Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hydroxyurea-behandling til voksne seglcelleanæmipatienter i Kinshasa

27. december 2022 opdateret af: Paul Lumbala Kabuyi, University of Kinshasa

Diagnose og behandling med hydroxyurea af seglcelleanæmi i Den Demokratiske Republik Congo

Målet med dette kliniske forsøg er at evaluere effektiviteten af ​​hydroxyurinstof (HU) til at forbedre sygdommens sværhedsgrad hos voksne patienter med seglcelleanæmi i Kinshasa (Den Demokratiske Republik Congo). Denne undersøgelse har til formål at:

  • vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​HU-behandling i det congolesiske miljø;
  • vurdere reversibiliteten af ​​kroniske hjertelæsioner. Deltagerne vil tage hydroxyurinstof i to år. Effekterne af behandlingen vil blive evalueret periodisk ved klinisk evaluering, biologiske tests og ekkokardiografisk udforskning.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Seglcellesygdom er almindelig i Afrika syd for Sahara, især i Den Demokratiske Republik Congo (DRC). Det er karakteriseret ved kronisk hæmolytisk anæmi med behov for transfusioner, smertefulde osteoartikulære kriser og kroniske organskader, herunder hjertet.

Hydroxyurea (HU) er et lægemiddel, der er meget udbredt til seglcellepatienter i velhavende lande, mens det er lidt brugt i fattige lande med en høj forekomst af sygdommen.

Denne prospektive undersøgelse vil fokusere på homozygote seglcelledeltagere, naive over for HU-behandling. Deltagerne vil tage HU i gradvist stigende doser. De vil blive overvåget for mulig forekomst af bivirkninger. Effektiviteten af ​​behandlingen vil blive evalueret i henhold til reduktionen af ​​smertefulde kriser og behovet for blodtransfusion; samt baseret på biologiske ændringer og reversibiliteten eller stabiliseringen af ​​kardiovaskulære komplikationer.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
166

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 40 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • seglcelleanæmi bekræftet ved DNA-testning;
  • moderat til svær klinisk sværhedsgrad af seglcelleanæmi;
  • føtalt hæmoglobin lavere end 15 %.

Ekskluderingskriterier:

  • dårlig overholdelse af opfølgende konsultation i observationsåret
  • deltager allerede behandlet hos HU
  • gravid kvinde
  • ammende kvinder
  • medfødt hjertesygdom
  • lungesygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Hydroxyurea behandling
deltagerne blev behandlet med hydroxyurinstof
Medicin: Hydroxyurinstof
Behandlingen startede med en dosis på 15 mg/kg/dag af HU. Denne startdosis blev øget i trin på 5 mg/kg/dag hver tredje måned op til 35 mg/kg/dag eller en maksimal tolereret dosis.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ændringer fra baseline i body mass index (BMI) til år 2
Tidsramme: baseline, år 1 og år 2
vægt i kilogram og højde i meter vil blive kombineret for at rapportere BMI i kg/m^2. Målingerne opnået efter 1 år og efter 2 års behandling vil blive sammenlignet med baseline.
baseline, år 1 og år 2
ændringer fra baseline i hyppigheden af ​​akutte kliniske hændelser til år 2
Tidsramme: baseline, år 1 og år 2
Antallet af vaso-okklusive kriser og antallet af transfusioner og antallet af indlæggelsesdage vil blive registreret hver måned og samlet for at give en årlig vurdering af sygdommens sværhedsgrad. Den samlede vurdering vil være 24 måneder.
baseline, år 1 og år 2
ændringer fra baseline i fuldstændig blodtælling til år 2
Tidsramme: baseline, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 og 24 måneder
En fuldstændig blodtælling vil blive vurderet hver 3. måned op til 24 måneders HU-behandling. Værdierne målt under behandlingen vil blive sammenlignet med de basale værdier.
baseline, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 og 24 måneder
ændringer fra baseline i føtalt hæmoglobin til år 2
Tidsramme: baseline, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 og 24 måneder
Den føtale hæmoglobinrate vil blive målt hver 3. måned op til 24 måneders HU-behandling og dens værdier sammenlignet med dens startværdi.
baseline, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 og 24 måneder
ændringer fra baseline i venstre ventrikeludvidelse til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
Venstre ventrikel indre diameter i diastole (LVID), målt ved hjerteultralyd, indekseret til kropsoverfladeareal (cm/m²) vil blive målt ved baseline og sammenlignet med målinger taget hver 4. måned over en samlet periode på 12 måneders HU-behandling.
baseline, 4, 8 og 12 måneder
ændringer fra baseline i tykkelsen af ​​venstre ventrikulære vægge til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
Tykkelsen af ​​væggene i venstre ventrikel (interventrikulær septum og bagvæg i venstre ventrikel) udtrykt i "cm" blev målt ved ekkokardiografi. De målinger, der blev taget hver 4. måned, blev sammenlignet med den basale måling. Den samlede vurdering vil dække 12 måneders behandling.
baseline, 4, 8 og 12 måneder
ændringer fra baseline i trikuspidal regurgitations jethastighed til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
Hastigheden af ​​trikuspidal regurgitationsstråle vil blive evalueret ved hjerteultralyd med kontinuerlig Doppler. En hastighed større end eller lig med 2,5 m/s indikerer pulmonal hypertension. Målingen vil blive foretaget hver fjerde måned i en samlet periode på 12 måneder.
baseline, 4, 8 og 12 måneder
ændringer fra baseline i lungeaccelerationstiden (PaccT) til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
I hjerte-ultralydsvisning med kort akse, med den pulserede bølge-doppler placeret i midten af ​​den transpulmonale ventilstråle, er PaccT tidsintervallet mellem udstødningens begyndelse og den maksimale strømningshastighed (i millisekunder). Pulmonal hypertension vil blive diagnosticeret, når PaccT var mindre end 90 millisekunder. Målingen vil blive foretaget hver fjerde måned i en samlet periode på 12 måneder.
baseline, 4, 8 og 12 måneder
Ændringer fra baseline i E og A mitral til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
De transmitrale Doppler-hastigheder vil blive undersøgt, med det pulserede Doppler-prøvevolumen placeret ved spidserne af mitralklapbladene fra de apikale fire kamre. Diastoliske tophastigheder tidligt (E) og senere (A) vil blive registreret i cm/sekund. Målingerne vil blive opnået ved start og hver 4. måned i løbet af et års behandling.
baseline, 4, 8 og 12 måneder
Ændringer fra baseline i E' mitral til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
Den pulserede bølgevævs-doppler-billeddannelse (TDI) vil blive brugt til at give ventrikulære vægbevægelseshastighedsmålinger ved at placere prøvevolumenet på parietalsiden af ​​mitralklapsåret. Hastigheden af ​​den tidlige diastoliske bølge (E') vil blive målt i cm/s. Basisværdi og værdier opnået hver 4. måned vil blive registreret.
baseline, 4, 8 og 12 måneder
Ændringer fra baseline i E/E' mitralforholdet til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
Det beregnede E/E' mitralforhold mindre end 8 indikerer lave fyldningstryk i venstre ventrikel. Basisværdi og værdier opnået hver 4. måned under behandlingen vil blive sammenlignet.
baseline, 4, 8 og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Kinshasa

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
KU Leuven

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Prosper Lukusa Tshilobo, Center of human genetics. Faculty of medicine. University of Kinshasa

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. august 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
16. maj 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
16. maj 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. december 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. december 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ZRDC2015PR088

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger