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Struttura cerebrale e sviluppo neurocognitivo nell'anemia falciforme; uno studio di coorte longitudinale (studio BRICK) (BRICK)

29 settembre 2022 aggiornato da: Dr. Marjon H. Cnossen MD PhD
L'anemia falciforme (SCD) è una malattia del sangue dei globuli rossi autosomica recessiva. Un organo particolarmente vitale colpito dalla SCD è il cervello. Gli individui con SCD hanno un aumentato rischio sia di infarti cerebrali palesi che di infarti silenti. Queste ultime sono lesioni cerebrali senza apparenti sequele neurologiche. Poiché i neuroni corticali nel cervello non hanno la capacità di rigenerarsi, il danno tissutale si accumula durante la durata della vita già ridotta degli individui con SCD, con conseguenti conseguenze di vasta portata come un significativo deterioramento cognitivo. Attualmente, solo il trapianto di cellule staminali ematologiche può arrestare il danno tissutale multiorgano. Tuttavia, i criteri per determinare i tempi della terapia curativa non centrano il cervello, nonostante le sottili anomalie di questo organo critico possano avere conseguenze di lunga durata. Poiché non è ancora noto se il danno del tessuto cerebrale precede, è parallelo o è in ritardo rispetto al danno del tessuto non cerebrale, è fondamentale mappare questi effetti nei giovani con SCD. Mentre è importante confrontare le immagini con una popolazione di riferimento sana. Comprendere come il cervello è influenzato è fondamentale per il processo decisionale clinico, come la tempistica degli interventi potenzialmente curativi ma anche per prevenire danni cerebrali irreversibili a lungo termine nei giovani con SCD. In questo studio, una coorte di 84 pazienti con SCD di età compresa tra 6 e 18 anni al basale, sarà sottoposta a risonanza magnetica, esame neurologico, valutazione neuropsicologica e prelievo di sangue tre volte in totale, con intervalli di due anni; i risultati saranno confrontati in modo innovativo con i bambini inclusi nello studio sulla popolazione della Generazione R (±8000 MRI bambini e (giovani)adulti) 6-20 anni di età). La nostra ipotesi, basata sull'incapacità del cervello di generare nuovi neuroni corticali dopo la morte cellulare, è che la funzione cerebrale sia compromessa prima di altri sistemi di organi e che esista un limite dipendente dall'età nella capacità del cervello di rimodellarsi in base alla neuroplasticità.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Obiettivo: L'obiettivo primario è valutare i cambiamenti longitudinali dello sviluppo nella struttura del cervello in pazienti di età compresa tra 6 e 18 anni con SCD. L'obiettivo secondario è analizzare le relazioni longitudinali tra biomarcatori, caratteristiche demografiche, struttura cerebrale, funzionamento neurocognitivo, funzionamento comportamentale e cambiamenti evolutivi nella struttura cerebrale.

Disegno dello studio: studio di coorte longitudinale (BRICK) della durata di 4 anni. Popolazione in studio: bambini e adolescenti con anemia falciforme (SCD) di tutti i genotipi (ad es. HbSS, HbSβº, HbSβ+ e HbSC) di età compresa tra 6 e 18 anni. Questo sarà confrontato con una coorte di bambini e adolescenti sani della Generazione R.

Endpoint primario dello studio:

  • Aumento del volume totale della sostanza bianca nei bambini e negli adolescenti con endpoint dello studio secondario SCD
  • Funzionamento neurocognitivo (intelligenza, funzioni neurocognitive specifiche, organizzazione della rete)
  • Incidenza di ictus
  • Altre forme complicanze dovute a SCD
  • Numero di ricoveri ospedalieri, ricoveri in day care (solo adulti), crisi domiciliari, momenti di contatto con il centro falciforme, visite al pronto soccorso
  • Biomarcatori per anemia, emolisi, infiammazione e attivazione endoteliale.
  • Funzionamento comportamentale Natura ed entità dell'onere e del rischio associati alla partecipazione, al beneficio e alla relazione di gruppo: creando un modello avanzato per il funzionamento neurologico e neurocognitivo strutturale nella SCD, otterremo maggiori informazioni sulle origini fisiopatologiche e sui fattori di rischio per il cervello correlato alla SCD anomalie. Ciò sosterrà lo sviluppo di strategie preventive e di supporto, nonché l'avvio e la valutazione di interventi terapeutici. L'esperienza precedente con l'esecuzione di scansioni MRI cerebrali, combinata con ricerche recenti, indica che il carico emotivo posto sui bambini piccoli quando si sottopongono a una scansione RM cerebrale è proporzionale al carico emotivo posto sugli adulti quando si sottopongono a una scansione RM cerebrale. Inoltre, ai bambini verrà offerta l'opportunità di familiarizzare con la procedura di ricerca assistendo a una sessione di scansione MRI prima della partecipazione.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
84

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Non ancora reclutamento
        • Amsterdam University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Karin Fijnvandraat, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Noa IJdo, MsC
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Olanda, 3000 CA
        • Reclutamento
        • Erasmus MC
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marjon Cnossen, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Aida Kidane, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Bambini e adolescenti con diagnosi di SCD di tutti i genotipi, trattati all'Erasmus MC e all'Amsterdam UMC, di età compresa tra 6 e 18 anni all'inizio dello studio.

Il fenotipo clinico della SCD è costituito da uno spettro: dai pazienti con un'emoglobina elevata più un'incidenza assente o inferiore di COV ai pazienti con un'emoglobina più elevata e una maggiore incidenza di COV. Abbiamo scelto di includere pazienti SCD di tutti i genotipi, non solo la talassemia HbSS e Hbẞ0, per coprire l'intera gamma fenotipica di SCD. Questo è stato scelto per dedurre le possibili cause di una differenza prevista nell'aumento del volume della sostanza bianca, come l'anemia e la propensione alla falce.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con SCD di tutti i genotipi tra 6 e 18 al basale

Criteri di esclusione:

  • Genitori/tutori (in caso di minori) o pazienti stessi (>16 anni) incapaci di prendere una decisione informata sulla partecipazione a questo studio.

    • Una risonanza magnetica cerebrale anormale prima dell'inizio dello studio a causa di cause non correlate alla SCD.
    • Controindicazioni per la risonanza magnetica cerebrale per protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Genotipi SCD gravi
Bambini di età compresa tra 6 e 18 anni di genotipi HbSS, HbSβº
Test diagnostico: Scansione RM del cervello
I soggetti verranno sottoposti a risonanza magnetica della testa, prelievo di sangue ed esame neurologico lo stesso giorno o distribuiti su 2 giorni. In un giorno separato dal prelievo di sangue e sottoposto a risonanza magnetica, si svolgerà la valutazione neuropsicologica. L'intervallo tra la risonanza magnetica e la valutazione neuropsicologica sarà al massimo di 2 mesi. Queste misurazioni saranno eseguite un totale di 3 volte con un intervallo di 2 anni.
Test diagnostico: Analisi del sangue
Lavoro di laboratorio per valori di laboratorio attuali e biobanche
Test diagnostico: Esame neurologico
Esame neurologico classico
Test diagnostico: Valutazione neuropsicologica

Panoramica degli strumenti di valutazione neurocognitiva standard nello studio BRICK Bambini e adolescenti (Giovani) Adulti

  • Wechsler Intelligence Test for Children - Quinta edizione (WISC-V) (6-16 YOA) Wechsler Adult Intelligence Scale - Quarta edizione WAIS-IV (16-24 YOA)

  • Una valutazione neuropsicologica dello sviluppo, seconda edizione (NEPSY-II)

    • Memoria narrativa
    • Fluidità delle parole
    • Ricerca del percorso NEPSY-II
  • Fluenza mondiale

  • Questionari aggiuntivi (6-18 anni):

    • Lista di controllo del comportamento del bambino (CBCL)
    • Modulo rapporto insegnante (TRF)
    • Autovalutazione dei giovani (YSR)
    • Inventario di valutazione del comportamento della funzione esecutiva (BRIEF), relazione di genitori e insegnanti)
    • Conners-3® • Questionari aggiuntivi (18+ anni):
    • Adult Self-Report (ASR) / Adult Behavior Checklist (ABCL) (in caso di QI
    • Valutazione del comportamento Inventario della funzione esecutiva Versione per adulti (BRIEF-A), autovalutazione / segnalazione dell'informatore (in caso di QI
    • Scale di valutazione dell'ADHD per adulti di Conners (CAARS)

Cassetta degli attrezzi Emma
Genotipi di SCD non grave
Bambini di età compresa tra 6 e 18 anni con genotipi HbSβ+ e HbSC e oltre
Test diagnostico: Scansione RM del cervello
I soggetti verranno sottoposti a risonanza magnetica della testa, prelievo di sangue ed esame neurologico lo stesso giorno o distribuiti su 2 giorni. In un giorno separato dal prelievo di sangue e sottoposto a risonanza magnetica, si svolgerà la valutazione neuropsicologica. L'intervallo tra la risonanza magnetica e la valutazione neuropsicologica sarà al massimo di 2 mesi. Queste misurazioni saranno eseguite un totale di 3 volte con un intervallo di 2 anni.
Test diagnostico: Analisi del sangue
Lavoro di laboratorio per valori di laboratorio attuali e biobanche
Test diagnostico: Esame neurologico
Esame neurologico classico
Test diagnostico: Valutazione neuropsicologica

Panoramica degli strumenti di valutazione neurocognitiva standard nello studio BRICK Bambini e adolescenti (Giovani) Adulti

  • Wechsler Intelligence Test for Children - Quinta edizione (WISC-V) (6-16 YOA) Wechsler Adult Intelligence Scale - Quarta edizione WAIS-IV (16-24 YOA)

  • Una valutazione neuropsicologica dello sviluppo, seconda edizione (NEPSY-II)

    • Memoria narrativa
    • Fluidità delle parole
    • Ricerca del percorso NEPSY-II
  • Fluenza mondiale

  • Questionari aggiuntivi (6-18 anni):

    • Lista di controllo del comportamento del bambino (CBCL)
    • Modulo rapporto insegnante (TRF)
    • Autovalutazione dei giovani (YSR)
    • Inventario di valutazione del comportamento della funzione esecutiva (BRIEF), relazione di genitori e insegnanti)
    • Conners-3® • Questionari aggiuntivi (18+ anni):
    • Adult Self-Report (ASR) / Adult Behavior Checklist (ABCL) (in caso di QI
    • Valutazione del comportamento Inventario della funzione esecutiva Versione per adulti (BRIEF-A), autovalutazione / segnalazione dell'informatore (in caso di QI
    • Scale di valutazione dell'ADHD per adulti di Conners (CAARS)

Cassetta degli attrezzi Emma

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
mm3/unità di tempo
Lasso di tempo: 4 anni
Aumento del volume totale della sostanza bianca nei bambini e negli adolescenti con SCD
4 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
QI a fondo scala (FSIQ)
Lasso di tempo: 4 anni
Funzionamento neurocognitivo (intelligenza, funzioni neurocognitive specifiche, organizzazione della rete)
4 anni
Incidenza di ictus
Lasso di tempo: 4 anni
4 anni
Altre forme complicanze dovute a SCD
Lasso di tempo: 4 anni
4 anni
Numero di ricoveri ospedalieri
Lasso di tempo: 4 anni
4 anni
Ld, bilirubina
Lasso di tempo: 4 anni
Biomarcatori di emolisi
4 anni
Volte/anno
Lasso di tempo: 4 anni
Visite al pronto soccorso
4 anni
Hb, Ht
Lasso di tempo: 4 anni
Biomarcatori per l'anemia
4 anni
Metrica del punteggio T: un punteggio di 50 rappresenta il punteggio medio di una popolazione di riferimento e 10 è la deviazione standard.
Lasso di tempo: 4 anni
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System® (PROMIS) all'interno di domini come affaticamento, comportamento del dolore, depressione, ansia
4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Dr. Marjon H. Cnossen MD PhD

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
20 giugno 2022

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2025

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 settembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 settembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
4 ottobre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 settembre 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MEC-25022-0004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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