Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační výzkumná studie zdraví kloubů u lidí s hemofilií užívajících lék Esperoct

30. května 2025 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Neintervenční studie změny zdraví kloubů u dospělých pacientů s hemofilií A po přechodu na profylaxi Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP)

Tato studie bude shromažďovat informace o dlouhodobém zdraví kloubů u lidí s hemofilií A, kteří zahájili léčbu přípravkem Esperoct během dvanácti měsíců před účastí ve studii. Tato studie se provádí s cílem zjistit, jak se v průběhu času mění zdraví kloubů lidí s hemofilií, když užívají lék Esperoct. Účastníci dostanou Esperoct tak, jak jim předepsal lékař studie. Léčba účastníka nebude ovlivněna jeho zapojením do studie. Každých šest měsíců budou účastníci požádáni, aby odpověděli na několik dotazníků týkajících se jejich kloubů, jejich bolesti a jejich schopnosti být fyzicky aktivní. Jejich účast ve studii nebude trvat déle než 2 roky. Účastníci mohou kdykoli a z jakéhokoli důvodu opustit studii. To neovlivní jejich současnou a budoucí lékařskou péči.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • Nábor
        • Novo Nordisk Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci s hemofilií A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný souhlas získaný před jakýmikoli činnostmi souvisejícími se studií (činnostmi souvisejícími se studiem se rozumí jakýkoli postup související se záznamem dat podle protokolu).
  • Muž, starší nebo rovný 18 letům v době podpisu informovaného souhlasu, s diagnózou závažná (aktivita FVIII pod 1 %) nebo středně závažná vrozená hemofilie A (aktivita FVIII 1-5 %).
  • Rozhodnutí zahájit léčbu komerčně dostupným Esperoctem bylo učiněno pacientem a ošetřujícím lékařem před a nezávisle na rozhodnutí zařadit pacienta do této studie.
  • Převedeni během dvou měsíců před zařazením do studie NEBO plánovali přejít během jednoho měsíce po zařazení na profylaxi Esperoct z předchozí léčby; rozhodnutí o zahájení léčby přípravkem Esperoct musí být učiněno před a nezávisle na rozhodnutí o zařazení do studie.
  • Musí mít základní údaje (HJHS, cílové klouby a anamnézu) shromážděné v běžné klinické praxi do dvou měsíců před nebo do jednoho měsíce po přechodu na léčbu Esperoctem.

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí účast na této studii. Účast je definována jako poskytnutí informovaného souhlasu v této studii.
  • Předchozí ukončený léčebný režim s profylaxí Esperoctem.
  • Současný nebo dříve ukončený léčebný režim s Esperoctem on-demand.
  • Duševní neschopnost, neochota nebo jazykové bariéry vylučující přiměřené porozumění nebo spolupráci.
  • Předchozí účast v klinické studii během 30 dnů před přechodem na Esperoct.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Účastníci s hemofilií A
Účastníci budou léčeni komerčně dostupným Esperoctem po celkovou dobu trvání studie 24 měsíců podle místní etikety a místní rutinní klinické praxe podle uvážení lékaře. Rozhodnutí přejít na Esperoct bude učiněno před a odděleně od rozhodnutí zapsat se do studie.
Lék: Esperoct
Účastníci budou léčeni komerčně dostupným Esperoctem po celkovou dobu trvání studie 24 měsíců podle místní etikety a místní rutinní klinické praxe podle uvážení lékaře. Rozhodnutí přejít na Esperoct bude učiněno před a odděleně od rozhodnutí zapsat se do studie.
Ostatní jména:
  • Turoctocog alfa pegol (N8-GP)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve skóre hemofilie kloubů (HJHS)
Časové okno: Od data přechodu do konce studia (až 24 měsíců)
Měřeno jako jednotky na skóre. Bodovací rozsah HJHS je od 0 (normální, zdravé klouby) do 124 (maximální závažnost). Trvalá HJHS je definována jako změna celkového skóre menší nebo rovna (
Od data přechodu do konce studia (až 24 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet krvácivých epizod vyžadujících léčbu koagulačním faktorem VIII (FVIII).
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Měřeno jako epizody
Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Počet cílových spojů
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Měřeno jako počet cílových kloubů. Cílové klouby jsou definovány podle Mezinárodní společnosti pro trombózu a hemostázu (ISTH) jako jakýkoli kloub s více než nebo rovnými (>=) 3 epizodám krvácení ve stejném kloubu během 6 měsíců.
Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Rozlišení všech cílových spojů (Ano/Ne)
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Měřeno jako počet rozlišení. Rozlišení cílového kloubu je definováno podle ISTH jako dříve diagnostikovaný cílový kloub, který má
Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Změna ve skóre problémového kloubu hlášeného pacientem
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Měřeno ve skóre problémových kloubů (PJ). PJ je definován jako chronická bolest kloubů a/nebo omezený rozsah pohybu v důsledku narušené integrity kloubu (tj. chronická synovitida a/nebo hemofilní artropatie). Skóre PJ je stratifikováno: žádné, 1 PJ a 2+ PJ.
Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Změna ve skóre bolesti hlášené pacientem (Stručný inventář bolesti)
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Měřeno jako jednotky na skóre. BPI hodnotí bolest jako „nejhorší“, „nejmenší“, „průměrnou“ a „současnou bolest“.
Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Změna fyzické funkce a aktivity měřená pomocí pacientem hlášených výsledkových dotazníků (krátký formulář-36)
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Měřeno jako jednotky na skóre. Short form-36 (SF-36) je 36-položkový pacientem hlášený průzkum zdravotního stavu pacientů, který měří celkovou kvalitu života související se zdravím (HRQoL) účastníků. Skóre se pohybuje od 0 do 100 (kde vyšší skóre znamená lepší HRQoL)
Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Transparency' dept. 2834, Novo Nordisk A/S'

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
23. listopadu 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. listopadu 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. listopadu 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. listopadu 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. května 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NN7088-4928
  • U1111-1271-9209 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení