Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hydroxymočovina a EPO u srpkovité anémie (ACHiEvE-SCD)

13. prosince 2025 aktualizováno: Julia Xu

Hodnocení kombinace hydroxymočoviny a exogenního erytropoetinu u srpkovité anémie

Navrhovaná studie je multicentrickou studií fáze 1/2 hodnotící bezpečnost a účinnost erytropoetinu (EPO) v kombinaci s hydroxyureou při léčbě chronické anémie u pacientů se srpkovitou anémií (SCD).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Srpkovitá anémie (SCD) je devastující dědičná porucha hemoglobinu charakterizovaná opakujícími se epizodami bolesti a chronickou hemolytickou anémií. Chronická anémie přispívá k poškození více orgánů a zkrácení délky života u SCD. Existují však omezené možnosti léčby anémie u SCD. Erytropoetin (EPO) je standardem péče při léčbě anémie související s chronickým onemocněním ledvin (CKD) a používá se také ad hoc u pacientů s SCD. Existují však omezené údaje o bezpečnosti a účinnosti EPO u pacientů s SCD, zejména v kombinaci s hydroxyureou. Tato studie si proto klade za cíl léčit pacienty na stabilní terapii hydroxyureou se subkutánním EPO s cílem posoudit bezpečnost léčby EPO a její vliv na chronickou anémii u SCD.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
17

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Nelly K Kiriza, MD, MPH
  • Telefonní číslo: (412) 246-6009
  • E-mail: nkk18@pitt.edu

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Nigérie
      • Lagos, Nigérie, 102215
        • Lagos University Teaching Hospital
  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • UPMC

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 18 let
  • Potvrzená diagnóza SCD (genotypy HbSS nebo HbS/β0-thalasemie)
  • Screening Hb ≤ 9,0 g/dl
  • Screening saturace transferinu ≥ 20 % a feritinu ≥ 100 ng/ml
  • Musí být na stabilní dávce hydroxymočoviny (tj. beze změn v dávce během 60 dnů před screeningem) a plánovat pokračovat v užívání hydroxymočoviny ve stejné dávce a ve stejném rozvrhu během studie
  • Pokud dostáváte L-glutamin nebo crizanlizumab, musíte dostávat lék ve stabilní dávce po dobu alespoň 60 dnů před screeningem a plánovat pokračovat v užívání léku ve stejné dávce a schématu během studie

Kritéria vyloučení:

  • Hemoglobin SC (HbSC), S/β+-talasémie nebo jiné složené heterozygotní genotypy SCD
  • Účast v chronickém transfuzním programu (předem plánovaná série transfuzí pro profylaktické účely) a/nebo plánování výměnné transfuze během trvání studie; epizodická transfuze v reakci na zhoršenou anémii nebo VOC je povolena, ale účastník by neměl dostat krevní transfuzi do 60 dnů od screeningu
  • Obdržený voxelotor nebo EPO do 60 dnů od screeningu
  • Neléčený nedostatek železa nebo zahájení nebo změna dávky doplňkového železa do 30 dnů od screeningu
  • Probíhající akutní onemocnění, infekce nebo VOC do 2 týdnů od screeningu
  • Arteriální nebo žilní trombóza do 180 dnů od screeningu
  • Hypertenze 3. stupně (definovaná jako systolický krevní tlak ≥160 mmHg nebo diastolický krevní tlak ≥100 mmHg; indikován lékařský zákrok; indikováno více než jeden lék nebo intenzivnější terapie než dříve) na dvou po sobě jdoucích měřeních
  • Nestabilní angina pectoris, nekontrolovaná záchvatová porucha nebo aktivní malignita
  • Konečné stadium onemocnění ledvin vyžadující hemodialýzu
  • Současné těhotenství nebo kojení
  • podstoupila aktivní léčbu v jiné výzkumné studii do 30 dnů (nebo 5 poločasů tohoto činidla, podle toho, co je větší) před screeningovou návštěvou nebo plánuje účastnit se jiné výzkumné studie léků

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Erytropoetin
Subjekty na stabilní dávce hydroxymočoviny budou léčeny zvyšujícími se dávkami subkutánního erytropoetinu (EPO), jak jsou tolerovány po dobu prvních 12 týdnů, během kterých budou hodnoceny hlavní cílové parametry bezpečnosti a účinnosti (včetně primárního cíle hemoglobinové odpovědi). Subjekty mohou pokračovat v léčbě dalších 12 týdnů, jak je klinicky indikováno, s hodnocením dalších koncových bodů na konci 24týdenního období studie.
Lék: Hydroxymočovina
Hydroxyurea je perorálně dostupný antimetabolit, u kterého bylo prokázáno, že snižuje frekvenci bolestivých krizí a akutního hrudního syndromu u dospělých a dětí se srpkovitou anémií. Hydroxyurea léčí srpkovitou anémii řadou různých mechanismů, včetně zvýšení exprese fetálního hemoglobinu (HbF), což snižuje srpkovitost červených krvinek.
Ostatní jména:
  • Droxia, Hydrea a hydroxykarbamid.
Lék: Epoetin alfa-biosimilární
Epoetin alfa a jeho biosimilární přípravky jsou erytropoézu stimulující látky (ESA) první generace, které jsou rekombinantními verzemi erytropoetinu (EPO) vyrobenými pomocí technologie rekombinantní DNA. Erytropoetin (EPO) je glykoproteinový hormon, který se přirozeně tvoří hlavně v ledvinách v reakci na hypoxii a stimuluje tvorbu červených krvinek (erytropoézu) v kostní dřeni.
Ostatní jména:
  • EPO, epoetin, erytropoetin, látka stimulující erytropoézu, ESA, hematopoetin, hemopoetin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s odezvou hemoglobinu (Hb)
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 týdnů
Hb odpověď je definována jako zvýšení Hb o ≥ 1,0 g/dL po 12 týdnech ve srovnání se vstupní hodnotou
Od výchozího stavu do 12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v počtu krevních transfuzí za rok
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 týdnů
Annualizovaný počet jednotek jednoduchých transfuzí červených krvinek podaných v 12 měsících před zahájením léčby ve srovnání s obdobím léčby
Od výchozího stavu do 12 týdnů

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v rychlosti tryskového regurgitantního proudu trikuspidální chlopně hodnocené echokardiografií
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 týdnů; Od výchozího stavu do 24 týdnů
Změny v rychlosti regurgitačního proudu trikuspidální chlopně
Od výchozího stavu do 12 týdnů; Od výchozího stavu do 24 týdnů
Změny srdečního indexu hodnocené echokardiografií
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 12 týdnů; Od výchozí hodnoty do 24 týdnů
Změny v srdečním indexu
Od výchozí hodnoty do 12 týdnů; Od výchozí hodnoty do 24 týdnů
Změny v koncově-diastolickém objemu levé komory hodnocené echokardiografií
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 týdnů; Od výchozího stavu do 24 týdnů
Změny v end-diastolickém objemu levé komory
Od výchozího stavu do 12 týdnů; Od výchozího stavu do 24 týdnů
Změny ve výkonnosti při cvičení hodnocené pomocí 6minutového testu chůze s modifikovanou Borgovou stupnicí dušnosti
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 týdnů; Od výchozího stavu do 24 týdnů
Změny ve vzdálenosti ušlé za 6 minut a modifikované Borgovy škály dušnosti (závažnost dušnosti během 6minutového testu chůze bude měřena na 10bodové škále s 0=vůbec nic a 10=maximální závažnost dušnosti)
Od výchozího stavu do 12 týdnů; Od výchozího stavu do 24 týdnů
Změny hemoglobinu (Hb)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 12 týdnů
Průměrná změna Hb za 12 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou
Od výchozí hodnoty do 12 týdnů
Změny v absolutním počtu retikulocytů
Časové okno: Baseline do 12 týdnů; Baseline do 24 týdnů
Změny absolutního počtu retikulocytů
Baseline do 12 týdnů; Baseline do 24 týdnů
Změny v laktátdehydrogenáze
Časové okno: Základní hodnota do 12 týdnů; Základní hodnota do 24 týdnů
Změny v laktátdehydrogenáze
Základní hodnota do 12 týdnů; Základní hodnota do 24 týdnů
Změny funkce ledvin
Časové okno: Základní hodnoty do 12 týdnů; Základní hodnoty do 24 týdnů
Změny v sérovém kreatininu (a přidruženém eGFR)
Základní hodnoty do 12 týdnů; Základní hodnoty do 24 týdnů
Změny poměru albuminu ke kreatininu v moči
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny v poměru albuminu ke kreatininu v moči
Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny celkového a nepřímého bilirubinu
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 12 týdnů; od výchozí hodnoty do 24 týdnů
Změny celkového a nepřímého bilirubinu
Od výchozí hodnoty do 12 týdnů; od výchozí hodnoty do 24 týdnů
Změny feritinu
Časové okno: Základní hodnota do 12 týdnů; Základní hodnota do 24 týdnů
Změny hladiny feritinu
Základní hodnota do 12 týdnů; Základní hodnota do 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Julia Xu

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Carnegie Mellon University
American Society of Hematology

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Julia Z Xu, MD, MScGH, University of Pittsburgh

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. května 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
13. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
27. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • STUDY21120027

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Shromážděná data mohou být sdílena se sekundárními výzkumníky v rámci nebo mimo zúčastněná centra. Sdílená data budou identifikována.

Časový rámec sdílení IPD

Data budou k dispozici po neomezenou dobu.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Ke sdílení dat může být zapotřebí smlouva o používání dat (DUA).

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení