Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie DS-1211b u jedinců s PseudoXanthoma Elasticum

10. prosince 2024 aktualizováno: Daiichi Sankyo

Fáze 2, 12týdenní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie DS-1211b u jedinců s PseudoXanthoma Elasticum

Tato studie byla navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost, farmakodynamiku (PD) DS-1211b a farmakokinetiku (PK) u jedinců s Pseudoxanthoma elasticum (PXE). PXE je vzácné onemocnění, které je spojeno s významnými riziky zrakového postižení a komorbiditou periferních a kardiovaskulárních onemocnění a nepříznivě ovlivňuje kvalitu života postižených jedinců.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

DS-1211b, silný malomolekulární inhibitor tkáňově nespecifické alkalické fosfatázy, je vyvíjen pro léčbu ektopických kalcifikačních onemocnění, jako je PXE. Tato studie bude hodnotit DS-1211b (tablety s nízkou, střední a vysokou dávkou) podávané jednou denně po dobu 12 týdnů u jedinců s PXE.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
65

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584
        • UMC Utrecht
  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • North Dartmouth, Massachusetts, Spojené státy, 02747
        • Infinity Medical Research Inc
      • North Dartmouth, Massachusetts, Spojené státy, 02747
        • Boston Neuro Research Center
    • New Jersey
      • Secaucus, New Jersey, Spojené státy, 07094
        • Frontage Clinical Services, Inc.
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10019
        • Clinilabs
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19114
        • Clinical Research Of Philadelphia, Llc

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný a datovaný informovaný souhlas
  • Účastníci screeningu muži nebo ženy ve věku 18 až 75 let
  • Mějte stanovenou diagnózu PXE
  • Plně očkovaní proti koronavirové nemoci 2019 (COVID-19) podle aktuálních pokynů Centra pro kontrolu a prevenci nemocí

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Máte v minulosti zlomeninu kosti v posledních 6 měsících
  • Mít v anamnéze aktivní metabolické onemocnění kostí, s výjimkou osteopenie nebo osteoporózy bez zlomenin z křehkosti
  • Máte v anamnéze onemocnění depozit pyrofosforečnanu vápenatého
  • Máte v anamnéze hypofosfatázii
  • Máte v anamnéze neléčenou hyperparatyreózu
  • V posledních 60 dnech se účastnil další intervenční výzkumné studie.
  • Užil(a) bisfosfonáty v předchozích 12 měsících nebo měl(a) v plánu užívat bisfosfonáty během studie.
  • Obdrželi suplementaci vitaminu B6 >5 mg/den v měsíci před screeningem a během studie
  • Zahájená nebo změněná dávka vitaminu D v předchozím měsíci před screeningem
  • Mít alkalickou fosfatázu <spodní mez normálního rozmezí (LLN).
  • Mějte při screeningu interval QTcF > 450 ms
  • Mají středně těžkou až těžkou renální insuficienci
  • Jsou těhotné nebo kojící ženy
  • Jsou účastnice neochotné používat antikoncepční metody
  • Naplánujte si během studijního období jakýkoli plánovaný chirurgický zákrok
  • Máte jakýkoli jiný významný stav (zdravotní, psychiatrický, sociální nebo medikamentózní), který by podle úsudku zkoušejícího bránil plné účasti nebo by byl pro studii nevhodný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: DS-1211b s nízkou dávkou
Účastníci, kteří budou randomizováni tak, aby dostávali tabletu DS-1211 jednou denně po dobu 12 týdnů.
Lék: DS-1211b
Tableta DS-1211b podávaná jednou denně ráno buď nalačno nebo s jídlem
Experimentální: DS-1211b střední dávka
Účastníci, kteří budou randomizováni tak, aby dostávali tabletu DS-1211b jednou denně po dobu 12 týdnů.
Lék: DS-1211b
Tableta DS-1211b podávaná jednou denně ráno buď nalačno nebo s jídlem
Experimentální: DS-1211b vysoká dávka
Účastníci, kteří budou randomizováni tak, aby dostávali tabletu DS-1211b jednou denně po dobu 12 týdnů.
Lék: DS-1211b
Tableta DS-1211b podávaná jednou denně ráno buď nalačno nebo s jídlem
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci, kteří budou randomizováni tak, aby dostávali placebo tabletu jednou denně po dobu 12 týdnů.
Jiný: Placebo
Placebo tableta podávaná jednou denně ráno buď nalačno nebo s jídlem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) u účastníků, kteří dostávají DS-1211b
Časové okno: Od data podpisu formuláře informovaného souhlasu do 98. dne (14 dní po poslední dávce studovaného léku) po dávce 12týdenního léčebného období
TEAE jsou definovány jako události, které začínají při nebo po první dávce studovaného léčiva nebo začínají před, ale pak se zhoršují po první dávce studovaného léčiva. Nežádoucí účinky jsou kódovány pomocí MedDRA verze 26.1.
Od data podpisu formuláře informovaného souhlasu do 98. dne (14 dní po poslední dávce studovaného léku) po dávce 12týdenního léčebného období
Procentuální změna od výchozí hodnoty v hladinách farmakodynamických parametrů alkalické fosfatázy (ALP).
Časové okno: Předdávkování ve dnech 15, 43, 84; Den 86-88 a den 98 12týdenního léčebného období
Hladiny ALP byly hodnoceny pomocí IFCC sérového testu.
Předdávkování ve dnech 15, 43, 84; Den 86-88 a den 98 12týdenního léčebného období
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve farmakodynamických parametrech hladin anorganického pyrofosfátu (PPi).
Časové okno: Před podáním dávky 15., 43. a 84. den 12týdenního léčebného období
Hladiny PPi byly hodnoceny z odebrané plazmy.
Před podáním dávky 15., 43. a 84. den 12týdenního léčebného období
Procentuální změna od výchozí hodnoty v hladinách farmakodynamického parametru pyridoxal 5'-fosfát (PLP)
Časové okno: Předdávkování ve dnech 15, 43, 84; Den 86-88 a den 98 12týdenního léčebného období
Hladiny PLP byly hodnoceny z odebrané plazmy.
Předdávkování ve dnech 15, 43, 84; Den 86-88 a den 98 12týdenního léčebného období

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetický parametr Maximální koncentrace (Cmax)
Časové okno: Den 1 a den 84 po dávce 12týdenního léčebného období
Farmakokinetický parametr Cmax byl odhadnut pomocí populačního PK modelování.
Den 1 a den 84 po dávce 12týdenního léčebného období
Farmakokinetický parametr Čas do maximální koncentrace (Tmax)
Časové okno: Den 1 a den 84 po dávce 12týdenního léčebného období
Farmakokinetický parametr Tmax byl hodnocen pomocí populačního PK modelování.
Den 1 a den 84 po dávce 12týdenního léčebného období
Farmakokinetický parametr Údolní plazmatická koncentrace (Ctrough)
Časové okno: Den 1 a den 84 po dávce 12týdenního léčebného období
Farmakokinetický parametr Ctrough byl hodnocen pomocí pozorovaných koncentrací 10 hodin po dávce.
Den 1 a den 84 po dávce 12týdenního léčebného období
Oblast farmakokinetických parametrů pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC)
Časové okno: Den 1 a den 84 po dávce 12týdenního léčebného období
Farmakokinetický parametr AUCtau byl hodnocen pomocí populačního PK modelování.
Den 1 a den 84 po dávce 12týdenního léčebného období

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Daiichi Sankyo

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
PXE International

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Director, Daiichi Sankyo

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. října 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
21. listopadu 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
21. listopadu 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. října 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. října 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. prosince 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DS1211-A-U201
  • 2022-000676-19 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Deidentifikované údaje o jednotlivých účastnících (IPD) o dokončených studiích a příslušné podpůrné dokumenty klinických studií mohou být k dispozici na vyžádání na https://vivli.org/. V případech, kdy jsou údaje z klinických studií a podpůrné dokumenty poskytovány v souladu se zásadami a postupy naší společnosti, bude Daiichi Sankyo nadále chránit soukromí účastníků našich klinických studií. Podrobnosti o kritériích sdílení dat a postupu pro žádost o přístup lze nalézt na této webové adrese: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

Časový rámec sdílení IPD

Dokončené studie, které dosáhly globálního konce nebo dokončení se všemi shromážděnými a analyzovanými datovými soubory a pro které byl lék a indikace schválena Evropskou unií (EU) a Spojenými státy (USA) a/nebo Japonskem (JP) dne nebo po 1. lednu 2014 nebo zdravotnickými úřady USA nebo EU nebo JP, pokud nejsou plánována regulační podání ve všech regionech a poté, co byly výsledky primární studie přijaty ke zveřejnění.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Formální žádost kvalifikovaných vědeckých a lékařských výzkumníků o IPD a dokumenty klinických studií o dokončených klinických studiích podporujících produkty předložené a licencované ve Spojených státech, Evropské unii a/nebo Japonsku od 1. ledna 2014 a dále za účelem provádění legitimního výzkumu. To musí být v souladu se zásadou ochrany soukromí účastníků studie a v souladu s poskytováním informovaného souhlasu.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení