Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Baricitinib v léčbě nově vzniklé juvenilní dermatomyositidy (MYOCIT) (MYOCIT)

20. dubna 2026 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Baricitinib v léčbě nově vzniklé juvenilní dermatomyositidy

Cílem studie MYOCIT je zhodnotit účinnost a bezpečnost baricitinibu ve spojení s kortikosteroidy u nově vzniklých pacientů s juvenilní dermatomyozitidou (JDM) ve studii fáze II s cílem dosáhnout lepší účinnosti než konvenční kombinace methotrexátu (MTX) a kortikosteroidů po dobu 24 týdnů studia. Vyšetřovatelé tedy předpokládají, že baricitinib by mohl být použit jako léčba první volby u všech forem DMJ, včetně té nejzávažnější, s dobrým bezpečnostním profilem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Juvenilní dermatomyositida (JDM) je vzácná a závažná idiopatická zánětlivá myopatie u dětí, spojená s významnou morbiditou a mortalitou. Podle jedné randomizované studie se u nově vzniklého JDM doporučuje kombinace kortikosteroidů a metotrexátu (MTX). V této studii však byla selhání léčby hlášena u 13/46 (28 %) pacientů a závažná JDM (kutánní nebo gastrointestinální ulcerace, intersticiální plicní onemocnění, kardiomyopatie) nebyla brána v úvahu. Tyto údaje zdůrazňují potřebu účinnější léčby první linie. S ohledem na: 1) silnou implikaci typu IFN-I v patofyziologii JDM 2) zprávu o účinnosti a bezpečnosti inhibitorů JAK (JAKis) (baricitinb, tofacitinib) u přibližně 50 pacientů s DM refrakterním a 9 JDM, studie který hodnotí účinnost a bezpečnost baricitinibu v kombinaci s kortikosteroidy u nově vzniklého JDM.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie
        • Hopital Pellegrin
      • Bron, Francie
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lille, Francie
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Marseille, Francie
        • Hôpital la Timone
      • Montpellier, Francie
        • Hôpital Villeneuce
      • Nancy, Francie
        • Hôpital Brabois
      • Paris, Francie
        • Hôpital Trousseau
      • Paris, Francie
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Francie
        • Hopital Necker - Enfants malades : unité d'immuno-hématologie et rhumatologie
      • Paris, Francie
        • Hôpital du Kremlin-Bicêtre
      • Paris, Francie
        • Hôpital Necker - Enfants malades : service de dermatologie
      • Strasbourg, Francie
        • Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Francie
        • Hopital Purpan

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 měsíců až 14 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient ve věku 3–18 let s nově vzniklou juvenilní dermatomyozitidou, podle klasifikačních kritérií ENMC 2018
  • Svalová slabost při MMT a/nebo CMAS (MMT < 74 a/nebo CMAS < 45)
  • Séropozitivita na plané neštovice
  • Pro pacientky ve fertilním věku (po menarche): Negativní βHCG a účinná metoda antikoncepce (sexuální abstinence, hormonální antikoncepce, nitroděložní tělísko nebo systém uvolňující hormony, čepice, bránice nebo houba se spermicidem, kondom) do 7 dnů po podání poslední dávka baricitinibu
  • Formulář informovaného souhlasu podepsaný pacientem nebo rodiči dítěte Pacient zapojený do systému sociálního zabezpečení

Kritéria vyloučení

  • Amyopatická dermatomyozitida (bez svalové slabosti)
  • Neschopnost léčit orální cestou nebo užívat pilulky
  • Předchozí léčba inhibitorem JAK
  • Předchozí léčba JDM imunosupresivními léky nebo biologickými přípravky jinými než kortikosteroidy. Předchozí léčba prednisonem nebyla povolena déle než 1 měsíc.
  • Předchozí anamnéza rakoviny
  • Živá vakcína během 4 týdnů před zahájením léčby baricitinibem
  • Aktuální nebo nedávné (< 4 týdny před výchozí hodnotou) aktivní infekce podle hodnocení zkoušejícího, ale nezbytně včetně HBV, HCV, HIV, tuberkulózy.
  • Pozitivní krevní CMV PCR
  • Clearance kreatininu < 40 ml/min
  • Lymfocyty < 0,5x109 buněk/l a neutrofily < 1x109 buněk/l
  • Hemoglobin < 8 g/dl
  • Symptomatická infekce herpes simplex během 12 týdnů před zařazením
  • Pozitivita na antifosfolipidové protilátky (Lupus antikoagulant a/nebo anti-beta2 glykoprotein 1 a/nebo anti-kardiolipin)
  • Trombóza v anamnéze nebo zkoušející považován za vysoké riziko žilní trombózy
  • Přítomnost závažných postižení souvisejících s JDM: kardiovaskulární (vyžadující vazopresiva a/nebo jednotku intenzivní péče), respirační (vyžadující kyslík a/nebo jednotku intenzivní péče), gastrointestinální (vyžadující operaci břicha).
  • Závažné nesouvisející postižení JDM v anamnéze: kardiovaskulární, respirační, jaterní, gastrointestinální, endokrinní, hematologické, neurologické nebo neuropsychiatrické poruchy nebo jakékoli jiné závažné a/nebo nestabilní onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího mohlo představovat nepřijatelné riziko, když užívání baricitinibu.
  • Skutečné nebo plánované těhotenství a kojení do 7 dnů po podání poslední dávky baricitinibu
  • Pacient na AME (státní lékařská pomoc)
  • Účast v jiné intervenční studii zahrnující lidské účastníky nebo pobyt v období vyloučení na konci předchozí studie zahrnující lidské účastníky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Baricitinib
Lék: Baricitinib
Budou použity perorální tablety (2 mg) Pro děti > nebo = 6 let: 4 mg jednou denně (2 x 2 mg) během 24týdenní studie Pro děti < 6 let: 2 mg jednou denně po dobu 24 týdnů - dobové studium
Biologický: farmakokinetická studie
další odběry krve ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
Biologický: dávkování cytokinů
další odběry krve v týdnech 0, 4 a 24
Biologický: transkriptomická analýza
další odběry krve v týdnech 0, 4 a 24
Behaviorální: Rodičovská verze dotazníku o zdraví dítěte (CHQ)
Zhodnoťte rodiči při každé návštěvě
Behaviorální: Dotazník pro hodnocení zdraví dítěte
Zhodnoťte rodiči při každé návštěvě
Biologický: Těhotenský test
Těhotenský test z moči ve V4 Při každé návštěvě (kromě V4) se provádí dávkování bHCG s aktuální biologickou analýzou.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
PRINTO 20 (Pediatric Rheumatology International Trials Organization scale)
Časové okno: V týdnu 24

Dosažení ověřené úrovně zlepšení juvenilní dermatomyositidy PRINTO 20. Úroveň zlepšení PRINTO 20 je definována jako 20% nebo větší zlepšení ve třech nebo více ze šesti proměnných základního souboru juvenilní dermatomyozitidy, přičemž jedna nebo žádná proměnná se zhoršila o více než 30 % (svalová síla nemůže být proměnnou zhoršením) :

  1. svalová síla, hodnocená pomocí Childhood Myositis Assessment Scale (CMAS),
  2. celkové hodnocení aktivity onemocnění pacienta lékařem (Physician's VAS)
  3. globální hodnocení aktivity onemocnění prostřednictvím skóre aktivity onemocnění (DAS)
  4. funkční schopnosti prostřednictvím dotazníku Childhood Health Assessment Questionnaire (C-HAQ)
  5. Rodičovo globální hodnocení celkového blahobytu dítěte (Parent's VAS)
  6. kvalita života související se zdravím prostřednictvím rodičovské verze dotazníku o zdraví dítěte (CHQ-Phs) Vyšší skóre je 100 % a znamená lepší výsledek, nižší skóre je 0 % a znamená horší výsledek.
V týdnu 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
PRINTO 20 Pediatrická revmatologie Mezinárodní stupnice organizace zkoušek - úroveň 20
Časové okno: Ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
dosažení validované juvenilní dermatomyositidy PRINTO 20 úrovně; dosažení minimálně 20 % vyšší skóre je 100 % a znamená lepší výsledek, nižší skóre je 0 % a znamená horší výsledek
Ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
PRINTO 50 Pediatrická revmatologie Mezinárodní stupnice organizace zkoušek - úroveň 50
Časové okno: Ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
dosažení validované juvenilní dermatomyositidy PRINTO 50 úrovně; dosažení minimálně 50 % vyšší skóre je 100 % a znamená lepší výsledek, nižší skóre je 0 % a znamená horší výsledek
Ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
PRINTO 70 Pediatrická revmatologie Mezinárodní stupnice organizace zkoušek - úroveň 70
Časové okno: Ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
dosažení validované juvenilní dermatomyositidy PRINTO 70; při dosažení minimálně 70 % je vyšší skóre 100 % a znamená lepší výsledek, nižší skóre je 0 % a znamená horší výsledek
Ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
PRINTO 90 Pediatrická revmatologie Mezinárodní stupnice organizace zkoušek - úroveň 90
Časové okno: Ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
dosažení validované juvenilní dermatomyositidy PRINTO 90 úrovně; dosažení minimálně 90 % vyšší skóre je 100 % a znamená lepší výsledek, nižší skóre je 0 % a znamená horší výsledek
Ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
Celkové skóre zlepšení (TIS)
Časové okno: Při zařazení, týdny 4, 8, 12, 16 a 24
Relativní a absolutní variace TIS. TIS je součet zlepšení v každém ze šesti základních souborů měření aktivit onemocnění Minimální skóre je 0 (horší) a maximální skóre je 100 (lepší) Velká odpověď je definována skóre > 70 Je definována střední odpověď skóre > 45 Minimální odpověď je definována skóre > 30
Při zařazení, týdny 4, 8, 12, 16 a 24
Klinicky neaktivní onemocnění
Časové okno: Ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
podle kritérií PRINTO
Ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
Index oblasti a závažnosti kožní dermatomyositidy (CDSAI)
Časové okno: Při zařazení, týdny 4, 8, 12, 16 a 24
hodnotit kožní aktivitu a poškození napříč více oblastmi těla u pacientů s dermatomyozitidou
Při zařazení, týdny 4, 8, 12, 16 a 24
Hodnocení aktivity onemocnění myositis VAS (MYOACT)
Časové okno: Při zařazení, týdny 4, 8, 12, 16 a 24
Posoudit relativní a absolutní variace mimosvalové aktivity
Při zařazení, týdny 4, 8, 12, 16 a 24
intersticiální plicní onemocnění
Časové okno: Při zařazení a ve 24. týdnu
Hodnoceno zlepšením alespoň o 10 % FCV, PTC a DLCO a/nebo zlepšením plicní tomodezitomerie podle specifické stupnice
Při zařazení a ve 24. týdnu
Dávka kortikosteroidu
Časové okno: V týdnu 24
Snižování dávky po 6 měsících
V týdnu 24
Farmakokinetická studie
Časové okno: Ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
Nekompartmentová analýza baricitinibu
Ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
Farmakokinetická (PK) studie s plochou pod křivkou
Časové okno: Ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
Korelace mezi plochou pod křivkou AUC v ng.h/ml (PK parametr baricitinibu) a skóre aktivity onemocnění
Ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
Farmakokinetická (PK) studie s maximální koncentrací
Časové okno: Ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
Korelace mezi maximální koncentrací Cmax v ng/ml (PK parametr baricitinibu) a skóre aktivity onemocnění
Ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
Farmakokinetická (PK) studie s průběžnou koncentrací
Časové okno: Ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
Korelace mezi koncentrací Ctrough v ng/ml (PK parametr baricitinibu) a skóre aktivity onemocnění
Ve 4., 8., 12. a 24. týdnu
dávkování cytokinů
Časové okno: Při zařazení, týdny 4 a 24
Měření sérového IFN-, IFN-γ, IL-1β, IL-4, IL-5, IL-6, IL-8, IL-10, IL-12p70, IL-22, TNF α
Při zařazení, týdny 4 a 24
transkriptomická analýza
Časové okno: Při zařazení, týdny 4 a 24
Studium exprese genů v rámci 800 genů souvisejících s imunitou
Při zařazení, týdny 4 a 24
Biopsie
Časové okno: Při zařazení, týdny 4 a 24
Hodnocení svalových biopsií podle mezinárodně ověřeného bodovacího systému
Při zařazení, týdny 4 a 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Spolupracovníci

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Cyril GITIAUX, Doctor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. listopadu 2022

Primární dokončení (Aktuální)

13. května 2025

Dokončení studie (Aktuální)

2. ledna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

1. září 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APHP211036
  • 2022-000506-10 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Baricitinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mexico

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit