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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di BBP-418 (Ribitol) in pazienti con distrofia muscolare dei cingoli 2I (LGMD2I) (Fortify)

4 settembre 2026 aggiornato da: ML Bio Solutions, Inc.

Uno studio di fase 3 randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per valutare l'efficacia e la sicurezza di BBP-418 (ribitol) in pazienti con distrofia muscolare dei cingoli 2I (LGMD2I)

Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia della somministrazione a lungo termine di BBP-418 in pazienti con LGMD2I/R9. Lo studio includerà pazienti di età compresa tra 12 e 60 anni, in linea con il profilo tossicologico preclinico esistente. Ciò comprenderà la maggioranza significativa dei pazienti diagnosticati esistenti sulla base dell'epidemiologia stabilita della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
112

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia
        • Royal Brisbane and Women's Hospital,
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charité Universitätsmedizin Berlin and Max Delbrück Center
  • Italia
      • Milan, Italia
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale
  • Norvegia
      • Tromsø, Norvegia
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
  • Olanda
      • Leiden, Olanda
        • Leiden University Medical Center
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito
        • International Centre for Life
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota, Twin Cities
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU) - Neurology Clinic - South Waterfront
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23455
        • Children's Hospital of the Kings Daughters

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 60 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

I partecipanti devono soddisfare tutti i seguenti criteri per essere iscritti:

  1. Avere una diagnosi geneticamente confermata di LGMD2I/R9 (inclusa la revisione delle registrazioni di precedenti test genetici molecolari) ed essere clinicamente affetto (definito come dimostrazione di debolezza clinica alla valutazione al letto del paziente in un pattern dei cingoli o in un'estremità distale).
  2. Partecipanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 12 e 60 anni (inclusi).
  3. Avere un peso corporeo >30 kg.
  4. Il partecipante (o genitore/tutore) che firma l'ICF comprende le procedure dello studio e il partecipante accetta di partecipare allo studio dando il consenso informato (e assenso, se <18 anni di età).
  5. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile in età riproduttiva devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace dal momento del consenso fino a 12 settimane dopo l'ultima dose.
  6. Disponibilità e capacità di completare tutte le procedure dello studio, comprese le biopsie, secondo il Programma delle valutazioni (vedere Appendice 1).

I partecipanti non devono soddisfare nessuno dei seguenti criteri per essere iscritti:

  1. Evidenza di malattia concomitante clinicamente significativa, tra cui:

    1. Qualsiasi condizione medica concomitante significativa, incluse malattie mentali, cardiache, renali, polmonari, epatiche o endocrine diverse da quelle associate a LGMD2I/R9.
    2. Compromissione renale da moderata a grave (velocità di filtrazione glomerulare stimata [eGFR] < 60 mL/min/1,73 m2 basato sulla cistatina C [CysC]), come calcolato dal laboratorio centrale.
    3. Qualsiasi altro laboratorio, segno vitale, anomalia dell'ECG, storia clinica o riscontro che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa alterare sfavorevolmente il rischio-beneficio della partecipazione allo studio, confondere i risultati dello studio o interferire con la condotta o la compliance dello studio.
    4. Chirurgia per scoliosi o altra indicazione che avrà un impatto significativo sulla capacità del partecipante di eseguire valutazioni cliniche pianificate o previste per gestire la curvatura entro 12 mesi dalla visita di screening.
  2. Un partecipante con un punteggio pari a zero su uno o più endpoint primari o secondari chiave al momento dello screening. (I partecipanti che hanno precedentemente completato la partecipazione allo studio MLB-01-001 e sarebbero stati esclusi a causa di questo criterio possono iscriversi a questo studio a condizione che tutti i criteri di inclusione e nessun altro criterio di esclusione siano soddisfatti.)
  3. In caso di gravidanza e/o allattamento o intenzione di concepire bambini entro la durata prevista dello studio fino a 12 settimane dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
  4. Uso di ribosio o altro integratore contenente zucchero alcolico entro 90 giorni dalla visita di screening.
  5. Uso di un corticosteroide sistemico per il trattamento della distrofia muscolare entro 90 giorni dalla visita di screening. (Un corticosteroide per via inalatoria o un broncodilatatore per la malattia reattiva delle vie aeree è consentito se il partecipante assume una dose stabile per 30 giorni prima dell'ingresso nello studio.)
  6. Precedentemente ricevuto terapia genica per il trattamento di LGMD2I/R9.
  7. Partecipanti con ideazione suicidaria attiva misurata dalla Columbia-Suicide Severity Rating Scale durante lo screening con punteggio di ideazione suicidaria più grave di 4 (ideazione suicidaria attiva con qualche intenzione di agire, senza un piano specifico) o 5 (ideazione suicidaria attiva con piano e intento specifici) .
  8. Presenza di un disturbo piastrinico, disturbo emorragico o altra controindicazione alla biopsia muscolare.
  9. Attivamente su una terapia o dispositivo sperimentale o era su una terapia o dispositivo sperimentale entro 90 giorni dalla visita di screening.
  10. A giudizio dello sperimentatore o del monitor medico, ha qualsiasi condizione medica in corso clinicamente importante o anomalia o condizione di laboratorio che potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza del partecipante, aumentare il rischio derivante dalla partecipazione o interferire con lo studio. Per le infezioni da COVID-19, lo sperimentatore deve fare riferimento alle linee guida locali.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: BBP-418
I granuli BBP-418 per soluzione orale saranno forniti come granuli in bustine a triplo strato di PET/alluminio/PE per dose unitaria. Il numero di bustine da ricostituire dipenderà dalla dose applicabile da somministrare, 9 g BID o 12 g BID, come determinato dal peso del partecipante. I granuli saranno ricostituiti in acqua per la somministrazione orale.
Droga: BBP-418 (ribitolo)
Il prodotto farmaceutico BBP-418 viene fornito come Granuli per soluzione orale costituito dalla sostanza farmaceutica BBP-418 e biossido di silicio in una bustina multilaminata con una barriera in alluminio. Il biossido di silicio è generalmente considerato sicuro ed elencato nella FDA IIAD. Il biossido di silicio è un eccipiente compendiale ed è comunemente usato nelle forme di dosaggio farmaceutiche. I granuli BBP-418 per soluzione orale sono forniti in bustine. I granuli BBP-418 per soluzione orale sono ricostituiti in acqua per la somministrazione orale.
Altro: Placebo
A placebo matched for similar taste and appearance.
Comparatore placebo: Placebo per abbinare BBP-418
Il placebo sarà identico ai granuli BBP-418 per soluzione orale per aspetto, confezione, etichettatura e condizioni di conservazione.
Droga: BBP-418 (ribitolo)
Il prodotto farmaceutico BBP-418 viene fornito come Granuli per soluzione orale costituito dalla sostanza farmaceutica BBP-418 e biossido di silicio in una bustina multilaminata con una barriera in alluminio. Il biossido di silicio è generalmente considerato sicuro ed elencato nella FDA IIAD. Il biossido di silicio è un eccipiente compendiale ed è comunemente usato nelle forme di dosaggio farmaceutiche. I granuli BBP-418 per soluzione orale sono forniti in bustine. I granuli BBP-418 per soluzione orale sono ricostituiti in acqua per la somministrazione orale.
Altro: Placebo
A placebo matched for similar taste and appearance.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella valutazione North Star per la distrofia muscolare dei cingoli dopo 36 mesi di trattamento per valutare l'efficacia di BBP-418 o placebo
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi
Frequenza e gravità degli eventi avversi emersi dal trattamento dopo 36 mesi di trattamento per valutare la sicurezza di BBP-418 o placebo
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella velocità del test del cammino di 10 metri per valutare l'efficacia clinica di BBP-418 nei pazienti con LGMD2I/R9
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi
Variazione rispetto al basale della funzione polmonare misurata dalla FVC (percentuale prevista, eseguita in posizione seduta) per valutare l'efficacia clinica di BBP-418 in pazienti con LGMD2I/R9
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi
Variazione rispetto al basale nella scala Performance of Upper Limb 2.0 per valutare l'efficacia clinica di BBP-418 nei pazienti con LGMD2I/R9
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Change from baseline in total glycosylated Alpha dystroglycan (αDG) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Lasso di tempo: 3 months
3 months
Change from baseline in total glycosylated Alpha dystroglycan (αDG) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Lasso di tempo: 12 months
12 months
Change from baseline in pre-functional assessment serum creatine kinase (CK) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Lasso di tempo: 12 months
12 months
Change from baseline in 100 meter timed test (100MTT) to assess the clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis),
Lasso di tempo: 12 months
12 months
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (percent predicted, performed in a sitting position) (at interim analysis),
Lasso di tempo: 12 months
12 months

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
ML Bio Solutions, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
31 maggio 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 marzo 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MLB-01-005

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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