Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba hydroxymočovinou u dospělých pacientů se srpkovitou anémií v Kinshase

27. prosince 2022 aktualizováno: Paul Lumbala Kabuyi, University of Kinshasa

Diagnostika a léčba srpkovité anémie s hydroxymočovinou v Demokratické republice Kongo

Cílem této klinické studie je vyhodnotit účinnost hydroxymočoviny (HU) při zlepšování závažnosti onemocnění u dospělých pacientů se srpkovitou anémií v Kinshase (Konžská demokratická republika). Tato studie si klade za cíl:

  • posoudit bezpečnost a účinnost léčby HU v konžském prostředí;
  • posoudit reverzibilitu chronických srdečních lézí. Účastníci budou užívat hydroxymočovinu po dobu dvou let. Účinky léčby budou pravidelně hodnoceny klinickým hodnocením, biologickými testy a echokardiografickým průzkumem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Srpkovitá anémie je běžná v subsaharské Africe, zejména v Demokratické republice Kongo (DRC). Je charakterizována chronickou hemolytickou anémií s nutností transfuzí, bolestivými osteoartikulárními krizemi a chronickým poškozením orgánů včetně srdce.

Hydroxymočovina (HU) je lék široce používaný u pacientů se srpkovitou anémií v bohatých zemích, zatímco v chudých zemích s vysokým výskytem onemocnění se používá málo.

Tato prospektivní studie se zaměří na homozygotní účastníky srpkovité anémie, naivní k léčbě HU. Účastníci budou užívat HU v postupně se zvyšujících dávkách. Budou sledováni z hlediska možného výskytu nežádoucích účinků. Účinnost léčby bude hodnocena podle snížení bolestivých krizí a potřeby krevní transfuze; i na základě biologických změn a reverzibility či stabilizace kardiovaskulárních komplikací.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
166

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 40 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • srpkovitá anémie potvrzená testem DNA;
  • střední až závažná klinická závažnost srpkovité anémie;
  • fetální hemoglobin nižší než 15 %.

Kritéria vyloučení:

  • špatné dodržování následných konzultací během pozorovacího roku
  • účastník již ošetřený HU
  • těhotná žena
  • kojící ženy
  • vrozená srdeční vada
  • plicní onemocnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Léčba hydroxymočovinou
účastníci byli léčeni hydroxymočovinou
Lék: Hydroxymočovina
Léčba začala dávkou 15 mg/kg/den HU. Tato počáteční dávka byla zvyšována postupně po 5 mg/kg/den každé tři měsíce až na 35 mg/kg/den nebo na maximální tolerovanou dávku.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
změny od výchozí hodnoty indexu tělesné hmotnosti (BMI) do roku 2
Časové okno: výchozí, rok 1 a rok 2
váha v kilogramech a výška v metrech budou spojeny pro vykazování BMI v kg/m^2. Měření získaná po 1 roce a po 2 letech léčby budou porovnána s výchozí hodnotou.
výchozí, rok 1 a rok 2
změny frekvence akutních klinických příhod oproti výchozí hodnotě do roku 2
Časové okno: výchozí, rok 1 a rok 2
Počet vazookluzivních krizí a počet transfuzí a počet dní hospitalizace bude každý měsíc zaznamenáván a sestavován tak, aby bylo možné každoročně vyhodnotit závažnost onemocnění. Celkové hodnocení bude 24 měsíců.
výchozí, rok 1 a rok 2
změny kompletního krevního obrazu od výchozího stavu do roku 2
Časové okno: základní stav, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 a 24 měsíců
Kompletní krevní obraz bude vyšetřen každé 3 měsíce až do 24 měsíců léčby HU. Hodnoty naměřené během léčby budou porovnány s bazálními hodnotami.
základní stav, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 a 24 měsíců
změny fetálního hemoglobinu oproti výchozí hodnotě do roku 2
Časové okno: základní stav, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 a 24 měsíců
Frekvence fetálního hemoglobinu bude měřena každé 3 měsíce až do 24 měsíců léčby HU a její hodnoty budou porovnány s počáteční hodnotou.
základní stav, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 a 24 měsíců
změny od výchozí hodnoty v dilataci levé komory do roku 1
Časové okno: výchozí stav, 4, 8 a 12 měsíců
Vnitřní průměr levé komory v diastole (LVID), měřený ultrazvukem srdce, indexovaný podle plochy povrchu těla (cm/m²) bude měřen na začátku a porovnán s měřeními prováděnými každé 4 měsíce, po celkovou dobu 12 měsíců léčby HU.
výchozí stav, 4, 8 a 12 měsíců
změny tloušťky stěn levé komory od výchozí hodnoty do roku 1
Časové okno: výchozí stav, 4, 8 a 12 měsíců
Tloušťka stěn levé komory (interventrikulární přepážka a zadní stěna levé komory) vyjádřená v "cm" byla měřena na echokardiografii. Měření prováděná každé 4 měsíce byla porovnána s bazálním měřením. Celkové hodnocení bude zahrnovat 12 měsíců léčby.
výchozí stav, 4, 8 a 12 měsíců
změny od výchozí hodnoty v rychlosti trikuspidální regurgitace do roku 1
Časové okno: výchozí stav, 4, 8 a 12 měsíců
Rychlost trikuspidální regurgitace bude hodnocena srdečním ultrazvukem s kontinuálním Dopplerem. Rychlost větší nebo rovna 2,5 m/s indikuje plicní hypertenzi. Měření se bude provádět každé čtyři měsíce, celkem po dobu 12 měsíců.
výchozí stav, 4, 8 a 12 měsíců
změny od výchozí hodnoty v době plicního zrychlení (PaccT) do roku 1
Časové okno: výchozí stav, 4, 8 a 12 měsíců
V pohledu na krátkou osu srdečního ultrazvuku, s pulzním vlnovým Dopplerem umístěným ve středu trysky transpulmonální chlopně, je PaccT časový interval mezi začátkem ejekce a maximální rychlostí toku (v milisekundách). Plicní hypertenze bude diagnostikována, když bude PaccT kratší než 90 milisekund. Měření se bude provádět každé čtyři měsíce, celkem po dobu 12 měsíců.
výchozí stav, 4, 8 a 12 měsíců
Změny od výchozí hodnoty v E a A mitrální do roku 1
Časové okno: výchozí stav, 4, 8 a 12 měsíců
Budou studovány přenosové dopplerovské rychlosti, přičemž objem vzorku pulzní vlny Dopplera bude umístěn na špičkách cípů mitrální chlopně z pohledu apikálních čtyř komor. Časná rychlost diastolických vrcholů (E) a pozdější (A) budou zaznamenány v cm/sekundu. Měření budou provedena na začátku léčby a každé 4 měsíce během jednoho roku léčby.
výchozí stav, 4, 8 a 12 měsíců
Změny od výchozí hodnoty v E' mitrální do roku 1
Časové okno: výchozí stav, 4, 8 a 12 měsíců
Dopplerovské zobrazení tkáně pulzní vlnou (TDI) bude použito k měření rychlosti pohybu stěny komory umístěním objemu vzorku na parietální stranu anuloidů mitrální chlopně. Rychlost časné diastolické vlny (E') bude měřena v cm/s. Výchozí hodnota a hodnoty získané každé 4 měsíce budou zaznamenány.
výchozí stav, 4, 8 a 12 měsíců
Změny od výchozí hodnoty v mitrálním poměru E/E' do roku 1
Časové okno: výchozí stav, 4, 8 a 12 měsíců
Vypočtený mitrální poměr E/E' menší než 8 ukazuje na nízké plnicí tlaky levé komory. Výchozí hodnota a hodnoty získané každé 4 měsíce během léčby budou porovnány.
výchozí stav, 4, 8 a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Kinshasa

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
KU Leuven

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Prosper Lukusa Tshilobo, Center of human genetics. Faculty of medicine. University of Kinshasa

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. srpna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
16. května 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
16. května 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. prosince 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ZRDC2015PR088

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení