Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af DS-1211b hos personer med PseudoXanthoma Elasticum

10. december 2024 opdateret af: Daiichi Sankyo

En fase 2, 12-ugers, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af DS-1211b hos personer med PseudoXanthoma Elasticum

Denne undersøgelse blev designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakodynamikken (PD) af DS-1211b og farmakokinetik (PK) hos personer med Pseudoxanthoma elasticum (PXE). PXE er en sjælden sygdom, der er forbundet med betydelige risici for synshandicap og komorbiditet fra perifere og kardiovaskulære sygdomme, og som har en negativ indvirkning på livskvaliteten hos ramte individer.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

DS-1211b, en potent lille-molekyle-hæmmer af vævs-uspecifik alkalisk fosfatase, udvikles til behandling af ektopiske forkalkningssygdomme såsom PXE. Denne undersøgelse vil vurdere DS-1211b (lav-, mellem- og højdosis-tabletter) administreret én gang dagligt i 12 uger hos personer med PXE.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
65

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • North Dartmouth, Massachusetts, Forenede Stater, 02747
        • Infinity Medical Research Inc
      • North Dartmouth, Massachusetts, Forenede Stater, 02747
        • Boston Neuro Research Center
    • New Jersey
      • Secaucus, New Jersey, Forenede Stater, 07094
        • Frontage Clinical Services, Inc.
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10019
        • Clinilabs
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19114
        • Clinical Research Of Philadelphia, Llc
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584
        • UMC Utrecht

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Underskrevet og dateret informeret samtykke
  • Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen 18 til 75 år ved screening
  • Har en etableret diagnose af PXE
  • Fuldt vaccineret for coronavirus sygdom 2019 (COVID-19) i henhold til gældende retningslinjer for Center for Sygdomskontrol og Forebyggelse

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Har en historie med knoglebrud inden for de seneste 6 måneder
  • Har en historie med aktiv metabolisk knoglesygdom, ekskl. osteopeni eller osteoporose uden skrøbelighedsfraktur
  • Har en historie med calcium pyrophosphat aflejring sygdom
  • Har en historie med hypofosfatasi
  • Har en historie med ubehandlet hyperparathyroidisme
  • Deltog i en anden interventionel forskningsundersøgelse i de sidste 60 dage.
  • Brugte bisfosfonat i de foregående 12 måneder eller havde planer om at bruge bisfosfonat under undersøgelsen.
  • Modtog vitamin B6-tilskud >5 mg/dag i måneden før screening og under undersøgelsen
  • Påbegyndt eller ændret dosis af D-vitamin i den foregående måned før screening
  • Har en alkalisk fosfatase <nedre grænse for normalområdet (LLN).
  • Har en QTcF-intervalvarighed >450 ms ved screening
  • Har moderat til svær nyreinsufficiens
  • Er gravide eller ammende kvinder
  • Er kvindelige deltagere uvillige til at bruge præventionsmetoder
  • Få planlagt en elektiv operation i studieperioden
  • Har nogen anden væsentlig tilstand (medicinsk, psykiatrisk, social eller medicin), som efter investigatorens vurdering ville forhindre fuld deltagelse eller ville være upassende for undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: DS-1211b lav dosis
Deltagere, der vil blive randomiseret til at modtage en DS-1211 tablet én gang dagligt i 12 uger.
Medicin: DS-1211b
DS-1211b tablet indgivet én gang dagligt om morgenen enten i fastende tilstand eller i forbindelse med et måltid
Eksperimentel: DS-1211b mellemdosis
Deltagere, som vil blive randomiseret til at modtage en DS-1211b tablet én gang dagligt i 12 uger.
Medicin: DS-1211b
DS-1211b tablet indgivet én gang dagligt om morgenen enten i fastende tilstand eller i forbindelse med et måltid
Eksperimentel: DS-1211b høj dosis
Deltagere, som vil blive randomiseret til at modtage en DS-1211b tablet én gang dagligt i 12 uger.
Medicin: DS-1211b
DS-1211b tablet indgivet én gang dagligt om morgenen enten i fastende tilstand eller i forbindelse med et måltid
Placebo komparator: Placebo
Deltagere, som vil blive randomiseret til at modtage en placebotablet én gang dagligt i 12 uger.
Andet: Placebo
Placebotablet indgivet én gang dagligt om morgenen enten i fastende tilstand eller sammen med et måltid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) hos deltagere, der modtager DS-1211b
Tidsramme: Fra datoen for underskrivelse af informeret samtykkeerklæring op til dag 98 (14 dage efter sidste dosis af forsøgslægemidlet) efter dosis på 12 ugers behandlingsperiode
TEAE'er er defineret som hændelser, der starter på eller efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet eller starter før, men derefter forværres efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet. Bivirkninger er kodet ved hjælp af MedDRA version 26.1.
Fra datoen for underskrivelse af informeret samtykkeerklæring op til dag 98 (14 dage efter sidste dosis af forsøgslægemidlet) efter dosis på 12 ugers behandlingsperiode
Procent ændring fra baseline i farmakodynamiske parameterniveauer for alkalisk fosfatase (ALP)
Tidsramme: Præ-dosis på dag 15, 43, 84; Dag 86-88 og dag 98 i 12 ugers behandlingsperiode
ALP-niveauer blev vurderet ved hjælp af IFCC-serumassayet.
Præ-dosis på dag 15, 43, 84; Dag 86-88 og dag 98 i 12 ugers behandlingsperiode
Procent ændring fra baseline i farmakodynamiske parameterniveauer for uorganisk pyrophosphat (PPi)
Tidsramme: Før dosis på dag 15, 43 og 84 i en 12-ugers behandlingsperiode
PPi-niveauer blev vurderet ud fra opsamlet plasma.
Før dosis på dag 15, 43 og 84 i en 12-ugers behandlingsperiode
Procentvis ændring fra baseline i farmakodynamiske parameter Pyridoxal 5'-phosphate (PLP) niveauer
Tidsramme: Præ-dosis på dag 15, 43, 84; Dag 86-88 og dag 98 i 12 ugers behandlingsperiode
PLP-niveauer blev vurderet ud fra opsamlet plasma.
Præ-dosis på dag 15, 43, 84; Dag 86-88 og dag 98 i 12 ugers behandlingsperiode

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk parameter maksimal koncentration (Cmax)
Tidsramme: Dag 1 og dag 84 efter dosis af 12-ugers behandlingsperiode
Farmakokinetisk parameter Cmax blev estimeret ved hjælp af populationsfarmaka-modellering.
Dag 1 og dag 84 efter dosis af 12-ugers behandlingsperiode
Farmakokinetisk parameter tid til maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: Dag 1 og dag 84 efter dosis af 12 ugers behandlingsperiode
Farmakokinetisk parameter Tmax blev vurderet ved hjælp af populations-PK-modellering.
Dag 1 og dag 84 efter dosis af 12 ugers behandlingsperiode
Farmakokinetisk parameter lavplasmakoncentration (Ctrough)
Tidsramme: Dag 1 og dag 84 efter dosis af 12 ugers behandlingsperiode
Farmakokinetisk parameter Ctrough blev vurderet under anvendelse af observerede koncentrationer 10 timer efter dosis.
Dag 1 og dag 84 efter dosis af 12 ugers behandlingsperiode
Farmakokinetisk parameterområde under plasmakoncentrationstidskurven (AUC)
Tidsramme: Dag 1 og dag 84 efter dosis af 12 ugers behandlingsperiode
Farmakokinetisk parameter AUCtau blev vurderet ved hjælp af populations-PK-modellering.
Dag 1 og dag 84 efter dosis af 12 ugers behandlingsperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Daiichi Sankyo

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
PXE International

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Director, Daiichi Sankyo

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
21. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
21. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. oktober 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. december 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • DS1211-A-U201
  • 2022-000676-19 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

De-identificerede individuelle deltagerdata (IPD) om afsluttede undersøgelser og relevante understøttende kliniske forsøgsdokumenter kan være tilgængelige efter anmodning på https://vivli.org/. I tilfælde, hvor data fra kliniske forsøg og understøttende dokumenter leveres i overensstemmelse med vores virksomheds politikker og procedurer, vil Daiichi Sankyo fortsætte med at beskytte privatlivets fred for vores deltagere i kliniske forsøg. Detaljer om datadelingskriterier og proceduren for at anmode om adgang kan findes på denne webadresse: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

IPD-delingstidsramme

Gennemførte undersøgelser, der har nået en global afslutning eller afslutning med alle datasæt indsamlet og analyseret, og for hvilke medicinen og indikationen har modtaget markedsføringsgodkendelse fra EU (EU) og USA (USA) og/eller Japan (JP) på eller efter den 1. januar 2014 eller af sundhedsmyndighederne i USA eller EU eller JP, når regulatoriske indsendelser i alle regioner ikke er planlagt, og efter at de primære undersøgelsesresultater er blevet accepteret til offentliggørelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Formel anmodning fra kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere om IPD og kliniske undersøgelsesdokumenter om afsluttede kliniske forsøg, der understøtter produkter indsendt og licenseret i USA, EU og/eller Japan fra 1. januar 2014 og videre med det formål at udføre lovlig forskning. Dette skal være i overensstemmelse med princippet om at beskytte studiedeltagernes privatliv og i overensstemmelse med afgivelse af informeret samtykke.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger