Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1a VGA039 u zdravých dobrovolníků a pacientů s von Willebrandovou chorobou

19. srpna 2025 aktualizováno: Vega Therapeutics, Inc

Studie bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky VGA039 po intravenózním nebo subkutánním podání jednotlivých vzestupných dávek u zdravých dospělých a po subkutánním podání jednotlivých vzestupných dávek u dospělých pacientů s von Willebrandovou chorobou

Toto je multicentrická studie fáze 1a k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD VGA039 po podání jediné IV nebo SC dávky zdravým subjektům a podání jedné SC dávky u subjektů s Von Willebrandovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato první studie na lidech se skládá ze 2 částí založených na sledované populaci: Část 1 a Část 2. Část 1 je randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované hodnocení jedné vzestupné dávky (SAD) IV nebo SC VGA039 nebo placeba v až 8 kohort. Část 2 je otevřený, SAD SC VGA039 až ve 4 kohortách. Všichni účastníci budou zapsáni, ošetřeni a sledováni po dobu 15 týdnů (IV SAD) nebo 8 týdnů (SC SAD).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
116

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queenland
      • Herston, Queenland, Austrálie, 4029
        • Nábor
        • Royal Brisbane & Women's Hospital, Queensland Haemophilia Centre
  • Brazílie
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-030
        • Nábor
        • Centro de Hemoterapia e Hematologia do Rio de Janeiro HEMORIO
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazílie, 13083-878
        • Nábor
        • Hemocentro UNICAMP
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 05403-010
        • Nábor
        • Hospital das Clinicas - USP Endereco
  • Indie
    • Mumbai
      • Sion, Mumbai, Indie, 400022
        • Nábor
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
  • Jižní Afrika
      • Johannesburg, Jižní Afrika
        • Nábor
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Nábor
        • Hamilton Health Sciences Corporation
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7L 3N6
        • Nábor
        • Queens University
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • Nábor
        • St. Michaels Hospital
  • Rakousko
    • Vienna
      • Vienna, Vienna, Rakousko
        • Dokončeno
        • Medical University of Vienna
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Imperial College Healthcare NHS Trust- Queen Charlotte's & Chelsea Hospital
    • Edgbaston
      • Birmingham, Edgbaston, Spojené království, B15 2TT
        • Nábor
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Spojené království, SO16 6YD.
        • Nábor
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • London
      • London, London, Spojené království, NW3 2QG
        • Nábor
        • Royal Free Hospital
      • Whitechapel, London, Spojené království, E12ES
        • Nábor
        • Royal London Hospital, Clinical Haematology Research
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
        • Nábor
        • Orthopedic Institute for Children (UCLA)
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Nábor
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • University of Colorado School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30308
        • Nábor
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders of Emory
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Spojené státy, 27560
        • Nábor
        • Science 37, Inc.
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Nábor
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Nábor
        • University of Texas Southwestern
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
        • Nábor
        • Washington Center for Bleeding Disorders
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53233
        • Nábor
        • Versiti Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení (všechny předměty)

  • Subjekty ve věku 18 až 60 let včetně.
  • Žádné klinicky významné laboratorní výsledky, EKG nebo vitální funkce.

Další klíčová zahrnutá kritéria (pouze pro subjekty v části 1) • Index tělesné hmotnosti 18-32 kg/m2

Další klíčová zahrnutá kritéria (pouze pro předměty v části 2)

  • Subjekty s VWD, které jsou symptomatické, definované jako osoby s anamnézou krvácení nebo modřin.
  • Hladina hemoglobinu ≥ 8 g/dl a počet krevních destiček ≥ 150 × 109/l při screeningu.

Klíčová kritéria vyloučení (všechny předměty)

  • Použití hormonální antikoncepce během 56 dnů před podáním studovaného léku.
  • Subjekty s detekcí mutace FV Leiden nebo protrombinu G20210A, deficitu proteinu C nebo S, deficitu antitrombinu nebo syndromu antifosfolipidových protilátek při screeningu.
  • Subjekty s jinými známými protrombotickými poruchami nebo abnormálními nálezy při jakémkoli předchozím laboratorním vyšetření trombofilie.
  • Arteriální nebo žilní trombóza v anamnéze, včetně povrchové tromboflebitidy nebo embolie.
  • Důkaz ledvin, jater, centrálního nervového systému, respiračního, kardiovaskulárního onemocnění, cerebrovaskulárního onemocnění, onemocnění periferních cév nebo metabolické dysfunkce.

Další klíčové kritérium vyloučení (pouze předměty v části 1)

• Výchozí aktivita FVIII > 150 IU/dl.

Další klíčová kritéria vyloučení (pouze předměty v části 2)

  • Základní aktivita FVIII > 50 IU/dl.
  • Jakákoli akutní, klinicky významná krvácivá příhoda vyžadující chirurgický nebo procedurální zákrok během 7 dnů před podáním studovaného léku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Část 1
Kohorty 1-8 IV nebo SC VGA039 nebo dávka placeba bude určena
Lék: VGA039
Jednotlivé dávky VGA039
Jiný: Placebo
Jednotlivé dávky placeba
Lék: VGA039
Více dávek VGA039
Experimentální: Část 2
Dávka kohorty A-H IV nebo SC VGA039 bude určena
Lék: VGA039
Jednotlivé dávky VGA039
Lék: VGA039
Více dávek VGA039
Experimentální: Část 3
Kohorty MD-1 na MD-4, SC VGA039 Více dávek, dávka, která má být stanovena
Lék: VGA039
Jednotlivé dávky VGA039
Lék: VGA039
Více dávek VGA039
Experimentální: Část 4
Kohorty jediné dávky VGA039 pro chirurgickou profylaxi
Lék: VGA039
Jednotlivé dávky VGA039
Lék: VGA039
Více dávek VGA039
Experimentální: Část 5
Více dávek VGA039 v prodloužení otevřeného štítku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků vyžadujících léčbu [Bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léčiva do 15 nebo 8 týdnů po IV nebo SC podání studovaného léčiva, v daném pořadí
Výskyt, povaha a závažnost nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE), včetně toxicit omezujících dávku (DLT).
Od začátku podávání studovaného léčiva do 15 nebo 8 týdnů po IV nebo SC podání studovaného léčiva, v daném pořadí

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Plazmatické koncentrace jednotlivých IV a SC dávek VGA039
Časové okno: Od výchozího stavu do 15 nebo 8 týdnů po IV nebo SC podání studijního léku, v daném pořadí
Od výchozího stavu do 15 nebo 8 týdnů po IV nebo SC podání studijního léku, v daném pořadí
Farmakodynamika jednotlivých IV a SC dávek VGA039
Časové okno: Od výchozího stavu do 15 nebo 8 týdnů po IV nebo SC podání studijního léku, v daném pořadí
Od výchozího stavu do 15 nebo 8 týdnů po IV nebo SC podání studijního léku, v daném pořadí
Výskyt protilátek proti VGA039
Časové okno: Od výchozího stavu do 15 nebo 8 týdnů po IV nebo SC podání studijního léku, v daném pořadí
Od výchozího stavu do 15 nebo 8 týdnů po IV nebo SC podání studijního léku, v daném pořadí

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vega Therapeutics, Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
16. března 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. srpna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VGA039-CP001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení