Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hjernestruktur og neurokognitiv udvikling ved seglcellesygdom; en longitudinel kohorteundersøgelse (BRICK-undersøgelse) (BRICK)

29. september 2022 opdateret af: Dr. Marjon H. Cnossen MD PhD
Seglcellesygdom (SCD) er en autosomal recessiv blodsygdom i røde blodlegemer. Et særligt vigtigt organ, der påvirkes ved SCD, er hjernen. Personer med SCD har en øget risiko for både åbenlyse hjerneinfarkter og stille infarkter. Sidstnævnte er hjernelæsioner uden tilsyneladende neurologiske følgesygdomme. Da kortikale neuroner i hjernen mangler evnen til at regenerere, akkumuleres vævsskade gennem den allerede forkortede levetid for personer med SCD, hvilket resulterer i vidtrækkende konsekvenser såsom betydelig kognitiv svækkelse. I øjeblikket er det kun hæmatologisk stamcelletransplantation, der kan standse multiorganvævsskaden. Kriterierne til at bestemme timingen af ​​helbredende terapi centrerer imidlertid ikke hjernen, på trods af at subtile anomalier i dette kritiske organ kan have langvarige konsekvenser. Da det endnu ikke vides, om hjernevævsskade går forud for, parallelt med eller halter efter ikke-hjernevævsskade, er det afgørende at kortlægge disse effekter hos unge med SCD. Mens det er vigtigt at sammenligne billeder med en sund referencepopulation. At forstå, hvordan hjernen påvirkes, er afgørende for klinisk beslutningstagning, såsom timing af potentielt helbredende indgreb, men også for at forhindre langsigtet irreversibel hjerneskade hos unge med SCD. I denne undersøgelse vil en kohorte på 84 SCD-patienter mellem 6 og 18 år ved baseline gennemgå MR-billeddannelse, neurologisk undersøgelse, neuropsykologisk vurdering og blodprøvetagning tre gange i alt, med intervaller på to år; resultater vil blive innovativt sammenlignet med børn inkluderet i Generation R befolkningsundersøgelsen (±8000 MRI børn og (unge) voksne) 6-20 år). Vores hypotese, baseret på hjernens manglende evne til at generere nye corticale neuroner efter celledød, er, at hjernens funktion er nedsat tidligere end andre organsystemer, og at der er en aldersafhængig grænse for hjernens evne til at ombygge sig selv baseret på neuroplasticitet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Formål: Det primære formål er at evaluere longitudinelle udviklingsændringer i hjernestruktur hos patienter i alderen 6-18 år med SCD. Det sekundære mål er at analysere de longitudinelle sammenhænge mellem biomarkører, demografiske karakteristika, hjernestruktur, neurokognitiv funktion, adfærdsfunktion og udviklingsændringer i hjernestruktur.

Studiedesign: Longitudinalt kohortestudie (BRICK) med en varighed på 4 år. Undersøgelsespopulation: Børn og unge med seglcellesygdom (SCD) af alle genotyper (f. HbSS, HbSβº, HbSβ+ og HbSC) i alderen 6-18 år. Dette vil blive sammenlignet med en kohorte af raske børn og unge fra Generation R.

Primært undersøgelses endepunkt:

  • Samlet stigning i volumen af ​​hvidt stof hos børn og unge med SCD Sekundære undersøgelses endepunkter
  • Neurokognitiv funktion (intelligens, specifikke neurokognitive funktioner, netværksorganisation)
  • Forekomst af slagtilfælde
  • Andre former for komplikationer på grund af SCD
  • Antal hospitalsindlæggelser, dagplejeindlæggelser (kun voksenpleje), kriser i hjemmet, kontaktstunder med seglcellecentret, skadestuebesøg
  • Biomarkører for anæmi, hæmolyse, inflammation og endotelaktivering.
  • Adfærdsmæssig funktion Arten og omfanget af byrden og risikoen forbundet med deltagelse, fordele og gruppeforhold: Ved at skabe en avanceret model for strukturel neurologisk, neurokognitiv funktion ved SCD, vil vi få mere indsigt i den patofysiologiske oprindelse og risikofaktorer for SCD-relateret hjerne abnormiteter. Dette vil understøtte udvikling af forebyggende og støttende strategier samt igangsættelse og evaluering af terapeutiske interventioner. Tidligere erfaringer med udførelsen af ​​hjerne-MR-scanninger kombineret med nyere forskning indikerer, at den følelsesmæssige byrde, der pålægges små børn, når de gennemgår en hjerne-MR-scanning, er proportional med den følelsesmæssige byrde, der pålægges voksne, når de gennemgår en hjerne-MR-scanning. Desuden vil børn blive tilbudt muligheden for at stifte bekendtskab med undersøgelsesproceduren ved at overvære en MR-scanning forud for deltagelse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
84

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Amsterdam University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Karin Fijnvandraat, MD, PhD
        • Underforsker:
          • Noa IJdo, MsC
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holland, 3000 CA
        • Rekruttering
        • Erasmus MC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Marjon Cnossen, MD, PhD
        • Underforsker:
          • Aida Kidane, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Børn og unge diagnosticeret med SCD af alle genotyper, behandlet på Erasmus MC og Amsterdam UMC, varierende fra 6 til 18 år ved påbegyndelsen af ​​undersøgelsen.

Den kliniske fænotype af SCD består af et spektrum: Fra patienter med et højt hæmoglobin plus en fraværende eller lavere forekomst af VOC til patienter med et højere hæmoglobin og en højere forekomst af VOC. Vi valgte at inkludere SCD-patienter af alle genotyper, ikke kun HbSS og Hbẞ0 thalassæmi, for at dække hele det fænotypiske område af SCD. Dette blev valgt for at udlede de mulige årsager til en forventet forskel i volumenforøgelse af hvidt stof, såsom anæmi og segltilbøjelighed.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med SCD af alle genotyper mellem 6 og 18 ved baseline

Ekskluderingskriterier:

  • Forældre/værger (i tilfælde af mindreårige) eller patienter selv (>16 år) ude af stand til at træffe en informeret beslutning om at deltage i denne undersøgelse.

    • En unormal hjerne-MRI før påbegyndelse af undersøgelsen på grund af ikke-SCD-relaterede årsager.
    • Kontraindikationer for hjerne-MR pr. protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Alvorlige SCD genotyper
Børn mellem 6 og 18 år af genotyperne HbSS, HbSβº
Diagnostisk test: MR-skanning af hjernen
Forsøgspersonerne vil gennemgå MR af hovedet, blodprøvetagning og neurologisk undersøgelse samme dag eller fordelt over 2 dage. På en separat dag fra blodprøvetagning og MR-scanning vil den neuropsykologiske vurdering finde sted. Intervallet mellem MR-skanning og den neuropsykologiske vurdering vil maksimalt være 2 måneder. Disse målinger vil blive udført i alt 3 gange med et interval på 2 år.
Diagnostisk test: Blodarbejde
Laboratoriearbejde for aktuelle laboratorieværdier og biobanking
Diagnostisk test: Neurologisk undersøgelse
Klassisk neurologisk undersøgelse
Diagnostisk test: Neuropsykologisk vurdering

Oversigt over standard neurokognitive vurderingsværktøjer i BRICK undersøgelse Børn og unge (unge) voksne

  • Wechsler Intelligence Test for Children- Femte udgave (WISC-V) (6-16 YOA) Wechsler Adult Intelligence Scale- Fjerde udgave WAIS-IV (16-24 YOA)

  • A Developmental NEuroPSYchological Assessment, anden udgave (NEPSY-II)

    • Narrativ hukommelse
    • Ord flydende
    • Rutefinding NEPSY-II
  • Verdens flydende

  • Yderligere spørgeskemaer (6-18 år):

    • Tjekliste for børns adfærd (CBCL)
    • Lærerrapportformular (TRF)
    • Youth Self Report (YSR)
    • Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF), forældre- og lærerrapport)
    • Conners-3® • Yderligere spørgeskemaer (18+ år):
    • Adult Self-Report (ASR) / Adult Behavior Checklist (ABCL) (i tilfælde af IQ
    • Behavior Rating Inventory of Executive Function Voksenversion (BRIEF-A), selvrapportering / informantrapport (i tilfælde af IQ
    • Conners' Adult ADHD Rating Scales (CAARS)

Emma værktøjskasse
Ikke alvorlige SCD genotyper
Børn mellem 6 og 18 år af genotyperne HbSβ+ og HbSC og mere
Diagnostisk test: MR-skanning af hjernen
Forsøgspersonerne vil gennemgå MR af hovedet, blodprøvetagning og neurologisk undersøgelse samme dag eller fordelt over 2 dage. På en separat dag fra blodprøvetagning og MR-scanning vil den neuropsykologiske vurdering finde sted. Intervallet mellem MR-skanning og den neuropsykologiske vurdering vil maksimalt være 2 måneder. Disse målinger vil blive udført i alt 3 gange med et interval på 2 år.
Diagnostisk test: Blodarbejde
Laboratoriearbejde for aktuelle laboratorieværdier og biobanking
Diagnostisk test: Neurologisk undersøgelse
Klassisk neurologisk undersøgelse
Diagnostisk test: Neuropsykologisk vurdering

Oversigt over standard neurokognitive vurderingsværktøjer i BRICK undersøgelse Børn og unge (unge) voksne

  • Wechsler Intelligence Test for Children- Femte udgave (WISC-V) (6-16 YOA) Wechsler Adult Intelligence Scale- Fjerde udgave WAIS-IV (16-24 YOA)

  • A Developmental NEuroPSYchological Assessment, anden udgave (NEPSY-II)

    • Narrativ hukommelse
    • Ord flydende
    • Rutefinding NEPSY-II
  • Verdens flydende

  • Yderligere spørgeskemaer (6-18 år):

    • Tjekliste for børns adfærd (CBCL)
    • Lærerrapportformular (TRF)
    • Youth Self Report (YSR)
    • Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF), forældre- og lærerrapport)
    • Conners-3® • Yderligere spørgeskemaer (18+ år):
    • Adult Self-Report (ASR) / Adult Behavior Checklist (ABCL) (i tilfælde af IQ
    • Behavior Rating Inventory of Executive Function Voksenversion (BRIEF-A), selvrapportering / informantrapport (i tilfælde af IQ
    • Conners' Adult ADHD Rating Scales (CAARS)

Emma værktøjskasse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
mm3/tidsenhed
Tidsramme: 4 år
Samlet stigning i volumen af ​​hvidt stof hos børn og unge med SCD
4 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fuldskala IQ (FSIQ)
Tidsramme: 4 år
Neurokognitiv funktion (intelligens, specifikke neurokognitive funktioner, netværksorganisation)
4 år
Forekomst af slagtilfælde
Tidsramme: 4 år
4 år
Andre former for komplikationer på grund af SCD
Tidsramme: 4 år
4 år
Antal hospitalsindlæggelser
Tidsramme: 4 år
4 år
Ld, bilirubin
Tidsramme: 4 år
Hæmolyse biomarkører
4 år
Tider/år
Tidsramme: 4 år
Skadestuebesøg
4 år
Hb, Ht
Tidsramme: 4 år
Biomarkører for anæmi
4 år
T-scoremetrik: en score på 50 repræsenterer gennemsnitsscoren for en referencepopulation, og 10 er standardafvigelsen.
Tidsramme: 4 år
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System® (PROMIS) inden for domæner som træthed, smerteadfærd, depression, angst
4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Dr. Marjon H. Cnossen MD PhD

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. juni 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2025

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. september 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. september 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. september 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MEC-25022-0004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger