Hydroxymočovina a EPO u srpkovité anémie (ACHiEvE-SCD)
13. prosince 2025 aktualizováno: Julia Xu
Hodnocení kombinace hydroxymočoviny a exogenního erytropoetinu u srpkovité anémie
Navrhovaná studie je multicentrickou studií fáze 1/2 hodnotící bezpečnost a účinnost erytropoetinu (EPO) v kombinaci s hydroxyureou při léčbě chronické anémie u pacientů se srpkovitou anémií (SCD).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Srpkovitá anémie (SCD) je devastující dědičná porucha hemoglobinu charakterizovaná opakujícími se epizodami bolesti a chronickou hemolytickou anémií.
Chronická anémie přispívá k poškození více orgánů a zkrácení délky života u SCD.
Existují však omezené možnosti léčby anémie u SCD.
Erytropoetin (EPO) je standardem péče při léčbě anémie související s chronickým onemocněním ledvin (CKD) a používá se také ad hoc u pacientů s SCD.
Existují však omezené údaje o bezpečnosti a účinnosti EPO u pacientů s SCD, zejména v kombinaci s hydroxyureou.
Tato studie si proto klade za cíl léčit pacienty na stabilní terapii hydroxyureou se subkutánním EPO s cílem posoudit bezpečnost léčby EPO a její vliv na chronickou anémii u SCD.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
17
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Lagos, Nigérie, 102215
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- UPMC
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk ≥ 18 let
- Potvrzená diagnóza SCD (genotypy HbSS nebo HbS/β0-thalasemie)
- Screening Hb ≤ 9,0 g/dl
- Screening saturace transferinu ≥ 20 % a feritinu ≥ 100 ng/ml
- Musí být na stabilní dávce hydroxymočoviny (tj. beze změn v dávce během 60 dnů před screeningem) a plánovat pokračovat v užívání hydroxymočoviny ve stejné dávce a ve stejném rozvrhu během studie
- Pokud dostáváte L-glutamin nebo crizanlizumab, musíte dostávat lék ve stabilní dávce po dobu alespoň 60 dnů před screeningem a plánovat pokračovat v užívání léku ve stejné dávce a schématu během studie
Kritéria vyloučení:
- Hemoglobin SC (HbSC), S/β+-talasémie nebo jiné složené heterozygotní genotypy SCD
- Účast v chronickém transfuzním programu (předem plánovaná série transfuzí pro profylaktické účely) a/nebo plánování výměnné transfuze během trvání studie; epizodická transfuze v reakci na zhoršenou anémii nebo VOC je povolena, ale účastník by neměl dostat krevní transfuzi do 60 dnů od screeningu
- Obdržený voxelotor nebo EPO do 60 dnů od screeningu
- Neléčený nedostatek železa nebo zahájení nebo změna dávky doplňkového železa do 30 dnů od screeningu
- Probíhající akutní onemocnění, infekce nebo VOC do 2 týdnů od screeningu
- Arteriální nebo žilní trombóza do 180 dnů od screeningu
- Hypertenze 3. stupně (definovaná jako systolický krevní tlak ≥160 mmHg nebo diastolický krevní tlak ≥100 mmHg; indikován lékařský zákrok; indikováno více než jeden lék nebo intenzivnější terapie než dříve) na dvou po sobě jdoucích měřeních
- Nestabilní angina pectoris, nekontrolovaná záchvatová porucha nebo aktivní malignita
- Konečné stadium onemocnění ledvin vyžadující hemodialýzu
- Současné těhotenství nebo kojení
- podstoupila aktivní léčbu v jiné výzkumné studii do 30 dnů (nebo 5 poločasů tohoto činidla, podle toho, co je větší) před screeningovou návštěvou nebo plánuje účastnit se jiné výzkumné studie léků
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Erytropoetin
Subjekty na stabilní dávce hydroxymočoviny budou léčeny zvyšujícími se dávkami subkutánního erytropoetinu (EPO), jak jsou tolerovány po dobu prvních 12 týdnů, během kterých budou hodnoceny hlavní cílové parametry bezpečnosti a účinnosti (včetně primárního cíle hemoglobinové odpovědi).
Subjekty mohou pokračovat v léčbě dalších 12 týdnů, jak je klinicky indikováno, s hodnocením dalších koncových bodů na konci 24týdenního období studie.
|
Hydroxyurea je perorálně dostupný antimetabolit, u kterého bylo prokázáno, že snižuje frekvenci bolestivých krizí a akutního hrudního syndromu u dospělých a dětí se srpkovitou anémií.
Hydroxyurea léčí srpkovitou anémii řadou různých mechanismů, včetně zvýšení exprese fetálního hemoglobinu (HbF), což snižuje srpkovitost červených krvinek.
Ostatní jména:
Epoetin alfa a jeho biosimilární přípravky jsou erytropoézu stimulující látky (ESA) první generace, které jsou rekombinantními verzemi erytropoetinu (EPO) vyrobenými pomocí technologie rekombinantní DNA.
Erytropoetin (EPO) je glykoproteinový hormon, který se přirozeně tvoří hlavně v ledvinách v reakci na hypoxii a stimuluje tvorbu červených krvinek (erytropoézu) v kostní dřeni.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků s odezvou hemoglobinu (Hb)
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 týdnů
|
Hb odpověď je definována jako zvýšení Hb o ≥ 1,0 g/dL po 12 týdnech ve srovnání se vstupní hodnotou
|
Od výchozího stavu do 12 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna v počtu krevních transfuzí za rok
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 týdnů
|
Annualizovaný počet jednotek jednoduchých transfuzí červených krvinek podaných v 12 měsících před zahájením léčby ve srovnání s obdobím léčby
|
Od výchozího stavu do 12 týdnů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny v rychlosti tryskového regurgitantního proudu trikuspidální chlopně hodnocené echokardiografií
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 týdnů; Od výchozího stavu do 24 týdnů
|
Změny v rychlosti regurgitačního proudu trikuspidální chlopně
|
Od výchozího stavu do 12 týdnů; Od výchozího stavu do 24 týdnů
|
|
Změny srdečního indexu hodnocené echokardiografií
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 12 týdnů; Od výchozí hodnoty do 24 týdnů
|
Změny v srdečním indexu
|
Od výchozí hodnoty do 12 týdnů; Od výchozí hodnoty do 24 týdnů
|
|
Změny v koncově-diastolickém objemu levé komory hodnocené echokardiografií
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 týdnů; Od výchozího stavu do 24 týdnů
|
Změny v end-diastolickém objemu levé komory
|
Od výchozího stavu do 12 týdnů; Od výchozího stavu do 24 týdnů
|
|
Změny ve výkonnosti při cvičení hodnocené pomocí 6minutového testu chůze s modifikovanou Borgovou stupnicí dušnosti
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 týdnů; Od výchozího stavu do 24 týdnů
|
Změny ve vzdálenosti ušlé za 6 minut a modifikované Borgovy škály dušnosti (závažnost dušnosti během 6minutového testu chůze bude měřena na 10bodové škále s 0=vůbec nic a 10=maximální závažnost dušnosti)
|
Od výchozího stavu do 12 týdnů; Od výchozího stavu do 24 týdnů
|
|
Změny hemoglobinu (Hb)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 12 týdnů
|
Průměrná změna Hb za 12 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou
|
Od výchozí hodnoty do 12 týdnů
|
|
Změny v absolutním počtu retikulocytů
Časové okno: Baseline do 12 týdnů; Baseline do 24 týdnů
|
Změny absolutního počtu retikulocytů
|
Baseline do 12 týdnů; Baseline do 24 týdnů
|
|
Změny v laktátdehydrogenáze
Časové okno: Základní hodnota do 12 týdnů; Základní hodnota do 24 týdnů
|
Změny v laktátdehydrogenáze
|
Základní hodnota do 12 týdnů; Základní hodnota do 24 týdnů
|
|
Změny funkce ledvin
Časové okno: Základní hodnoty do 12 týdnů; Základní hodnoty do 24 týdnů
|
Změny v sérovém kreatininu (a přidruženém eGFR)
|
Základní hodnoty do 12 týdnů; Základní hodnoty do 24 týdnů
|
|
Změny poměru albuminu ke kreatininu v moči
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
|
Změny v poměru albuminu ke kreatininu v moči
|
Výchozí stav do 12 týdnů; Výchozí stav do 24 týdnů
|
|
Změny celkového a nepřímého bilirubinu
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 12 týdnů; od výchozí hodnoty do 24 týdnů
|
Změny celkového a nepřímého bilirubinu
|
Od výchozí hodnoty do 12 týdnů; od výchozí hodnoty do 24 týdnů
|
|
Změny feritinu
Časové okno: Základní hodnota do 12 týdnů; Základní hodnota do 24 týdnů
|
Změny hladiny feritinu
|
Základní hodnota do 12 týdnů; Základní hodnota do 24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Julia Z Xu, MD, MScGH, University of Pittsburgh
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. května 2023
Primární dokončení (Aktuální)
13. prosince 2024
Dokončení studie (Aktuální)
27. února 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. června 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. července 2022
První zveřejněno (Aktuální)
11. července 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
7. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Genetické choroby, vrozené
- Hematologická onemocnění
- Anémie, hemolytická, vrozená
- Anémie, hemolytika
- Hemoglobinopatie
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Anémie, srpkovitá anémie
- Anémie
- Peptidy
- Aminokyseliny, peptidy a proteiny
- Proteiny
- Organické chemikálie
- Farmakologické akce
- Chemické účinky a použití
- Terapeutická použití
- Biologické faktory
- Uhlohydráty
- Amidy
- Mezibuněčné signalizační peptidy a proteiny
- Glykoproteiny
- Glykokonjugáty
- Faktory stimulující kolonie
- Růstové faktory hematopoetických buněk
- Cytokiny
- Močovina
- Hematologická činidla
- Hydroxymočovina
- Hematinika
- Erytropoetin
Další identifikační čísla studie
- STUDY21120027
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Shromážděná data mohou být sdílena se sekundárními výzkumníky v rámci nebo mimo zúčastněná centra.
Sdílená data budou identifikována.
Časový rámec sdílení IPD
Data budou k dispozici po neomezenou dobu.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Ke sdílení dat může být zapotřebí smlouva o používání dat (DUA).
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .