Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti BBP-418 (Ribitol) u pacientů se svalovou dystrofií pletence končetin 2I (LGMD2I) (Fortify)

4. září 2026 aktualizováno: ML Bio Solutions, Inc.

Randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti BBP-418 (Ribitol) u pacientů se svalovou dystrofií pletence končetin 2I (LGMD2I)

Tato studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost dlouhodobého podávání BBP-418 u pacientů s LGMD2I/R9. Studie bude zahrnovat pacienty ve věku 12 až 60 let v souladu se stávajícím preklinickým toxikologickým profilem. To bude zahrnovat významnou většinu stávajících diagnostikovaných pacientů na základě stanovené epidemiologie onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
112

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie
        • Royal Brisbane and Women's Hospital,
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko
        • Leiden University Medical Center
  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale
  • Norsko
      • Tromsø, Norsko
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charité Universitätsmedizin Berlin and Max Delbrück Center
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království
        • International Centre for Life
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • University of California Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota, Twin Cities
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU) - Neurology Clinic - South Waterfront
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23455
        • Children's Hospital of the Kings Daughters

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 60 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Účastníci musí splňovat všechna následující kritéria, aby se mohli přihlásit:

  1. Mít geneticky potvrzenou diagnózu LGMD2I/R9 (včetně přehledu záznamů o předchozím molekulárně genetickém testování) a být klinicky postižen (definováno jako průkaz klinické slabosti při hodnocení u lůžka buď ve vzoru končetiny a pletence, nebo na distální končetině).
  2. Muži nebo ženy ve věku 12 až 60 let (včetně).
  3. Mít tělesnou hmotnost > 30 kg.
  4. Účastník (nebo rodič/zákonný zástupce), který podepíše ICF, rozumí postupům studie a účastník souhlasí s účastí ve studii poskytnutím informovaného souhlasu (a souhlasu, pokud je <18 let).
  5. Ženy ve fertilním věku a muži v reprodukčním potenciálu musí být ochotni používat vysoce účinnou metodu antikoncepce od souhlasu až do 12 týdnů po poslední dávce.
  6. Ochota a schopnost dokončit všechny studijní postupy, včetně biopsií, podle Harmonogramu hodnocení (viz Příloha 1).

Účastníci nesmí splňovat žádné z následujících kritérií, aby se mohli přihlásit:

  1. Důkazy o klinicky významném doprovodném onemocnění, včetně:

    1. Jakýkoli významný doprovodný zdravotní stav, včetně duševního, srdečního, renálního, plicního, jaterního nebo endokrinního onemocnění jiného než spojeného s LGMD2I/R9.
    2. Středně těžké až těžké poškození ledvin (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace [eGFR] < 60 ml/min/1,73 m2 na základě cystatinu C [CysC]) podle výpočtu centrální laboratoře.
    3. Jakákoli jiná laboratoř, vitální funkce, abnormalita EKG, klinická anamnéza nebo zjištění, které podle názoru zkoušejícího pravděpodobně nepříznivě změní poměr rizika a přínosu účasti ve studii, zmást výsledky studie nebo naruší provádění studie nebo dodržování předpisů.
    4. Chirurgický zákrok pro skoliózu nebo jinou indikaci, která významně ovlivní schopnost účastníka provádět klinická hodnocení plánovaná nebo očekávaná pro zvládnutí zakřivení během 12 měsíců po screeningové návštěvě.
  2. Účastník se skóre nula v jednom nebo více primárních nebo klíčových sekundárních koncových bodech v době screeningu. (Účastníci, kteří dříve dokončili účast ve studii MLB-01-001 a byli by kvůli tomuto kritériu vyloučeni, se mohou do této studie zapsat za předpokladu, že nejsou splněna všechna kritéria pro zařazení a žádná další kritéria vyloučení.)
  3. Pokud jste těhotná a/nebo kojíte nebo plánujete otěhotnět během plánované doby trvání studie do 12 týdnů po poslední dávce studijní léčby.
  4. Použití ribózy nebo jiného doplňku obsahujícího cukerný alkohol do 90 dnů od screeningové návštěvy.
  5. Použití systémového kortikosteroidu k léčbě svalové dystrofie do 90 dnů od screeningové návštěvy. (Inhalační kortikosteroid nebo bronchodilatátor pro reaktivní onemocnění dýchacích cest je povolen, pokud je účastník na stabilní dávce po dobu 30 dnů před vstupem do studie.)
  6. Dříve dostával genovou terapii k léčbě LGMD2I/R9.
  7. Účastníci s aktivními sebevražednými myšlenkami měřenými pomocí Columbia-Security Rating Scale během screeningu s nejzávažnějším skóre sebevražedných představ 4 (Aktivní sebevražedné myšlenky s určitým úmyslem jednat, bez konkrétního plánu) nebo 5 (Aktivní sebevražedné myšlenky se specifickým plánem a záměrem) .
  8. Přítomnost poruchy krevních destiček, poruchy krvácení nebo jiné kontraindikace svalové biopsie.
  9. Aktivně na experimentální terapii nebo zařízení nebo byl na experimentální terapii nebo zařízení do 90 dnů od screeningové návštěvy.
  10. Podle úsudku zkoušejícího nebo lékařského monitoru má jakýkoli klinicky významný probíhající zdravotní stav nebo laboratorní abnormalitu nebo stav, který by mohl ohrozit bezpečnost účastníka, zvýšit jeho riziko z účasti nebo narušit studii. U infekcí COVID-19 by se měl zkoušející řídit místními pokyny.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: BBP-418
BBP-418 Granule pro perorální roztok budou dodávány jako granule v třívrstvých PET/hliníkových/PE sáčcích pro jednotkovou dávku. Počet sáčků k rekonstituci bude záviset na příslušné dávce, která má být podána, 9 g BID nebo 12 g BID, podle hmotnosti účastníka. Granule budou rekonstituovány ve vodě pro perorální podání.
Lék: BBP-418 (ribitol)
Lékový produkt BBP-418 je poskytován jako granule pro perorální roztok sestávající z léčivé látky BBP-418 a oxidu křemičitého v multilaminátovém sáčku s fóliovou bariérou. Oxid křemičitý je obecně považován za bezpečný a uvedený v FDA IIAD. Oxid křemičitý je kompendiální pomocná látka a běžně se používá ve farmaceutických dávkových formách. Granule BBP-418 pro perorální roztok jsou dodávány v sáčcích. Granule BBP-418 pro perorální roztok jsou rekonstituovány ve vodě pro perorální podání.
Jiný: Placebo
A placebo matched for similar taste and appearance.
Komparátor placeba: Placebo, které odpovídá BBP-418
Placebo bude identické s granulemi pro perorální roztok BBP-418 vzhledem, balením, značením a podmínkami skladování.
Lék: BBP-418 (ribitol)
Lékový produkt BBP-418 je poskytován jako granule pro perorální roztok sestávající z léčivé látky BBP-418 a oxidu křemičitého v multilaminátovém sáčku s fóliovou bariérou. Oxid křemičitý je obecně považován za bezpečný a uvedený v FDA IIAD. Oxid křemičitý je kompendiální pomocná látka a běžně se používá ve farmaceutických dávkových formách. Granule BBP-418 pro perorální roztok jsou dodávány v sáčcích. Granule BBP-418 pro perorální roztok jsou rekonstituovány ve vodě pro perorální podání.
Jiný: Placebo
A placebo matched for similar taste and appearance.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v hodnocení North Star pro svalovou dystrofii končetinového pletence po 36 měsících léčby k posouzení účinnosti BBP-418 nebo placeba
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Frekvence a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou po 36 měsících léčby pro posouzení bezpečnosti BBP-418 nebo placeba
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v testovací rychlosti 10 metrů chůze k posouzení klinické účinnosti BBP-418 u pacientů s LGMD2I/R9
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v plicní funkci měřená pomocí FVC (procento předpovězené, provedeno v sedě) k posouzení klinické účinnosti BBP-418 u pacientů s LGMD2I/R9
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Změna od výchozí hodnoty na stupnici Performance of Upper Limb 2,0 k posouzení klinické účinnosti BBP-418 u pacientů s LGMD2I/R9
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Change from baseline in total glycosylated Alpha dystroglycan (αDG) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Časové okno: 3 months
3 months
Change from baseline in total glycosylated Alpha dystroglycan (αDG) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Časové okno: 12 months
12 months
Change from baseline in pre-functional assessment serum creatine kinase (CK) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Časové okno: 12 months
12 months
Change from baseline in 100 meter timed test (100MTT) to assess the clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis),
Časové okno: 12 months
12 months
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (percent predicted, performed in a sitting position) (at interim analysis),
Časové okno: 12 months
12 months

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
ML Bio Solutions, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MLB-01-005

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení