Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Struktura mozku a neurokognitivní vývoj u srpkovité anémie; longitudinální kohortová studie (studie BRICK) (BRICK)

29. září 2022 aktualizováno: Dr. Marjon H. Cnossen MD PhD
Srpkovitá anémie (SCD) je autozomálně recesivní onemocnění červených krvinek. Jedním zvláště životně důležitým orgánem postiženým SCD je mozek. Jedinci s SCD mají zvýšené riziko jak zjevných mozkových infarktů, tak tichých infarktů. Posledně jmenované jsou mozkové léze bez zjevných neurologických následků. Protože kortikální neurony v mozku postrádají schopnost regenerace, poškození tkáně se hromadí během již zkrácené délky života jedinců s SCD, což má za následek dalekosáhlé důsledky, jako je významné kognitivní poškození. V současnosti může poškození multiorgánové tkáně zastavit pouze hematologická transplantace kmenových buněk. Kritéria pro určení načasování kurativní terapie však necentrují mozek, přestože jemné anomálie tohoto kritického orgánu mohou mít dlouhodobé následky. Protože dosud není známo, zda poškození mozkové tkáně předchází, paralelně nebo zaostává za poškozením jiné než mozkové tkáně, je důležité zmapovat tyto účinky v mládí s SCD. Přičemž je důležité porovnat snímky se zdravou referenční populací. Pochopení toho, jak je mozek ovlivněn, je zásadní pro klinické rozhodování, jako je načasování potenciálně léčebných intervencí, ale také pro prevenci dlouhodobého nevratného poškození mozku u mládeže s SCD. V této studii podstoupí kohorta 84 pacientů s SCD ve věku od 6 do 18 let na začátku MR zobrazení, neurologické vyšetření, neuropsychologické vyšetření a odběr krve celkem třikrát, s intervalem dvou let; výsledky budou inovativně porovnány s dětmi zařazenými do populační studie generace R (±8000 MRI dětí a (mladých)dospělých) ve věku 6-20 let). Naše hypotéza, založená na neschopnosti mozku generovat nové kortikální neurony po buněčné smrti, je taková, že mozková funkce je narušena dříve než jiné orgánové systémy a že existuje věkově závislý limit ve schopnosti mozku remodelovat se na základě neuroplasticity.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Cíl: Primárním cílem je zhodnotit longitudinální vývojové změny ve struktuře mozku u pacientů ve věku 6-18 let s SCD. Sekundárním cílem je analyzovat longitudinální vztahy mezi biomarkery, demografickými charakteristikami, mozkovou strukturou, neurokognitivním fungováním, behaviorálním fungováním a vývojovými změnami ve struktuře mozku.

Design studie: Longitudinální kohortová studie (BRICK) v délce 4 let. Studijní populace: Děti a dospívající se srpkovitou anémií (SCD) všech genotypů (např. HbSS, HbSβº, HbSβ+ a HbSC) ve věku 6-18 let. To bude porovnáno s kohortou zdravých dětí a dospívajících z generace R.

Primární cíl studie:

  • Zvýšení celkového objemu bílé hmoty u dětí a dospívajících s SCD Sekundární cílové parametry studie
  • Neurokognitivní funkce (inteligence, specifické neurokognitivní funkce, organizace sítě)
  • Výskyt mrtvice
  • Jiné formy komplikace způsobené SCD
  • Počet přijetí do nemocnice, přijetí do denní péče (pouze péče o dospělé), krize doma, kontakty se srpkovitou anémií, návštěvy na pohotovosti
  • Biomarkery pro anémii, hemolýzu, zánět a aktivaci endotelu.
  • Behaviorální fungování Povaha a rozsah zátěže a rizika spojeného s participací, přínosem a skupinovou příbuzností: Vytvořením pokročilého modelu pro strukturální neurologické, neurokognitivní fungování u SCD získáme lepší přehled o patofyziologickém původu a rizikových faktorech mozku souvisejícího s SCD. abnormality. To podpoří rozvoj preventivních a podpůrných strategií a také zahájení a vyhodnocení terapeutických intervencí. Předchozí zkušenosti s prováděním MR vyšetření mozku v kombinaci s nedávným výzkumem naznačují, že emoční zátěž kladená na malé děti, když podstupují MR vyšetření mozku, je úměrná emoční zátěži kladené na dospělé, když podstupují MR vyšetření mozku. Kromě toho bude dětem nabídnuta možnost seznámit se s postupem výzkumu tím, že budou před účastí svědky vyšetření magnetickou rezonancí.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
84

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Zatím nenabíráme
        • Amsterdam University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Karin Fijnvandraat, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Noa IJdo, MsC
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandsko, 3000 CA
        • Nábor
        • Erasmus MC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marjon Cnossen, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Aida Kidane, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Děti a dospívající s diagnózou SCD všech genotypů, kteří byli léčeni na Erasmus MC a Amsterdam UMC, v rozmezí od 6 do 18 let při zahájení studie.

Klinický fenotyp SCD se skládá ze spektra: Od pacientů s vysokým hemoglobinem plus nepřítomným nebo nižším výskytem VOC až po pacienty s vyšším hemoglobinem a vyšším výskytem VOC. Rozhodli jsme se zahrnout pacienty s SCD všech genotypů, nejen s talasémií HbSS a Hbẞ0, abychom pokryli celý fenotypový rozsah SCD. To bylo zvoleno za účelem odvodit možné příčiny očekávaného rozdílu v nárůstu objemu bílé hmoty, jako je anémie a sklon ke srpkovitosti.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s SCD všech genotypů mezi 6 a 18 na začátku studie

Kritéria vyloučení:

  • Rodiče/zákonní zástupci (v případě nezletilých dětí) nebo sami pacienti (>16 let), kteří nejsou schopni učinit informované rozhodnutí o účasti v této studii.

    • Abnormální MRI mozku před zahájením studie z důvodů nesouvisejících s SCD.
    • Kontraindikace pro MRI mozku podle protokolu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Závažné genotypy SCD
Děti mezi 6 a 18 lety genotypů HbSS, HbSβº
Diagnostický test: MR sken mozku
Subjekty podstoupí MRI hlavy, odběr krve a neurologické vyšetření ve stejný den nebo rozložené do 2 dnů. Neuropsychologické vyšetření proběhne v jiný den od odběru krve a vyšetření magnetickou rezonancí. Interval mezi vyšetřením magnetickou rezonancí a neuropsychologickým vyšetřením bude maximálně 2 měsíce. Tato měření budou provedena celkem 3x s odstupem 2 let.
Diagnostický test: Krvavá práce
Laboratorní práce pro aktuální laboratorní hodnoty a biobanking
Diagnostický test: Neurologické vyšetření
Klasické neurologické vyšetření
Diagnostický test: Neuropsychologické vyšetření

Přehled standardních nástrojů neurokognitivního hodnocení ve studii BRICK Děti a dospívající (mladí) dospělí

  • Wechslerův test inteligence pro děti – páté vydání (WISC-V) (6-16 YOA) Wechslerova škála inteligence pro dospělé – čtvrté vydání WAIS-IV (16–24 YOA)

  • A Developmental NEuroPSYchological Assessment, druhé vydání (NEPSY-II)

    • Narativní paměť
    • Plynulost slov
    • Hledání trasy NEPSY-II
  • Světová plynulost

  • Doplňkové dotazníky (6-18 let):

    • Kontrolní seznam chování dítěte (CBCL)
    • Formulář hlášení učitele (TRF)
    • Youth Self Report (YSR)
    • Inventář hodnocení chování výkonné funkce (BRIEF), zpráva rodičů a učitelů)
    • Conners-3® • Doplňkové dotazníky (18+ let):
    • Sebehodnocení dospělých (ASR) / Kontrolní seznam chování dospělých (ABCL) (v případě IQ
    • Inventář hodnocení chování výkonné funkce Verze pro dospělé (BRIEF-A), vlastní zpráva / zpráva informátora (v případě IQ
    • Connersovy stupnice ADHD pro dospělé (CAARS)

Nářadí Emma
Ne závažné genotypy SCD
Děti ve věku od 6 do 18 let s genotypy HbSβ+ a HbSC a více
Diagnostický test: MR sken mozku
Subjekty podstoupí MRI hlavy, odběr krve a neurologické vyšetření ve stejný den nebo rozložené do 2 dnů. Neuropsychologické vyšetření proběhne v jiný den od odběru krve a vyšetření magnetickou rezonancí. Interval mezi vyšetřením magnetickou rezonancí a neuropsychologickým vyšetřením bude maximálně 2 měsíce. Tato měření budou provedena celkem 3x s odstupem 2 let.
Diagnostický test: Krvavá práce
Laboratorní práce pro aktuální laboratorní hodnoty a biobanking
Diagnostický test: Neurologické vyšetření
Klasické neurologické vyšetření
Diagnostický test: Neuropsychologické vyšetření

Přehled standardních nástrojů neurokognitivního hodnocení ve studii BRICK Děti a dospívající (mladí) dospělí

  • Wechslerův test inteligence pro děti – páté vydání (WISC-V) (6-16 YOA) Wechslerova škála inteligence pro dospělé – čtvrté vydání WAIS-IV (16–24 YOA)

  • A Developmental NEuroPSYchological Assessment, druhé vydání (NEPSY-II)

    • Narativní paměť
    • Plynulost slov
    • Hledání trasy NEPSY-II
  • Světová plynulost

  • Doplňkové dotazníky (6-18 let):

    • Kontrolní seznam chování dítěte (CBCL)
    • Formulář hlášení učitele (TRF)
    • Youth Self Report (YSR)
    • Inventář hodnocení chování výkonné funkce (BRIEF), zpráva rodičů a učitelů)
    • Conners-3® • Doplňkové dotazníky (18+ let):
    • Sebehodnocení dospělých (ASR) / Kontrolní seznam chování dospělých (ABCL) (v případě IQ
    • Inventář hodnocení chování výkonné funkce Verze pro dospělé (BRIEF-A), vlastní zpráva / zpráva informátora (v případě IQ
    • Connersovy stupnice ADHD pro dospělé (CAARS)

Nářadí Emma

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
mm3/časová jednotka
Časové okno: 4 roky
Zvýšení celkového objemu bílé hmoty u dětí a dospívajících s SCD
4 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
IQ v plném rozsahu (FSIQ)
Časové okno: 4 roky
Neurokognitivní funkce (inteligence, specifické neurokognitivní funkce, organizace sítě)
4 roky
Výskyt mrtvice
Časové okno: 4 roky
4 roky
Jiné formy komplikace způsobené SCD
Časové okno: 4 roky
4 roky
Počet hospitalizací
Časové okno: 4 roky
4 roky
Ld, bilirubin
Časové okno: 4 roky
Biomarkery hemolýzy
4 roky
Časy/rok
Časové okno: 4 roky
Návštěvy na pohotovosti
4 roky
Hb, Ht
Časové okno: 4 roky
Biomarkery pro anémii
4 roky
Metrika T skóre: skóre 50 představuje průměrné skóre referenční populace a 10 je standardní odchylka.
Časové okno: 4 roky
Informační systém měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) v oblastech, jako je únava, bolestivé chování, deprese, úzkost
4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Dr. Marjon H. Cnossen MD PhD

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. června 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2025

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. září 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. září 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. října 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. října 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. září 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MEC-25022-0004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení