Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační výzkumná studie zdraví kloubů u lidí s hemofilií užívajících lék Esperoct

30. května 2025 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Neintervenční studie změny zdraví kloubů u dospělých pacientů s hemofilií A po přechodu na profylaxi Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP)

Tato studie bude shromažďovat informace o dlouhodobém zdraví kloubů u lidí s hemofilií A, kteří zahájili léčbu přípravkem Esperoct během dvanácti měsíců před účastí ve studii. Tato studie se provádí s cílem zjistit, jak se v průběhu času mění zdraví kloubů lidí s hemofilií, když užívají lék Esperoct. Účastníci dostanou Esperoct tak, jak jim předepsal lékař studie. Léčba účastníka nebude ovlivněna jeho zapojením do studie. Každých šest měsíců budou účastníci požádáni, aby odpověděli na několik dotazníků týkajících se jejich kloubů, jejich bolesti a jejich schopnosti být fyzicky aktivní. Jejich účast ve studii nebude trvat déle než 2 roky. Účastníci mohou kdykoli a z jakéhokoli důvodu opustit studii. To neovlivní jejich současnou a budoucí lékařskou péči.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • Nábor
        • Novo Nordisk Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci s hemofilií A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný souhlas získaný před jakýmikoli činnostmi souvisejícími se studií (činnostmi souvisejícími se studiem se rozumí jakýkoli postup související se záznamem dat podle protokolu).
  • Muž, starší nebo rovný 18 letům v době podpisu informovaného souhlasu, s diagnózou závažná (aktivita FVIII pod 1 %) nebo středně závažná vrozená hemofilie A (aktivita FVIII 1-5 %).
  • Rozhodnutí zahájit léčbu komerčně dostupným Esperoctem bylo učiněno pacientem a ošetřujícím lékařem před a nezávisle na rozhodnutí zařadit pacienta do této studie.
  • Převedeni během dvou měsíců před zařazením do studie NEBO plánovali přejít během jednoho měsíce po zařazení na profylaxi Esperoct z předchozí léčby; rozhodnutí o zahájení léčby přípravkem Esperoct musí být učiněno před a nezávisle na rozhodnutí o zařazení do studie.
  • Musí mít základní údaje (HJHS, cílové klouby a anamnézu) shromážděné v běžné klinické praxi do dvou měsíců před nebo do jednoho měsíce po přechodu na léčbu Esperoctem.

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí účast na této studii. Účast je definována jako poskytnutí informovaného souhlasu v této studii.
  • Předchozí ukončený léčebný režim s profylaxí Esperoctem.
  • Současný nebo dříve ukončený léčebný režim s Esperoctem on-demand.
  • Duševní neschopnost, neochota nebo jazykové bariéry vylučující přiměřené porozumění nebo spolupráci.
  • Předchozí účast v klinické studii během 30 dnů před přechodem na Esperoct.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Účastníci s hemofilií A
Účastníci budou léčeni komerčně dostupným Esperoctem po celkovou dobu trvání studie 24 měsíců podle místní etikety a místní rutinní klinické praxe podle uvážení lékaře. Rozhodnutí přejít na Esperoct bude učiněno před a odděleně od rozhodnutí zapsat se do studie.
Lék: Esperoct
Účastníci budou léčeni komerčně dostupným Esperoctem po celkovou dobu trvání studie 24 měsíců podle místní etikety a místní rutinní klinické praxe podle uvážení lékaře. Rozhodnutí přejít na Esperoct bude učiněno před a odděleně od rozhodnutí zapsat se do studie.
Ostatní jména:
  • Turoctocog alfa pegol (N8-GP)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve skóre hemofilie kloubů (HJHS)
Časové okno: Od data přechodu do konce studia (až 24 měsíců)
Měřeno jako jednotky na skóre. Bodovací rozsah HJHS je od 0 (normální, zdravé klouby) do 124 (maximální závažnost). Trvalá HJHS je definována jako změna celkového skóre menší nebo rovna (
Od data přechodu do konce studia (až 24 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet krvácivých epizod vyžadujících léčbu koagulačním faktorem VIII (FVIII).
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Měřeno jako epizody
Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Počet cílových spojů
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Měřeno jako počet cílových kloubů. Cílové klouby jsou definovány podle Mezinárodní společnosti pro trombózu a hemostázu (ISTH) jako jakýkoli kloub s více než nebo rovnými (>=) 3 epizodám krvácení ve stejném kloubu během 6 měsíců.
Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Rozlišení všech cílových spojů (Ano/Ne)
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Měřeno jako počet rozlišení. Rozlišení cílového kloubu je definováno podle ISTH jako dříve diagnostikovaný cílový kloub, který má
Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Změna ve skóre problémového kloubu hlášeného pacientem
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Měřeno ve skóre problémových kloubů (PJ). PJ je definován jako chronická bolest kloubů a/nebo omezený rozsah pohybu v důsledku narušené integrity kloubu (tj. chronická synovitida a/nebo hemofilní artropatie). Skóre PJ je stratifikováno: žádné, 1 PJ a 2+ PJ.
Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Změna ve skóre bolesti hlášené pacientem (Stručný inventář bolesti)
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Měřeno jako jednotky na skóre. BPI hodnotí bolest jako „nejhorší“, „nejmenší“, „průměrnou“ a „současnou bolest“.
Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Změna fyzické funkce a aktivity měřená pomocí pacientem hlášených výsledkových dotazníků (krátký formulář-36)
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)
Měřeno jako jednotky na skóre. Short form-36 (SF-36) je 36-položkový pacientem hlášený průzkum zdravotního stavu pacientů, který měří celkovou kvalitu života související se zdravím (HRQoL) účastníků. Skóre se pohybuje od 0 do 100 (kde vyšší skóre znamená lepší HRQoL)
Od základního stavu do konce studie (až 24 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Transparency' dept. 2834, Novo Nordisk A/S'

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. listopadu 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. listopadu 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. listopadu 2022

První zveřejněno (Aktuální)

18. listopadu 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN7088-4928
  • U1111-1271-9209 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit