Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení VX-121/Tezacaftor/Deutivakaftor u účastníků cystické fibrózy (CF) ve věku 1 až 11 let

27. května 2026 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie fáze 3 hodnotící farmakokinetiku, bezpečnost a snášenlivost trojkombinační terapie VX-121/Tezacaftor/deutivakaftor u pacientů s cystickou fibrózou ve věku 1 až 11 let

Účelem této studie je vyhodnotit farmakokinetiku, bezpečnost, snášenlivost a účinnost VX-121/tezacaftor/deutivakaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) u účastníků CF s alespoň 1 mutací reagující na trojkombinaci (TCR) v genu pro regulátor transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

210

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Nedlands, Austrálie
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Austrálie
        • Women's and Children's Hospital
      • Parkville, Austrálie
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrálie
        • Queensland Children's Hospital
  • Francie
      • Bron, Francie
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Francie
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Nový Zéland
      • Grafton, Nový Zéland
        • Starship Children's Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charité - Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Německo
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hanover, Německo
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království
        • Children and Young Adults Research Unit
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University Clinical and Translational Research Unit
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, Spojené státy, 11042
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital - Wallace Tower
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Spojené státy, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • American Family Childrens Hospital
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Švédsko
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Švýcarsko
        • Kinderspital Zürich

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastníci se stabilní CF a alespoň 1 TCR mutací (včetně F508del) v genu CFTR

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Anamnéza solidního orgánu, hematologické transplantace nebo rakoviny
  • Jaterní cirhóza s portální hypertenzí, středně závažnou poruchou funkce jater (Child Pugh skóre 7 až 9) nebo těžkou poruchou funkce jater (Child Pugh skóre 10 až 15)
  • Infekce plic s organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část A: VX-121/TEZ/D-IVA
Účastníci obdrží VX-121/TEZ/D-IVA ráno.
Lék: VX-121/TEZ/D-IVA
Fixní kombinace dávek pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivakaftor
Experimentální: Část B: VX-121/TEZ/D-IVA
Účastníci dostanou VX-121/TEZ/D-IVA ráno s dávkou (dávkami), které budou založeny na výsledku části A.
Lék: VX-121/TEZ/D-IVA
Fixní kombinace dávek pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivakaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Pozorovaná plazmatická koncentrace (Ctrough) VX-121, TEZ, D-IVA a příslušných metabolitů před podáním dávky
Časové okno: Ode dne 1 do dne 22
Ode dne 1 do dne 22
Část A: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Ode dne 1 do dne 50
Ode dne 1 do dne 50
Část B: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od 1. dne do 28. týdne
Od 1. dne do 28. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část B: Absolutní změna obsahu chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Od základní linie do týdne 24
Od základní linie do týdne 24
Část B: Pozorovaná plazmatická koncentrace (Ctrough) VX-121, TEZ, D-IVA a příslušných metabolitů před podáním dávky
Časové okno: Od 1. dne do 16. týdne
Od 1. dne do 16. týdne
Část B: Posouzení přijatelnosti léčiva pomocí modifikované obličejové hedonické stupnice
Časové okno: V den 1 a týden 24
V den 1 a týden 24
Část B: Absolutní změna v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního objemu (ppFEV1)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Od základního stavu do týdne 24
Část B: Počet plicních exacerbací (PEx)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Od základního stavu do týdne 24
Část B: Počet hospitalizací souvisejících s CF
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Od základního stavu do týdne 24
Část B: Absolutní změna ve skóre revidovaného dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) respirační domény (RD)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Od základního stavu do týdne 24
Část B: Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Absolutní změna BMI pro věkové Z-skóre
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Absolutní změna hmotnosti
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Absolutní změna Z-skóre hmotnosti pro věk
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Absolutní změna hmotnosti na délku
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Absolutní změna v Z-skóre hmotnosti na délku
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Absolutní změna výšky
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Absolutní změna v Z-skóre výšky pro věk
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Absolutní změna délky
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Absolutní změna v Z-skóre délky pro věk
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Podíl účastníků s SwCl <60 milimolů na litr (mmol/l)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Od základního stavu do týdne 24
Část B: Podíl účastníků s SwCl <30 mmol/l
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Od základního stavu do týdne 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. června 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

16. června 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX21-121-105
  • 2024-513754-29-00 (Jiný identifikátor: EU Trial (CTIS) Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VX-121/TEZ/D-IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United States

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit