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Trattamento con idrossiurea per pazienti adulti affetti da anemia falciforme a Kinshasa

27 dicembre 2022 aggiornato da: Paul Lumbala Kabuyi, University of Kinshasa

Diagnosi e trattamento con idrossiurea dell'anemia falciforme nella Repubblica Democratica del Congo

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare l'efficacia dell'idrossiurea (HU) nel migliorare la gravità della malattia nei pazienti adulti con anemia falciforme a Kinshasa (Repubblica Democratica del Congo). Questo studio si propone di:

  • valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento HU nell'ambiente congolese;
  • valutare la reversibilità delle lesioni cardiache croniche. I partecipanti assumeranno idrossiurea per due anni. Gli effetti del trattamento saranno valutati periodicamente mediante valutazione clinica, test biologici ed esplorazione ecocardiografica.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'anemia falciforme è comune nell'Africa subsahariana, in particolare nella Repubblica Democratica del Congo (RDC). È caratterizzata da anemia emolitica cronica con necessità di trasfusioni, crisi osteoarticolari dolorose e danno cronico d'organo, compreso il cuore.

L'idrossiurea (HU) è un farmaco ampiamente utilizzato nei pazienti con anemia falciforme nei paesi ricchi, mentre è poco utilizzato nei paesi poveri con un'alta incidenza della malattia.

Questo studio prospettico si concentrerà sui partecipanti omozigoti con anemia falciforme, naïve al trattamento con HU. I partecipanti assumeranno HU in dosi gradualmente crescenti. Saranno monitorati per il possibile verificarsi di effetti collaterali. L'efficacia del trattamento sarà valutata in base alla riduzione delle crisi dolorose e alla necessità di trasfusioni di sangue; così come sulla base dei cambiamenti biologici e della reversibilità o stabilizzazione delle complicanze cardiovascolari.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
166

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 40 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • anemia falciforme confermata dal test del DNA;
  • gravità clinica da moderata a grave dell'anemia falciforme;
  • emoglobina fetale inferiore al 15%.

Criteri di esclusione:

  • scarsa compliance alla consultazione di follow-up durante l'anno di osservazione
  • partecipante già trattato con HU
  • donne incinte
  • donne che allattano
  • cardiopatia congenita
  • malattia polmonare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Trattamento con idrossiurea
i partecipanti sono stati trattati con idrossiurea
Droga: Idrossiurea
Il trattamento è iniziato con una dose di 15 mg/kg/die di HU. Questa dose iniziale è stata aumentata gradualmente di 5 mg/kg/die ogni tre mesi fino a 35 mg/kg/die o alla dose massima tollerata.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
variazioni dal basale dell'indice di massa corporea (BMI) all'anno 2
Lasso di tempo: basale, anno 1 e anno 2
il peso in chilogrammi e l'altezza in metri saranno combinati per riportare il BMI in kg/m^2. Le misurazioni ottenute dopo 1 anno e dopo 2 anni di trattamento saranno confrontate con il basale.
basale, anno 1 e anno 2
variazioni rispetto al basale nella frequenza degli eventi clinici acuti all'anno 2
Lasso di tempo: basale, anno 1 e anno 2
Il numero di crisi vaso-occlusive e il numero di trasfusioni e il numero di giorni di ricovero verranno registrati mensilmente e compilati per fornire una valutazione annuale della gravità della malattia. La valutazione complessiva sarà di 24 mesi.
basale, anno 1 e anno 2
variazioni dal basale nell'emocromo completo all'anno 2
Lasso di tempo: basale, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 e 24 mesi
Un esame emocromocitometrico completo verrà valutato ogni 3 mesi fino a 24 mesi di trattamento HU. I valori misurati durante il trattamento saranno confrontati con i valori basali.
basale, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 e 24 mesi
variazioni rispetto al basale dell'emoglobina fetale all'anno 2
Lasso di tempo: basale, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 e 24 mesi
Il tasso di emoglobina fetale sarà misurato ogni 3 mesi fino a 24 mesi di trattamento con HU ei suoi valori rispetto al suo valore iniziale.
basale, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 e 24 mesi
variazioni dal basale nella dilatazione del ventricolo sinistro all'anno 1
Lasso di tempo: basale, 4, 8 e 12 mesi
Il diametro interno del ventricolo sinistro in diastole (LVID), misurato mediante ecografia cardiaca, indicizzato alla superficie corporea (cm/m²) sarà misurato al basale e confrontato con le misurazioni effettuate ogni 4 mesi, per un periodo totale di 12 mesi di trattamento HU.
basale, 4, 8 e 12 mesi
variazioni rispetto al basale nello spessore delle pareti del ventricolo sinistro all'anno 1
Lasso di tempo: basale, 4, 8 e 12 mesi
Sono stati misurati all'ecocardiografia gli spessori delle pareti del ventricolo sinistro (setto interventricolare e parete posteriore del ventricolo sinistro) espressi in "cm". Le misurazioni effettuate ogni 4 mesi sono state confrontate con la misurazione basale. La valutazione complessiva coprirà 12 mesi di trattamento.
basale, 4, 8 e 12 mesi
variazioni rispetto al basale della velocità del getto del rigurgito tricuspidale all'anno 1
Lasso di tempo: basale, 4, 8 e 12 mesi
La velocità del getto di rigurgito tricuspidale sarà valutata mediante ecografia cardiaca con Doppler continuo. Una velocità maggiore o uguale a 2,5 m/s indica ipertensione polmonare. La misurazione verrà effettuata ogni quattro mesi, per un periodo complessivo di 12 mesi.
basale, 4, 8 e 12 mesi
variazioni dal basale nel tempo di accelerazione polmonare (PaccT) all'anno 1
Lasso di tempo: basale, 4, 8 e 12 mesi
Nella vista ad asse corto dell'ecografia cardiaca, con il Doppler ad onda pulsata posto al centro del getto della valvola transpolmonare, il PaccT è l'intervallo di tempo tra l'inizio dell'eiezione e la velocità di picco del flusso (in millisecondi). L'ipertensione polmonare verrà diagnosticata quando PaccT era inferiore a 90 millisecondi. La misurazione verrà effettuata ogni quattro mesi, per un periodo complessivo di 12 mesi.
basale, 4, 8 e 12 mesi
Cambiamenti dal basale in E e A mitral all'anno 1
Lasso di tempo: basale, 4, 8 e 12 mesi
Verranno studiate le velocità Doppler di trasmissione, con il volume del campione Doppler ad onda pulsata posizionato all'estremità dei lembi della valvola mitrale dalla vista delle quattro camere apicali. I picchi di velocità diastolici precoci (E) e successivi (A) saranno registrati in cm/secondo. Le misurazioni saranno ottenute all'inizio e ogni 4 mesi durante un anno di trattamento.
basale, 4, 8 e 12 mesi
Cambiamenti dal basale in E' mitrale all'anno 1
Lasso di tempo: basale, 4, 8 e 12 mesi
L'imaging Doppler tissutale a onda pulsata (TDI) verrà utilizzato per fornire misurazioni della velocità di movimento della parete ventricolare posizionando il volume del campione sul lato parietale dell'anello della valvola mitrale. La velocità dell'onda diastolica precoce (E') sarà misurata in cm/s. Verranno registrati il ​​valore basale e i valori ottenuti ogni 4 mesi.
basale, 4, 8 e 12 mesi
Variazioni rispetto al basale nel rapporto mitrale E/E' all'anno 1
Lasso di tempo: basale, 4, 8 e 12 mesi
Il rapporto E/E' mitrale calcolato inferiore a 8 indica basse pressioni di riempimento del ventricolo sinistro. Verranno confrontati il ​​valore basale ei valori ottenuti ogni 4 mesi durante il trattamento.
basale, 4, 8 e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Kinshasa

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
KU Leuven

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Prosper Lukusa Tshilobo, Center of human genetics. Faculty of medicine. University of Kinshasa

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 agosto 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
16 maggio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
16 maggio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 dicembre 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ZRDC2015PR088

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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