Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hydroxyurea og EPO i seglcellesygdom (ACHiEvE-SCD)

13. december 2025 opdateret af: Julia Xu

Vurdering af kombinationshydroxyurea og eksogent erythropoietin ved seglcellesygdom

Det foreslåede studie er et fase 1/2 multicenterstudie, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​erythropoietin (EPO) i kombination med hydroxyurinstof til behandling af kronisk anæmi hos patienter med seglcellesygdom (SCD).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Seglcellesygdom (SCD) er en ødelæggende arvelig hæmoglobinsygdom karakteriseret ved tilbagevendende episoder med smerte og kronisk hæmolytisk anæmi. Kronisk anæmi bidrager til multiorganskader og nedsat forventet levetid ved SCD. Der er dog begrænsede behandlingsmuligheder for anæmi ved SCD. Erythropoietin (EPO) er standardbehandlingen til behandling af anæmi relateret til kronisk nyresygdom (CKD) og bruges også ad hoc hos patienter med SCD. Der er dog begrænsede data om sikkerhed og effekt af EPO hos patienter med SCD, især i kombination med hydroxyurinstof. Derfor sigter denne undersøgelse på at behandle patienter i stabil hydroxyurinstofbehandling med subkutan EPO med det formål at vurdere sikkerheden af ​​EPO-terapi og dens effekt på kronisk anæmi ved SCD.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
17

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Nelly K Kiriza, MD, MPH
  • Telefonnummer: (412) 246-6009
  • E-mail: nkk18@pitt.edu

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC
  • Nigeria
      • Lagos, Nigeria, 102215
        • Lagos University Teaching Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥ 18 år
  • Bekræftet diagnose af SCD (HbSS eller HbS/β0-thalassæmi genotyper)
  • Screening Hb ≤ 9,0 g/dL
  • Screening af transferrinmætning ≥ 20 % og ferritin ≥ 100 ng/ml
  • Skal være i stabil dosis hydroxyurinstofbehandling (dvs. ingen ændringer i dosis inden for 60 dage før screening) og planlægge at fortsætte med at tage hydroxyurinstof i samme dosis og tidsplan under undersøgelsen
  • Hvis du får L-glutamin eller crizanlizumab, skal du have fået lægemidlet i en stabil dosis i mindst 60 dage før screening og planlægge at fortsætte med at tage lægemidlet i samme dosis og tidsplan under undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Hæmoglobin SC (HbSC), S/β+-thalassæmi eller andre sammensatte heterozygote SCD genotyper
  • Deltagelse i et kronisk transfusionsprogram (på forhånd planlagt serie af transfusioner til profylaktiske formål) og/eller planlægning af at gennemgå en udvekslingstransfusion i løbet af undersøgelsen; Episodisk transfusion som reaktion på forværret anæmi eller VOC er tilladt, men deltageren bør ikke have modtaget en blodtransfusion inden for 60 dage efter screening
  • Modtog voxelotor eller EPO inden for 60 dage efter screening
  • Ubehandlet jernmangel, eller havde påbegyndt eller ændring i dosis af supplerende jern inden for 30 dage efter screening
  • Igangværende akut sygdom, infektion eller VOC inden for 2 uger efter screening
  • Arteriel eller venøs trombose inden for 180 dage efter screening
  • Grad 3 hypertension (defineret som systolisk blodtryk ≥160 mmHg eller diastolisk blodtryk ≥100 mmHg; medicinsk intervention indiceret; mere end ét lægemiddel eller mere intensiv behandling end tidligere anvendt angivet) på to på hinanden følgende målinger
  • Ustabil angina, ukontrolleret anfaldsforstyrrelse eller aktiv malignitet
  • Nyresygdom i slutstadiet, der kræver hæmodialyse
  • Aktuel graviditet eller amning
  • Modtaget aktiv behandling på et andet afprøvningsforsøg inden for 30 dage (eller 5 halveringstider af det pågældende middel, alt efter hvad der er størst) forud for screeningsbesøget eller planlægger at deltage i et andet afprøvende lægemiddelforsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Erythropoietin
Forsøgspersoner på en stabil dosis hydroxyurinstof vil blive behandlet med stigende doser af subkutant erythropoietin (EPO) som tolereret i de første 12 uger, hvor de vigtigste sikkerheds- og virkningsendepunkter (inklusive det primære endepunkt for hæmoglobinrespons) vil blive vurderet. Forsøgspersoner kan fortsætte med behandlingen i yderligere 12 uger som klinisk indiceret, med vurdering af yderligere endepunkter i slutningen af ​​den 24-ugers undersøgelsesperiode.
Medicin: Hydroxyurinstof
Hydroxyurea er en oralt tilgængelig antimetabolitmedicin, der har vist sig at reducere hyppigheden af ​​smertefulde kriser og akut brystsyndrom hos voksne og børn med seglcellesygdom. Hydroxyurea behandler seglcellesygdom ved en række forskellige mekanismer, herunder øget ekspression af føtalt hæmoglobin (HbF), som reducerer segl af røde blodlegemer.
Andre navne:
  • Droxia, Hydrea og hydroxycarbamid.
Medicin: Epoetin Alfa-BioSimilar
Epoetin alfa og dens biosimilars er første generations erytropoese-stimulerende midler (ESAs), som er rekombinante versioner af erytropoietin (EPO) produceret ved hjælp af rekombinant DNA-teknologi. Erytropoietin (EPO) er et glykoproteinhormon, der naturligt produceres hovedsageligt i nyrerne som reaktion på hypoksi og stimulerer produktionen af røde blodlegemer (erytropoese) i knoglemarven.
Andre navne:
  • EPO, epoetin, erythropoietin, erythropoiesis-stimulerende middel, ESA, hæmatopoietin, hæmopoietin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med hemoglobinsvar (Hb-svar)
Tidsramme: Baseline til 12 uger
Hb-respons defineres som en stigning i Hb på ≥ 1,0 g/dL efter 12 uger i forhold til baseline
Baseline til 12 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i antal blodtransfusioner om året
Tidsramme: Baseline til 12 uger
Årligt antal enheder af simple røde blodcelle-transfusioner modtaget i de 12 måneder før behandlingsstart, sammenlignet med under behandlingsperioden
Baseline til 12 uger

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i trikuspidalventilens regurgitationsstrålehastighed vurderet ved hjertelunde
Tidsramme: Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
Ændringer i trikuspidalklappens regurgiterende strålehastighed
Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
Ændringer i Cardiac Index vurderet ved hjertesonografi
Tidsramme: Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
Ændringer i kardiak indeks
Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
Ændringer i venstre ventrikels enddiastoliske volumen vurderet ved hjælp af ekokardiografi
Tidsramme: Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
Ændringer i venstre ventrikels enddiastoliske volumen
Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
Ændringer i træningskapacitet vurderet ved 6-minutters gangtest med modificeret Borg dyspnøskala
Tidsramme: Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
Ændringer i 6-minutters gangafstand og Modified Borg Dyspnæ-skalaen (sværhedsgraden af dyspnæ under 6-minutters gangtesten vil blive målt på en 10-punkts skala med 0=ingenting overhovedet og 10=maksimal sværhedsgrad af åndenød)
Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
Ændringer i Hæmoglobin (Hb)
Tidsramme: Baseline til 12 uger
Gennemsnitlig ændring i Hb efter 12 uger sammenlignet med baseline
Baseline til 12 uger
Ændringer i absolut reticulocytantal
Tidsramme: Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
Ændringer i absolut reticulocytantal
Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
Ændringer i Laktatdehydrogenase
Tidsramme: Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
Ændringer i laktatdehydrogenase
Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
Ændringer i nyrefunktion
Tidsramme: Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
Ændringer i serumkreatinin (og tilhørende eGFR)
Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
Ændringer i urin albumin-til-kreatinin-forhold
Tidsramme: Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
Ændringer i forholdet mellem albumin og kreatinin i urinen
Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
Ændringer i total og indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
Ændringer i total og indirekte bilirubin
Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
Ændringer i Ferritin
Tidsramme: Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
Ændringer i ferritin
Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Julia Xu

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Carnegie Mellon University
American Society of Hematology

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Julia Z Xu, MD, MScGH, University of Pittsburgh

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. maj 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
13. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
27. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • STUDY21120027

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

De indsamlede data kan deles med sekundære forskere inden for eller uden for de deltagende centre. De delte data vil blive afidentificeret.

IPD-delingstidsramme

Data vil være tilgængelige på ubestemt tid.

IPD-delingsadgangskriterier

Databrugsaftale (DUA) kan være nødvendig for at data kan deles.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger