-dose osservata (Ctrough) di VX-121, TEZ, D-IVA e metaboliti rilevanti
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 16
Dal giorno 1 fino alla settimana 16
Parte B: valutazione dell'accettabilità del farmaco utilizzando la scala edonica facciale modificata
Lasso di tempo: Al giorno 1 e alla settimana 24
Al giorno 1 e alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: Numero di riacutizzazioni polmonari (PEx)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: Numero di ricoveri correlati alla fibrosi cistica
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: Cambiamento assoluto nel punteggio del dominio respiratorio (RD) riveduto dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: Variazione assoluta dell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta del punteggio Z BMI per età
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta di peso
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta del punteggio Z in base all'età
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta del peso per lunghezza
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta del punteggio Z peso per lunghezza
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: cambiamento assoluto di altezza
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta del punteggio Z altezza per età
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta della lunghezza
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta del punteggio Z lunghezza per età
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: percentuale di partecipanti con SwCl <60 millimoli per litro (mmol/L)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: percentuale di partecipanti con SwCl <30 mmol/L
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
21 giugno 2022

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 giugno 2030

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 giugno 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 maggio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • VX21-121-105
  • 2024-513754-29-00 (Altro identificatore: EU Trial (CTIS) Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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