Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hydroxymočovina a EPO u srpkovité anémie (ACHiEvE-SCD)

11. července 2023 aktualizováno: Julia Xu

Hodnocení kombinace hydroxymočoviny a exogenního erytropoetinu u srpkovité anémie

Navrhovaná studie je multicentrickou studií fáze 1/2 hodnotící bezpečnost a účinnost erytropoetinu (EPO) v kombinaci s hydroxyureou při léčbě chronické anémie u pacientů se srpkovitou anémií (SCD).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Srpkovitá anémie (SCD) je devastující dědičná porucha hemoglobinu charakterizovaná opakujícími se epizodami bolesti a chronickou hemolytickou anémií. Chronická anémie přispívá k poškození více orgánů a zkrácení délky života u SCD. Existují však omezené možnosti léčby anémie u SCD. Erytropoetin (EPO) je standardem péče při léčbě anémie související s chronickým onemocněním ledvin (CKD) a používá se také ad hoc u pacientů s SCD. Existují však omezené údaje o bezpečnosti a účinnosti EPO u pacientů s SCD, zejména v kombinaci s hydroxyureou. Tato studie si proto klade za cíl léčit pacienty na stabilní terapii hydroxyureou se subkutánním EPO s cílem posoudit bezpečnost léčby EPO a její vliv na chronickou anémii u SCD.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Nelly K Kiriza, MD, MPH
  • Telefonní číslo: (412) 246-6009
  • E-mail: nkk18@pitt.edu

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Nigérie
      • Lagos, Nigérie, 102215
        • Nábor
        • Lagos University Teaching Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Titilope A Adeyemo, MBBS, MSc
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Vincent Osunkalu, MBBS, PhD
  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Nábor
        • UPMC
        • Kontakt:
          • Nelly K Kiriza, MD,MPH
          • Telefonní číslo: 412-246-6009
          • E-mail: nkk18@pitt.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julia Z Xu, MD, MScGH

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 18 let
  • Potvrzená diagnóza SCD (genotypy HbSS nebo HbS/β0-thalasemie)
  • Screening Hb ≤ 9,0 g/dl
  • Screening saturace transferinu ≥ 20 % a feritinu ≥ 100 ng/ml
  • Musí být na stabilní dávce hydroxymočoviny (tj. beze změn v dávce během 60 dnů před screeningem) a plánovat pokračovat v užívání hydroxymočoviny ve stejné dávce a ve stejném rozvrhu během studie
  • Pokud dostáváte L-glutamin nebo crizanlizumab, musíte dostávat lék ve stabilní dávce po dobu alespoň 60 dnů před screeningem a plánovat pokračovat v užívání léku ve stejné dávce a schématu během studie

Kritéria vyloučení:

  • Hemoglobin SC (HbSC), S/β+-talasémie nebo jiné složené heterozygotní genotypy SCD
  • Účast v chronickém transfuzním programu (předem plánovaná série transfuzí pro profylaktické účely) a/nebo plánování výměnné transfuze během trvání studie; epizodická transfuze v reakci na zhoršenou anémii nebo VOC je povolena, ale účastník by neměl dostat krevní transfuzi do 60 dnů od screeningu
  • Obdržený voxelotor nebo EPO do 60 dnů od screeningu
  • Neléčený nedostatek železa nebo zahájení nebo změna dávky doplňkového železa do 30 dnů od screeningu
  • Probíhající akutní onemocnění, infekce nebo VOC do 2 týdnů od screeningu
  • Arteriální nebo žilní trombóza do 180 dnů od screeningu
  • Hypertenze 3. stupně (definovaná jako systolický krevní tlak ≥160 mmHg nebo diastolický krevní tlak ≥100 mmHg; indikován lékařský zákrok; indikováno více než jeden lék nebo intenzivnější terapie než dříve) na dvou po sobě jdoucích měřeních
  • Nestabilní angina pectoris, nekontrolovaná záchvatová porucha nebo aktivní malignita
  • Konečné stadium onemocnění ledvin vyžadující hemodialýzu
  • Současné těhotenství nebo kojení
  • podstoupila aktivní léčbu v jiné výzkumné studii do 30 dnů (nebo 5 poločasů tohoto činidla, podle toho, co je větší) před screeningovou návštěvou nebo plánuje účastnit se jiné výzkumné studie léků

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Erytropoetin
Subjekty na stabilní dávce hydroxymočoviny budou léčeny zvyšujícími se dávkami subkutánního erytropoetinu (EPO), jak jsou tolerovány po dobu prvních 12 týdnů, během kterých budou hodnoceny hlavní cílové parametry bezpečnosti a účinnosti (včetně primárního cíle hemoglobinové odpovědi). Subjekty mohou pokračovat v léčbě dalších 12 týdnů, jak je klinicky indikováno, s hodnocením dalších koncových bodů na konci 24týdenního období studie.
Lék: Hydroxymočovina
Hydroxyurea je perorálně dostupný antimetabolit, u kterého bylo prokázáno, že snižuje frekvenci bolestivých krizí a akutního hrudního syndromu u dospělých a dětí se srpkovitou anémií. Hydroxyurea léčí srpkovitou anémii řadou různých mechanismů, včetně zvýšení exprese fetálního hemoglobinu (HbF), což snižuje srpkovitost červených krvinek.
Ostatní jména:
  • Droxia, Hydrea a hydroxykarbamid.
Lék: Epoetin Alfa
Epoetin alfa je látka stimulující erytropoézu (ESA) první generace, což jsou rekombinantní verze erytropoetinu (EPO) vyrobené pomocí technologie rekombinantní DNA. Erytropoetin (EPO) je glykoproteinový hormon, přirozeně produkovaný hlavně v ledvinách v reakci na hypoxii a stimuluje tvorbu červených krvinek (erytropoézu) v kostní dřeni.
Ostatní jména:
  • EPO, epoetin, erytropoetin, látka stimulující erytropoézu, ESA, hematopoetin, hemopoetin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny hemoglobinu (Hb).
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů
Odpověď Hb, definovaná jako zvýšení Hb o ≥ 1,0 g/dl za 12 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou
Výchozí stav do 12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna frekvence krevních transfuzí
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů
Anualizovaný počet jednotek jednoduchých transfuzí červených krvinek přijatých během 12 měsíců před zahájením léčby ve srovnání s během aktivní léčby.
Výchozí stav do 12 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny cvičební kapacity hodnocené 6minutovým testem chůze s modifikovanou Borgovou stupnicí dyspnoe
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny 6minutové vzdálenosti chůze a modifikovaná Borgova stupnice dušnosti (závažnost dušnosti během 6minutového testu chůze bude měřena na 10bodové stupnici s 0 = vůbec nic a 10 = maximální závažnost dušnosti)
Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny rychlosti regurgitantu trikuspidální chlopně hodnocené echokardiografií
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny rychlosti regurgitačního proudu trikuspidální chlopně
Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny srdečního indexu hodnocené echokardiografií
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny srdečního indexu
Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny v enddiastolickém objemu levé komory podle echokardiografie
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny enddiastolického objemu levé komory
Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny parametrů kompletního krevního obrazu
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny parametrů kompletního krevního obrazu
Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny v absolutním počtu retikulocytů
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny v absolutním počtu retikulocytů
Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny laktátdehydrogenázy
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny laktátdehydrogenázy
Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny funkce ledvin
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny sérového kreatininu (a související eGFR)
Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny poměru albuminu ke kreatininu v moči
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny poměru albuminu ke kreatininu v moči
Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny celkového a nepřímého bilirubinu
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny celkového a nepřímého bilirubinu
Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny feritinu
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
Změny feritinu
Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Julia Xu

Spolupracovníci

Carnegie Mellon University
American Society of Hematology

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Julia Z Xu, MD, MScGH, University of Pittsburgh

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

11. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY21120027

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Shromážděná data mohou být sdílena se sekundárními výzkumníky v rámci nebo mimo zúčastněná centra. Sdílená data budou identifikována.

Časový rámec sdílení IPD

Data budou k dispozici po neomezenou dobu.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Ke sdílení dat může být zapotřebí smlouva o používání dat (DUA).

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit