Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie DS-1211b u jedinců s PseudoXanthoma Elasticum

10. prosince 2024 aktualizováno: Daiichi Sankyo

Fáze 2, 12týdenní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie DS-1211b u jedinců s PseudoXanthoma Elasticum

Tato studie byla navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost, farmakodynamiku (PD) DS-1211b a farmakokinetiku (PK) u jedinců s Pseudoxanthoma elasticum (PXE). PXE je vzácné onemocnění, které je spojeno s významnými riziky zrakového postižení a komorbiditou periferních a kardiovaskulárních onemocnění a nepříznivě ovlivňuje kvalitu života postižených jedinců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

DS-1211b, silný malomolekulární inhibitor tkáňově nespecifické alkalické fosfatázy, je vyvíjen pro léčbu ektopických kalcifikačních onemocnění, jako je PXE. Tato studie bude hodnotit DS-1211b (tablety s nízkou, střední a vysokou dávkou) podávané jednou denně po dobu 12 týdnů u jedinců s PXE.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

65

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584
        • UMC Utrecht
  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • North Dartmouth, Massachusetts, Spojené státy, 02747
        • Infinity Medical Research Inc
      • North Dartmouth, Massachusetts, Spojené státy, 02747
        • Boston Neuro Research Center
    • New Jersey
      • Secaucus, New Jersey, Spojené státy, 07094
        • Frontage Clinical Services, Inc.
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10019
        • Clinilabs
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19114
        • Clinical Research Of Philadelphia, Llc

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný a datovaný informovaný souhlas
  • Účastníci screeningu muži nebo ženy ve věku 18 až 75 let
  • Mějte stanovenou diagnózu PXE
  • Plně očkovaní proti koronavirové nemoci 2019 (COVID-19) podle aktuálních pokynů Centra pro kontrolu a prevenci nemocí

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Máte v minulosti zlomeninu kosti v posledních 6 měsících
  • Mít v anamnéze aktivní metabolické onemocnění kostí, s výjimkou osteopenie nebo osteoporózy bez zlomenin z křehkosti
  • Máte v anamnéze onemocnění depozit pyrofosforečnanu vápenatého
  • Máte v anamnéze hypofosfatázii
  • Máte v anamnéze neléčenou hyperparatyreózu
  • V posledních 60 dnech se účastnil další intervenční výzkumné studie.
  • Užil(a) bisfosfonáty v předchozích 12 měsících nebo měl(a) v plánu užívat bisfosfonáty během studie.
  • Obdrželi suplementaci vitaminu B6 >5 mg/den v měsíci před screeningem a během studie
  • Zahájená nebo změněná dávka vitaminu D v předchozím měsíci před screeningem
  • Mít alkalickou fosfatázu <spodní mez normálního rozmezí (LLN).
  • Mějte při screeningu interval QTcF > 450 ms
  • Mají středně těžkou až těžkou renální insuficienci
  • Jsou těhotné nebo kojící ženy
  • Jsou účastnice neochotné používat antikoncepční metody
  • Naplánujte si během studijního období jakýkoli plánovaný chirurgický zákrok
  • Máte jakýkoli jiný významný stav (zdravotní, psychiatrický, sociální nebo medikamentózní), který by podle úsudku zkoušejícího bránil plné účasti nebo by byl pro studii nevhodný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: DS-1211b s nízkou dávkou
Účastníci, kteří budou randomizováni tak, aby dostávali tabletu DS-1211 jednou denně po dobu 12 týdnů.
Lék: DS-1211b
Tableta DS-1211b podávaná jednou denně ráno buď nalačno nebo s jídlem
Experimentální: DS-1211b střední dávka
Účastníci, kteří budou randomizováni tak, aby dostávali tabletu DS-1211b jednou denně po dobu 12 týdnů.
Lék: DS-1211b
Tableta DS-1211b podávaná jednou denně ráno buď nalačno nebo s jídlem
Experimentální: DS-1211b vysoká dávka
Účastníci, kteří budou randomizováni tak, aby dostávali tabletu DS-1211b jednou denně po dobu 12 týdnů.
Lék: DS-1211b
Tableta DS-1211b podávaná jednou denně ráno buď nalačno nebo s jídlem
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci, kteří budou randomizováni tak, aby dostávali placebo tabletu jednou denně po dobu 12 týdnů.
Jiný: Placebo
Placebo tableta podávaná jednou denně ráno buď nalačno nebo s jídlem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) u účastníků, kteří dostávají DS-1211b
Časové okno: Od data podpisu formuláře informovaného souhlasu do 98. dne (14 dní po poslední dávce studovaného léku) po dávce 12týdenního léčebného období
TEAE jsou definovány jako události, které začínají při nebo po první dávce studovaného léčiva nebo začínají před, ale pak se zhoršují po první dávce studovaného léčiva. Nežádoucí účinky jsou kódovány pomocí MedDRA verze 26.1.
Od data podpisu formuláře informovaného souhlasu do 98. dne (14 dní po poslední dávce studovaného léku) po dávce 12týdenního léčebného období
Procentuální změna od výchozí hodnoty v hladinách farmakodynamických parametrů alkalické fosfatázy (ALP).
Časové okno: Předdávkování ve dnech 15, 43, 84; Den 86-88 a den 98 12týdenního léčebného období
Hladiny ALP byly hodnoceny pomocí IFCC sérového testu.
Předdávkování ve dnech 15, 43, 84; Den 86-88 a den 98 12týdenního léčebného období
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve farmakodynamických parametrech hladin anorganického pyrofosfátu (PPi).
Časové okno: Před podáním dávky 15., 43. a 84. den 12týdenního léčebného období
Hladiny PPi byly hodnoceny z odebrané plazmy.
Před podáním dávky 15., 43. a 84. den 12týdenního léčebného období
Procentuální změna od výchozí hodnoty v hladinách farmakodynamického parametru pyridoxal 5'-fosfát (PLP)
Časové okno: Předdávkování ve dnech 15, 43, 84; Den 86-88 a den 98 12týdenního léčebného období
Hladiny PLP byly hodnoceny z odebrané plazmy.
Předdávkování ve dnech 15, 43, 84; Den 86-88 a den 98 12týdenního léčebného období

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetický parametr Maximální koncentrace (Cmax)
Časové okno: Den 1 a den 84 po dávce 12týdenního léčebného období
Farmakokinetický parametr Cmax byl odhadnut pomocí populačního PK modelování.
Den 1 a den 84 po dávce 12týdenního léčebného období
Farmakokinetický parametr Čas do maximální koncentrace (Tmax)
Časové okno: Den 1 a den 84 po dávce 12týdenního léčebného období
Farmakokinetický parametr Tmax byl hodnocen pomocí populačního PK modelování.
Den 1 a den 84 po dávce 12týdenního léčebného období
Farmakokinetický parametr Údolní plazmatická koncentrace (Ctrough)
Časové okno: Den 1 a den 84 po dávce 12týdenního léčebného období
Farmakokinetický parametr Ctrough byl hodnocen pomocí pozorovaných koncentrací 10 hodin po dávce.
Den 1 a den 84 po dávce 12týdenního léčebného období
Oblast farmakokinetických parametrů pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC)
Časové okno: Den 1 a den 84 po dávce 12týdenního léčebného období
Farmakokinetický parametr AUCtau byl hodnocen pomocí populačního PK modelování.
Den 1 a den 84 po dávce 12týdenního léčebného období

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Daiichi Sankyo

Spolupracovníci

PXE International

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Director, Daiichi Sankyo

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. října 2022

Primární dokončení (Aktuální)

21. listopadu 2023

Dokončení studie (Aktuální)

21. listopadu 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. října 2022

První zveřejněno (Aktuální)

6. října 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. prosince 2024

Naposledy ověřeno

1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DS1211-A-U201
  • 2022-000676-19 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Deidentifikované údaje o jednotlivých účastnících (IPD) o dokončených studiích a příslušné podpůrné dokumenty klinických studií mohou být k dispozici na vyžádání na https://vivli.org/. V případech, kdy jsou údaje z klinických studií a podpůrné dokumenty poskytovány v souladu se zásadami a postupy naší společnosti, bude Daiichi Sankyo nadále chránit soukromí účastníků našich klinických studií. Podrobnosti o kritériích sdílení dat a postupu pro žádost o přístup lze nalézt na této webové adrese: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

Časový rámec sdílení IPD

Dokončené studie, které dosáhly globálního konce nebo dokončení se všemi shromážděnými a analyzovanými datovými soubory a pro které byl lék a indikace schválena Evropskou unií (EU) a Spojenými státy (USA) a/nebo Japonskem (JP) dne nebo po 1. lednu 2014 nebo zdravotnickými úřady USA nebo EU nebo JP, pokud nejsou plánována regulační podání ve všech regionech a poté, co byly výsledky primární studie přijaty ke zveřejnění.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Formální žádost kvalifikovaných vědeckých a lékařských výzkumníků o IPD a dokumenty klinických studií o dokončených klinických studiích podporujících produkty předložené a licencované ve Spojených státech, Evropské unii a/nebo Japonsku od 1. ledna 2014 a dále za účelem provádění legitimního výzkumu. To musí být v souladu se zásadou ochrany soukromí účastníků studie a v souladu s poskytováním informovaného souhlasu.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pseudoxanthoma Elasticum

Klinické studie na DS-1211b

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit