Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti BBP-418 (Ribitol) u pacientů se svalovou dystrofií pletence končetin 2I (LGMD2I) (Fortify)

10. května 2024 aktualizováno: ML Bio Solutions, Inc.

Randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti BBP-418 (Ribitol) u pacientů se svalovou dystrofií pletence končetin 2I (LGMD2I)

Tato studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost dlouhodobého podávání BBP-418 u pacientů s LGMD2I/R9. Studie bude zahrnovat pacienty ve věku 12 až 60 let v souladu se stávajícím preklinickým toxikologickým profilem. To bude zahrnovat významnou většinu stávajících diagnostikovaných pacientů na základě stanovené epidemiologie onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

81

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie
        • Nábor
        • Royal Brisbane and Women's Hospital,
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert Henderson
        • Kontakt:
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Nábor
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Vissing, Prof, MD
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko
        • Nábor
        • Leiden University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Erik Niks, MD
        • Kontakt:
          • Erik Niks, MD
  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Giacomo Comi, MD
        • Kontakt:
  • Norsko
      • Tromsø, Norsko
        • Nábor
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kjell Arne Arntzen, PhD, MD
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Giovanni Baranello, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Giovanni Baranello, MD
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království
        • Nábor
        • International Centre for Life
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Volker Straub, Prof MD
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Nábor
        • Arkansas Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
          • Aravindhan Veerapandiyan
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • Nábor
        • University of California Irvine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mozaffar Tasheen, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thomas Ragole, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Nábor
        • University of Florida
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Carla Zingariello, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Rare Disease Research LLC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Han Phan, MD
        • Kontakt:
          • Han Phan
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathryn Mathews, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jeffrey Statland, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Nábor
        • Kennedy Krieger Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Doris Leung, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • University of Minnesota, Twin Cities
        • Kontakt:
          • Peter Kang, MD
          • Telefonní číslo: 612-626-7038
          • E-mail: pkang@umn.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Peter Kang
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Conrad Weihl, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health & Science University (OHSU) - Neurology Clinic - South Waterfront
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nizar Chahin, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Staženo
        • Penn State
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • University of Pennsylvania
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lauren Elman, MD
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Brandsema
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78015
        • Zatím nenabíráme
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio School of Medicine
        • Kontakt:
          • Matthew Wicklund
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Matthew Wicklund
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23455
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Crystal Proud, MD
        • Kontakt:
          • Crystal Proud
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 60 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Účastníci musí splňovat všechna následující kritéria, aby se mohli přihlásit:

  1. Mít geneticky potvrzenou diagnózu LGMD2I/R9 (včetně přehledu záznamů o předchozím molekulárně genetickém testování) a být klinicky postižen (definováno jako průkaz klinické slabosti při hodnocení u lůžka buď ve vzoru končetiny a pletence, nebo na distální končetině).
  2. Muži nebo ženy ve věku 12 až 60 let (včetně).
  3. Mít tělesnou hmotnost > 30 kg.
  4. Účastník (nebo rodič/zákonný zástupce), který podepíše ICF, rozumí postupům studie a účastník souhlasí s účastí ve studii poskytnutím informovaného souhlasu (a souhlasu, pokud je <18 let).
  5. Ženy ve fertilním věku a muži v reprodukčním potenciálu musí být ochotni používat vysoce účinnou metodu antikoncepce od souhlasu až do 12 týdnů po poslední dávce.
  6. Ochota a schopnost dokončit všechny studijní postupy, včetně biopsií, podle Harmonogramu hodnocení (viz Příloha 1).

Účastníci nesmí splňovat žádné z následujících kritérií, aby se mohli přihlásit:

  1. Důkazy o klinicky významném doprovodném onemocnění, včetně:

    1. Jakýkoli významný doprovodný zdravotní stav, včetně duševního, srdečního, renálního, plicního, jaterního nebo endokrinního onemocnění jiného než spojeného s LGMD2I/R9.
    2. Středně těžké až těžké poškození ledvin (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace [eGFR] < 60 ml/min/1,73 m2 na základě cystatinu C [CysC]) podle výpočtu centrální laboratoře.
    3. Jakákoli jiná laboratoř, vitální funkce, abnormalita EKG, klinická anamnéza nebo zjištění, které podle názoru zkoušejícího pravděpodobně nepříznivě změní poměr rizika a přínosu účasti ve studii, zmást výsledky studie nebo naruší provádění studie nebo dodržování předpisů.
    4. Chirurgický zákrok pro skoliózu nebo jinou indikaci, která významně ovlivní schopnost účastníka provádět klinická hodnocení plánovaná nebo očekávaná pro zvládnutí zakřivení během 12 měsíců po screeningové návštěvě.
  2. Účastník se skóre nula v jednom nebo více primárních nebo klíčových sekundárních koncových bodech v době screeningu. (Účastníci, kteří dříve dokončili účast ve studii MLB-01-001 a byli by kvůli tomuto kritériu vyloučeni, se mohou do této studie zapsat za předpokladu, že nejsou splněna všechna kritéria pro zařazení a žádná další kritéria vyloučení.)
  3. Pokud jste těhotná a/nebo kojíte nebo plánujete otěhotnět během plánované doby trvání studie do 12 týdnů po poslední dávce studijní léčby.
  4. Použití ribózy nebo jiného doplňku obsahujícího cukerný alkohol do 90 dnů od screeningové návštěvy.
  5. Použití systémového kortikosteroidu k léčbě svalové dystrofie do 90 dnů od screeningové návštěvy. (Inhalační kortikosteroid nebo bronchodilatátor pro reaktivní onemocnění dýchacích cest je povolen, pokud je účastník na stabilní dávce po dobu 30 dnů před vstupem do studie.)
  6. Dříve dostával genovou terapii k léčbě LGMD2I/R9.
  7. Účastníci s aktivními sebevražednými myšlenkami měřenými pomocí Columbia-Security Rating Scale během screeningu s nejzávažnějším skóre sebevražedných představ 4 (Aktivní sebevražedné myšlenky s určitým úmyslem jednat, bez konkrétního plánu) nebo 5 (Aktivní sebevražedné myšlenky se specifickým plánem a záměrem) .
  8. Přítomnost poruchy krevních destiček, poruchy krvácení nebo jiné kontraindikace svalové biopsie.
  9. Aktivně na experimentální terapii nebo zařízení nebo byl na experimentální terapii nebo zařízení do 90 dnů od screeningové návštěvy.
  10. Podle úsudku zkoušejícího nebo lékařského monitoru má jakýkoli klinicky významný probíhající zdravotní stav nebo laboratorní abnormalitu nebo stav, který by mohl ohrozit bezpečnost účastníka, zvýšit jeho riziko z účasti nebo narušit studii. U infekcí COVID-19 by se měl zkoušející řídit místními pokyny.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: BBP-418
BBP-418 Granule pro perorální roztok budou dodávány jako granule v třívrstvých PET/hliníkových/PE sáčcích pro jednotkovou dávku. Počet sáčků k rekonstituci bude záviset na příslušné dávce, která má být podána, 9 g BID nebo 12 g BID, podle hmotnosti účastníka. Granule budou rekonstituovány ve vodě pro perorální podání.
Lék: BBP-418 (ribitol)
Lékový produkt BBP-418 je poskytován jako granule pro perorální roztok sestávající z léčivé látky BBP-418 a oxidu křemičitého v multilaminátovém sáčku s fóliovou bariérou. Oxid křemičitý je obecně považován za bezpečný a uvedený v FDA IIAD. Oxid křemičitý je kompendiální pomocná látka a běžně se používá ve farmaceutických dávkových formách. Granule BBP-418 pro perorální roztok jsou dodávány v sáčcích, které poskytují 3 g BBP-418 na sáček. Granule BBP-418 pro perorální roztok se rekonstituují ve vodě pro perorální podání.
Jiný: Placebo
Placebo odpovídající podobné chuti a vzhledu bylo smícháno v klinické lékárně se sukralózou jako 0,35 mg/ml perorálního roztoku v čištěné vodě (USP) ve skleněné nádobě. Sukralóza je chuťově podobná složenému léčivému produktu.
Komparátor placeba: Placebo, které odpovídá BBP-418
Placebo bude identické s granulemi pro perorální roztok BBP-418 vzhledem, balením, značením a podmínkami skladování.
Lék: BBP-418 (ribitol)
Lékový produkt BBP-418 je poskytován jako granule pro perorální roztok sestávající z léčivé látky BBP-418 a oxidu křemičitého v multilaminátovém sáčku s fóliovou bariérou. Oxid křemičitý je obecně považován za bezpečný a uvedený v FDA IIAD. Oxid křemičitý je kompendiální pomocná látka a běžně se používá ve farmaceutických dávkových formách. Granule BBP-418 pro perorální roztok jsou dodávány v sáčcích, které poskytují 3 g BBP-418 na sáček. Granule BBP-418 pro perorální roztok se rekonstituují ve vodě pro perorální podání.
Jiný: Placebo
Placebo odpovídající podobné chuti a vzhledu bylo smícháno v klinické lékárně se sukralózou jako 0,35 mg/ml perorálního roztoku v čištěné vodě (USP) ve skleněné nádobě. Sukralóza je chuťově podobná složenému léčivému produktu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v hodnocení North Star pro svalovou dystrofii končetinového pletence po 36 měsících léčby k posouzení účinnosti BBP-418 nebo placeba
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Frekvence a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou po 36 měsících léčby pro posouzení bezpečnosti BBP-418 nebo placeba
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v testovací rychlosti 10 metrů chůze k posouzení klinické účinnosti BBP-418 u pacientů s LGMD2I/R9
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v plicní funkci měřená pomocí FVC (procento předpovězené, provedeno v sedě) k posouzení klinické účinnosti BBP-418 u pacientů s LGMD2I/R9
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Změna od výchozí hodnoty na stupnici Performance of Upper Limb 2,0 k posouzení klinické účinnosti BBP-418 u pacientů s LGMD2I/R9
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty celkového glykosylovaného alfa dystroglykanu k posouzení biomarkerů klinické účinnosti BBP-418 u pacientů s LGMD2I/R9
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Změna poměru glykosylovaného alfa dystroglykanu / celkového glykosylovaného alfa dystroglykanu oproti výchozí hodnotě za účelem posouzení biomarkerů klinické účinnosti BBP-418 u pacientů s LGMD2I/R9
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ML Bio Solutions, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

20. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. května 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MLB-01-005

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BBP-418 (ribitol)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guatemala

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit