Baricitinib v léčbě nově vzniklé juvenilní dermatomyositidy (MYOCIT) (MYOCIT)
Baricitinib v léčbě nově vzniklé juvenilní dermatomyositidy
Přehled studie
Postavení
Postavení
Podmínky
Podmínky
Intervence / Léčba
Intervence / Léčba
Detailní popis
Typ studie
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Zápis
Fáze
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
Studijní kontakt
- Jméno: Brigitte BADER-MEUNIER, Doctor
- Telefonní číslo: +33 1 44 49 43 32
- E-mail: brigitte.bader-meunier@aphp.fr
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Laure CHOUPEAUX, MSc
- Telefonní číslo: +33 1 44 38 17 11
- E-mail: laure.choupeaux@aphp.fr
Studijní místa
-
-
-
Bordeaux, Francie
- Hôpital Pellegrin
-
Bron, Francie
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Lille, Francie
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Marseille, Francie
- Hôpital La Timone
-
Montpellier, Francie
- Hôpital Villeneuce
-
Nancy, Francie
- Hôpital Brabois
-
Paris, Francie
- Hôpital TROUSSEAU
-
Paris, Francie
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Francie
- Hopital Necker - Enfants malades : unité d'immuno-hématologie et rhumatologie
-
Paris, Francie
- Hôpital du Kremlin-Bicêtre
-
Paris, Francie
- Hôpital Necker - Enfants malades : service de dermatologie
-
Strasbourg, Francie
- Hôpital de Hautepierre
-
Toulouse, Francie
- Hopital Purpan
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient ve věku 3–18 let s nově vzniklou juvenilní dermatomyozitidou, podle klasifikačních kritérií ENMC 2018
- Svalová slabost při MMT a/nebo CMAS (MMT < 74 a/nebo CMAS < 45)
- Séropozitivita na plané neštovice
- Pro pacientky ve fertilním věku (po menarche): Negativní βHCG a účinná metoda antikoncepce (sexuální abstinence, hormonální antikoncepce, nitroděložní tělísko nebo systém uvolňující hormony, čepice, bránice nebo houba se spermicidem, kondom) do 7 dnů po podání poslední dávka baricitinibu
- Formulář informovaného souhlasu podepsaný pacientem nebo rodiči dítěte Pacient zapojený do systému sociálního zabezpečení
Kritéria vyloučení
- Amyopatická dermatomyozitida (bez svalové slabosti)
- Neschopnost léčit orální cestou nebo užívat pilulky
- Předchozí léčba inhibitorem JAK
- Předchozí léčba JDM imunosupresivními léky nebo biologickými přípravky jinými než kortikosteroidy. Předchozí léčba prednisonem nebyla povolena déle než 1 měsíc.
- Předchozí anamnéza rakoviny
- Živá vakcína během 4 týdnů před zahájením léčby baricitinibem
- Aktuální nebo nedávné (< 4 týdny před výchozí hodnotou) aktivní infekce podle hodnocení zkoušejícího, ale nezbytně včetně HBV, HCV, HIV, tuberkulózy.
- Pozitivní krevní CMV PCR
- Clearance kreatininu < 40 ml/min
- Lymfocyty < 0,5x109 buněk/l a neutrofily < 1x109 buněk/l
- Hemoglobin < 8 g/dl
- Symptomatická infekce herpes simplex během 12 týdnů před zařazením
- Pozitivita na antifosfolipidové protilátky (Lupus antikoagulant a/nebo anti-beta2 glykoprotein 1 a/nebo anti-kardiolipin)
- Trombóza v anamnéze nebo zkoušející považován za vysoké riziko žilní trombózy
- Přítomnost závažných postižení souvisejících s JDM: kardiovaskulární (vyžadující vazopresiva a/nebo jednotku intenzivní péče), respirační (vyžadující kyslík a/nebo jednotku intenzivní péče), gastrointestinální (vyžadující operaci břicha).
- Závažné nesouvisející postižení JDM v anamnéze: kardiovaskulární, respirační, jaterní, gastrointestinální, endokrinní, hematologické, neurologické nebo neuropsychiatrické poruchy nebo jakékoli jiné závažné a/nebo nestabilní onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího mohlo představovat nepřijatelné riziko, když užívání baricitinibu.
- Skutečné nebo plánované těhotenství a kojení do 7 dnů po podání poslední dávky baricitinibu
- Pacient na AME (státní lékařská pomoc)
- Účast v jiné intervenční studii zahrnující lidské účastníky nebo pobyt v období vyloučení na konci předchozí studie zahrnující lidské účastníky
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Počet zbraní
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / ArmSkupina účastníků / Arm |
Intervence / LéčbaIntervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Baricitinib
|
Budou použity perorální tablety (2 mg) Pro děti > nebo = 6 let: 4 mg jednou denně (2 x 2 mg) během 24týdenní studie Pro děti < 6 let: 2 mg jednou denně po dobu 24 týdnů - dobové studium
další odběry krve ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
další odběry krve v týdnech 0, 4 a 24
další odběry krve v týdnech 0, 4 a 24
Zhodnoťte rodiči při každé návštěvě
Zhodnoťte rodiči při každé návštěvě
Těhotenský test z moči ve V4 Při každé návštěvě (kromě V4) se provádí dávkování bHCG s aktuální biologickou analýzou.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
PRINTO 20 (Pediatric Rheumatology International Trials Organization scale)
Časové okno: V týdnu 24
|
Dosažení ověřené úrovně zlepšení juvenilní dermatomyositidy PRINTO 20. Úroveň zlepšení PRINTO 20 je definována jako 20% nebo větší zlepšení ve třech nebo více ze šesti proměnných základního souboru juvenilní dermatomyozitidy, přičemž jedna nebo žádná proměnná se zhoršila o více než 30 % (svalová síla nemůže být proměnnou zhoršením) :
|
V týdnu 24
|
Sekundární výstupní opatření
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
PRINTO 20 Pediatrická revmatologie Mezinárodní stupnice organizace zkoušek - úroveň 20
Časové okno: Ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
|
dosažení validované juvenilní dermatomyositidy PRINTO 20 úrovně; dosažení minimálně 20 % vyšší skóre je 100 % a znamená lepší výsledek, nižší skóre je 0 % a znamená horší výsledek
|
Ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
|
|
PRINTO 50 Pediatrická revmatologie Mezinárodní stupnice organizace zkoušek - úroveň 50
Časové okno: Ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
|
dosažení validované juvenilní dermatomyositidy PRINTO 50 úrovně; dosažení minimálně 50 % vyšší skóre je 100 % a znamená lepší výsledek, nižší skóre je 0 % a znamená horší výsledek
|
Ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
|
|
PRINTO 70 Pediatrická revmatologie Mezinárodní stupnice organizace zkoušek - úroveň 70
Časové okno: Ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
|
dosažení validované juvenilní dermatomyositidy PRINTO 70; při dosažení minimálně 70 % je vyšší skóre 100 % a znamená lepší výsledek, nižší skóre je 0 % a znamená horší výsledek
|
Ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
|
|
PRINTO 90 Pediatrická revmatologie Mezinárodní stupnice organizace zkoušek - úroveň 90
Časové okno: Ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
|
dosažení validované juvenilní dermatomyositidy PRINTO 90 úrovně; dosažení minimálně 90 % vyšší skóre je 100 % a znamená lepší výsledek, nižší skóre je 0 % a znamená horší výsledek
|
Ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
|
|
Celkové skóre zlepšení (TIS)
Časové okno: Při zařazení, týdny 4, 8, 12, 16 a 24
|
Relativní a absolutní variace TIS.
TIS je součet zlepšení v každém ze šesti základních souborů měření aktivit onemocnění Minimální skóre je 0 (horší) a maximální skóre je 100 (lepší) Velká odpověď je definována skóre > 70 Je definována střední odpověď skóre > 45 Minimální odpověď je definována skóre > 30
|
Při zařazení, týdny 4, 8, 12, 16 a 24
|
|
Klinicky neaktivní onemocnění
Časové okno: Ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
|
podle kritérií PRINTO
|
Ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
|
|
Index oblasti a závažnosti kožní dermatomyositidy (CDSAI)
Časové okno: Při zařazení, týdny 4, 8, 12, 16 a 24
|
hodnotit kožní aktivitu a poškození napříč více oblastmi těla u pacientů s dermatomyozitidou
|
Při zařazení, týdny 4, 8, 12, 16 a 24
|
|
Hodnocení aktivity onemocnění myositis VAS (MYOACT)
Časové okno: Při zařazení, týdny 4, 8, 12, 16 a 24
|
Posoudit relativní a absolutní variace mimosvalové aktivity
|
Při zařazení, týdny 4, 8, 12, 16 a 24
|
|
intersticiální plicní onemocnění
Časové okno: Při zařazení a ve 24. týdnu
|
Hodnoceno zlepšením alespoň o 10 % FCV, PTC a DLCO a/nebo zlepšením plicní tomodezitomerie podle specifické stupnice
|
Při zařazení a ve 24. týdnu
|
|
Dávka kortikosteroidu
Časové okno: V týdnu 24
|
Snižování dávky po 6 měsících
|
V týdnu 24
|
|
Farmakokinetická studie
Časové okno: Ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
|
Nekompartmentová analýza baricitinibu
|
Ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
|
|
Farmakokinetická (PK) studie s plochou pod křivkou
Časové okno: Ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
|
Korelace mezi plochou pod křivkou AUC v ng.h/ml (PK parametr baricitinibu) a skóre aktivity onemocnění
|
Ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
|
|
Farmakokinetická (PK) studie s maximální koncentrací
Časové okno: Ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
|
Korelace mezi maximální koncentrací Cmax v ng/ml (PK parametr baricitinibu) a skóre aktivity onemocnění
|
Ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
|
|
Farmakokinetická (PK) studie s průběžnou koncentrací
Časové okno: Ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
|
Korelace mezi koncentrací Ctrough v ng/ml (PK parametr baricitinibu) a skóre aktivity onemocnění
|
Ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
|
|
dávkování cytokinů
Časové okno: Při zařazení, týdny 4 a 24
|
Měření sérového IFN-, IFN-γ, IL-1β, IL-4, IL-5, IL-6, IL-8, IL-10, IL-12p70, IL-22, TNF α
|
Při zařazení, týdny 4 a 24
|
|
transkriptomická analýza
Časové okno: Při zařazení, týdny 4 a 24
|
Studium exprese genů v rámci 800 genů souvisejících s imunitou
|
Při zařazení, týdny 4 a 24
|
|
Biopsie
Časové okno: Při zařazení, týdny 4 a 24
|
Hodnocení svalových biopsií podle mezinárodně ověřeného bodovacího systému
|
Při zařazení, týdny 4 a 24
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Sponzor
Spolupracovníci
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Cyril GITIAUX, Doctor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Lazarevic D, Pistorio A, Palmisani E, Miettunen P, Ravelli A, Pilkington C, Wulffraat NM, Malattia C, Garay SM, Hofer M, Quartier P, Dolezalova P, Penades IC, Ferriani VP, Ganser G, Kasapcopur O, Melo-Gomes JA, Reed AM, Wierzbowska M, Rider LG, Martini A, Ruperto N; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO). The PRINTO criteria for clinically inactive disease in juvenile dermatomyositis. Ann Rheum Dis. 2013 May;72(5):686-93. doi: 10.1136/annrheumdis-2012-201483. Epub 2012 Jun 26.
- Bode RK, Klein-Gitelman MS, Miller ML, Lechman TS, Pachman LM. Disease activity score for children with juvenile dermatomyositis: reliability and validity evidence. Arthritis Rheum. 2003 Feb 15;49(1):7-15. doi: 10.1002/art.10924.
- Ruperto N, Ravelli A, Pistorio A, Ferriani V, Calvo I, Ganser G, Brunner J, Dannecker G, Silva CA, Stanevicha V, Cate RT, van Suijlekom-Smit LW, Voygioyka O, Fischbach M, Foeldvari I, Hilario O, Modesto C, Saurenmann RK, Sauvain MJ, Scheibel I, Sommelet D, Tambic-Bukovac L, Barcellona R, Brik R, Ehl S, Jovanovic M, Rovensky J, Bagnasco F, Lovell DJ, Martini A; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO); Pediatric Rheumatology Collaborative Study Group (PRCSG). The provisional Paediatric Rheumatology International Trials Organisation/American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism Disease activity core set for the evaluation of response to therapy in juvenile dermatomyositis: a prospective validation study. Arthritis Rheum. 2008 Jan 15;59(1):4-13. doi: 10.1002/art.23248.
- Giancane G, Lavarello C, Pistorio A, Oliveira SK, Zulian F, Cuttica R, Fischbach M, Magnusson B, Pastore S, Marini R, Martino S, Pagnier A, Soler C, Stanevicha V, Ten Cate R, Uziel Y, Vojinovic J, Fueri E, Ravelli A, Martini A, Ruperto N; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO). The PRINTO evidence-based proposal for glucocorticoids tapering/discontinuation in new onset juvenile dermatomyositis patients. Pediatr Rheumatol Online J. 2019 May 22;17(1):24. doi: 10.1186/s12969-019-0326-5.
- Mammen AL, Allenbach Y, Stenzel W, Benveniste O; ENMC 239th Workshop Study Group. 239th ENMC International Workshop: Classification of dermatomyositis, Amsterdam, the Netherlands, 14-16 December 2018. Neuromuscul Disord. 2020 Jan;30(1):70-92. doi: 10.1016/j.nmd.2019.10.005. Epub 2019 Oct 25. No abstract available.
- Singh G, Athreya BH, Fries JF, Goldsmith DP. Measurement of health status in children with juvenile rheumatoid arthritis. Arthritis Rheum. 1994 Dec;37(12):1761-9. doi: 10.1002/art.1780371209.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Primární dokončení
Dokončení studie (Aktuální)
Dokončení studie
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
První zveřejněno
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Poslední zveřejněná aktualizace
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci pohybového aparátu
- Nemoci nervového systému
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Nemoci pojivové tkáně
- Kožní choroby
- Myositida
- Polymyozitida
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- Dermatomyozitida
- Vyšetřovací techniky
- Klinické laboratorní techniky
- Diagnostické techniky a postupy
- Diagnóza
- Diagnostické techniky, porodnictví a gynekologické
- baricitinib
- Těhotenské testy
Další identifikační čísla studie
Další identifikační čísla studie
- APHP211036
- 2022-000506-10 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .